泽璟制药自主研发新药上市申请获得批准

5月29日晚间，泽璟制药(688266)发布公告称，公司自主研发的盐酸吉卡昔替尼片（商品名：泽普平）的新药上市申请获得批准。本次获批的适应症为“用于中危或高危原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化（PPV-MF）和原发性血小板增多症继发性骨纤维化（PET-MF）的成人患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状”。

盐酸吉卡昔替尼是一种新型的JAK抑制剂，属于1类新药，泽璟制药拥有该产品的自主知识产权。吉卡昔替尼作为JAK抑制剂，其用于治疗骨髓纤维化的分子作用机制是通过抑制非受体酪氨酸Janus相关激酶JAK1、JAK2、JAK3和TYK2活性，阻断JAK-STAT信号传导通路从而减少炎症和脾脏肿大。另外，吉卡昔替尼还对激活素受体1（ACVR1）具有抑制作用；通过抑制ACVR1活性，可改善铁代谢失衡和贫血。

本次获得批准的适应症是盐酸吉卡昔替尼片首个获批的临床适应症。根据公开资料查询，盐酸吉卡昔替尼片也是首个获批用于治疗骨髓纤维化的国产JAK抑制剂类创新药物。

泽璟制药表示，本次批准主要是基于《一项随机、双盲、双模拟、平行对照、多中心评价盐酸吉卡昔替尼片对照羟基脲片治疗中高危骨髓纤维化患者的有效性和安全性的III期临床试验》，研究主要疗效终点结果显示盐酸吉卡昔替尼治疗24周时脾脏体积较基线缩小≥35%的受试者比例（SVR35）为72.3%，其它终点指标临床改善、贫血响应、血红蛋白的改善、疾病症状评分等指标均显示出良好获益。另外，《盐酸吉卡昔替尼片用于芦可替尼不耐受的骨髓纤维化患者的安全性和有效性的IIB期临床试验》主要疗效终点结果显示24周时SVR35达43.2%；《盐酸吉卡昔替尼片用于芦可替尼难治或复发的骨髓纤维化II期临床试验》主要疗效终点结果显示24周时SVR35达32.4%。同时，临床研究结果也显示盐酸吉卡昔替尼在上述患者人群中安全性与耐受性良好。

公司还表示，盐酸吉卡昔替尼已被纳入《中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病诊疗指南2024》中骨髓纤维化一线分层治疗的I级推荐、二线及进展期治疗的推荐，尤其是在骨髓纤维化（MF）相关贫血患者的一线治疗中，被列为I级推荐的首选。同时，盐酸吉卡昔替尼片治疗重度斑秃适应症的NDA申请已经获得国家药品监督管理局受理。另外，盐酸吉卡昔替尼片目前正在开展多个其它免疫炎症性疾病的关键临床研究，包括用于中重度特应性皮炎（III期）、强直性脊柱炎（III期）等。此外，吉卡昔替尼片用于治疗12岁及以上青少年和成人非节段型白癜风患者的II/III期临床试验已获得批准。