犬抗癌药物获批用于治疗儿童

一项针对患有骨癌的犬类的免疫疗法临床试验取得了积极成果，该成果已被用于加速开发用于治疗患有相同癌症的儿童的药物。这凸显了利用人类基因相似性如何使两个物种受益。

它被称为比较肿瘤学，研究的是伴侣动物（例如猫狗）中自然发生的癌症，并将其作为治疗人类疾病的模型。自发发生的动物癌症与人类癌症具有共同的特征，例如骨肉瘤、前列腺癌和乳腺癌、非霍奇金淋巴瘤和黑色素瘤。

总部位于纽约的生物制药公司OS Therapies(OST) 专注于开发针对骨肉瘤和其他实体肿瘤的免疫疗法。该公司正在利用比较肿瘤学来实现其目标。该公司最近宣布成立了一家名为 OS Animal Health 的子公司，旨在将其现成的犬骨肉瘤治疗药物 OST-HER2 商业化，并利用临床试验数据快速推进针对患有同类型癌症的儿童的治疗。

OST 首席执行官兼总裁Paul Romness表示：“骨肉瘤是最常见的犬类癌症，每年在美国影响超过 4 万只犬。鉴于最近颁发的一项新专利，该专利将保护 OST-HER2 的商业化生产工艺以及我们李斯特菌免疫疗法平台的其他部分到 2040 年，我们现在拥有一个明确的商业机会，可以通过 OS Animal Health 大幅改善这种致命犬类癌症的疗效。”

人类胫骨骨肉瘤

HER2 疗法针对的是表达人类表皮生长因子受体 2(HER2) 的癌症，包括乳腺癌、食道癌、肺癌、卵巢癌、胰腺癌以及骨肉瘤。这些癌症会产生异常高水平的 HER2 蛋白，从而加速肿瘤的生长和扩散。OST-HER2 疗法利用改良的单核细胞增生李斯特菌将 DNA 疗法递送至细胞，从而刺激免疫系统产生强烈的反应，促使 T 细胞靶向该蛋白。

虽然骨肉瘤可出现在犬只身体的任何骨骼中，但最常出现在四肢的承重骨骼中。它具有侵袭性和恶性程度，并且经常转移（扩散）至肺部。肿瘤切除术（包括截肢）是常用的一线治疗方法，而化疗则与手术联合使用，以降低转移风险，从而延长生存期。OS Therapies 最近在《分子治疗》杂志上发表了一项针对患有肢体骨肉瘤的犬只的 OST-HER2 临床试验，结果表明，该疗法可以预防或延迟截肢，减缓肿瘤生长和转移，并提高生存率。结果表明，OST-HER2 是一种侵入性更低、针对性更强的治疗这种侵袭性癌症的方法。

“自创立公司以来，我一直梦想着 OST-HER2 能够改变骨肉瘤的治疗标准，从而减少截肢或手术切除原发性肿瘤的需要，”罗姆内斯在试验数据发布后的声明中表示。“凭借今天的数据，我们相信我们正朝着这个目标迈出第一步，因为我们的比较肿瘤学方法，以及人与犬骨肉瘤之间 96% 的基因同源性，使我们相信，这些犬类数据在人类一线治疗和原发性转移性骨肉瘤方面具有巨大的潜力。”

这款药物最近出现在PBS纪录片《庇护我：癌症先锋》（Shelter Me: The Cancer Pioneers）中，该片讲述了犬类比较肿瘤学。官方预告片如下。

《庇护我：抗癌先锋》| 官方预告片

与狗一样，骨肉瘤是人类最常见的原发性骨癌。并且，像狗一样，它可以发生在任何骨骼中，但更可能在腿部长骨中形成。2025 年 1 月，OST报告了其 OST-HER2 针对已扩散到肺部并已通过手术完全切除的骨肉瘤的 2b 期人体临床试验结果。试验参与者的年龄在 12 至 39 岁之间。该治疗在 12 个月无事件生存期 (EFS) 方面产生了具有统计学意义的结果，其中“事件”定义为转移性骨肉瘤的复发。此外，OST-HER2 对总体生存率有显著的积极影响。该研究的结果尚未经过同行评审或发表。

OST-HER2 的创始科学家兼 OS Therapies 首席医疗和科学官 Robert Petit 博士表示：“我们对 2b 期临床试验的结果非常满意，因为这些结果显示，接受 OST-HER2 治疗的患者达到 12 个月 EFS 这一主要终点的比例显著高于可比的历史对照组，此外，与可比的历史对照组相比，治疗后一年和两年的生存率也更高。这项研究显示的强大安全性也支持将 OST-HER2 用于这一目前尚无获批疗法的极难治疗人群。”

作为儿童骨肉瘤的治疗药物，OST-HER2 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的儿科罕见病认定(RPDD)，以及FDA 和欧洲药品管理局(EMA) 授予的快速通道和孤儿药认定。今年，OST 计划向 FDA 提交生物制品许可申请(BLA)，正式申请允许其引入或分销 OST-HER2 作为骨肉瘤的治疗药物。

Romness 表示：“我们的目标是在 2025 年底之前获得 OST-HER2 在复发性、完全切除性、肺转移性人类骨肉瘤中的加速批准，然后利用出售我们待批的优先审查券所获得的资金，扩大 OST-HER2 在人类骨肉瘤治疗范式中的潜在临床用途。”