70%患者症状缓解，突破性疗法今年递交上市申请；GSK小分子达3期临床主要终点……

70%患者症状缓解，抗体疗法获FDA突破性疗法认定

Viridian Therapeutics公司日前宣布，其在研候选药物veligrotug已获得美国FDA授予的突破性疗法认定。Veligrotug是一款靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）的静脉输注抗体，正在3期临床试验中用于治疗甲状腺相关眼病（TED）。该公司预计在今年下半年向美国FDA递交生物制品许可申请（BLA）。

在关键性3期临床试验THRIVE和THRIVE-2中，veligrotug达到了所有主要和次要研究终点。Veligrotug在两项临床研究中均展现出起效迅速，并在复视缓解和消除方面提供具有统计学显著性和临床意义的改善。此前公布结果显示，在第15周时，接受veligrotug治疗患者的眼球突出缓解率为70%，安慰剂调整后的眼球突出缓解率为64%（p<0.0001）。值得一提的是，53%的患者3周内眼球突出症状就获得显著改善，此时他们只接受过一次治疗。

56%患者瘙痒症状大幅缓解，GSK公司小分子药物达到3期临床主要终点

GSK公司今日宣布，3期临床试验GLISTEN取得积极结果。该试验评估了在患有胆汁淤积性瘙痒症和原发性胆汁性胆管炎（PBC）成年患者中，靶向回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）的在研药物linerixibat的疗效。

GLISTEN试验达到主要终点，结果显示，接受linerixibat治疗的患者（n=119）在24周内瘙痒显著改善，优于安慰剂组（n=119）。通过最严重瘙痒程度的数值评分量表（WI-NRS）进行评估，两组之间的最小二乘均值差为-0.72（95% CI：-1.15，-0.28，p=0.001）。该结果显示，linerixibat有望缓解PBC患者的一项主要症状——顽固性瘙痒。

该研究还达成多个关键次要终点，包括第2周瘙痒评分改善及24周内瘙痒相关睡眠干扰评分的改善，具体表现如下：

瘙痒改善起效迅速，第2周即优于安慰剂组，差异具有统计学意义（最小二乘均值差为-0.71，95% CI：-1.07，-0.34，p<0.001），且疗效在整个试验周期内持续维持。在24周的治疗周期中，与安慰剂相比，linerixibat显著改善了瘙痒引起的睡眠干扰，该症状对患者生活质量影响显著。到第24周，linerixibat组中有56%的患者瘙痒评分改善具有临床意义（WI-NRS降低≥3分），而安慰剂组为43%，治疗组之间的差异为13%（95% CI：0，27）。

开发RNA靶向疗法，新锐完成6500万美元A轮融资

HAYA Therapeutics今日宣布完成6500万美元的A轮融资。此次融资将加速公司核心在研长链非编码RNA（lncRNA）靶向候选药物HTX-001在心力衰竭领域的临床开发，并推动其RNA引导基因调控平台的持续拓展。

HAYA Therapeutics是一家精准医疗公司，致力于开发可编程疗法，靶向调节性非编码RNA，以重新编程包括心血管疾病、代谢疾病和癌症在内多种疾病的病理细胞状态。该公司正在利用其创新平台深入解析疾病细胞状态及其所涉及的lncRNA调控机制。HAYA的主打项目是HTX-001，正在开发用于治疗心力衰竭。HAYA还在开发一系列靶向lncRNA的精准疗法，用于针对其他组织疾病的细胞特异性治疗。去年9月，HAYA与礼来（Eli Lilly and Company）达成一项总额高达10亿美元的。两家公司将应用HAYA的RNA引导基因调控平台来支持肥胖和相关代谢疾病的临床前药物研发工作。

参考资料：

[1] HAYA Therapeutics Raises $65 Million in Series A Funding to Deliver Precision RNA-Guided Medicines for Chronic and Age-Related Diseases. Retrieved May 8, 2025, from https://www.hayatx.com/news-and-publications/haya-therapeutics-raises-65-million-in-series-a-funding-to-deliver-precision-rna-guided-medicines-for-chronic-and-age-related-diseases

[2] Viridian Therapeutics Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Veligrotug for the Treatment of Thyroid Eye Disease (TED). Retrieved May 8, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250507164030/en/Viridian-Therapeutics-Receives-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Veligrotug-for-the-Treatment-of-Thyroid-Eye-Disease-TED

[3] GLISTEN phase III trial results show linerixibat significantly improves cholestatic pruritus (relentless itch) in primary biliary cholangitis (PBC). Retrieved May 8, 2025, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/glisten-phase-iii-trial-results-show-linerixibat-significantly-improves-cholestatic-pruritus/

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