北海康成宣布,其自主研发的注射用维拉苷酶β(戈芮宁,CAN103)已于2025年5月15日获得中国国家药监局上市批准,用于治疗I型和III型戈谢病。
戈谢病是一种常染色体隐性遗传病,由葡萄糖脑苷脂酶缺乏引起,导致葡萄糖脑苷脂在体内积聚,引发多种症状。戈芮宁是国内首个自主研发的适用于12岁及以上青少年和成人I型及III型戈谢病患者的长期酶替代疗法。
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