新增4款创新药纳入优先审评！

根据国家药品监督管理局药品审评中心网站公示，4月，多个创新药纳入优先审评品种名单，来自诺诚健华、百济神州、鞍石药业、武田(中国)等。

其中诺诚健华纳入优先审评的品种为卓乐替尼片，拟适应症为适用于下列条件的成人和12岁及以上青少年实体瘤患者： -携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)融合基因 -患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的以及 -无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。

资料显示，卓乐替尼是新一代泛TRK抑制剂，其核心优势在于能够有效解决第一代TRK抑制剂(如拉罗替尼、恩曲替尼)的耐药性问题。根据诺诚健华2024年年报披露的关键注册性II期临床试验数据，该药在NTRK融合阳性晚期实体瘤患者中展现出疗效，总缓解率(ORR)达85.5%，且部分患者缓解持续时间超过36个月。此外，卓乐替尼的脑渗透性和颅内活性优于同类药物，对存在脑转移的晚期实体瘤患者具有潜在治疗价值。研究显示，该药对野生型TRK及耐药突变型TRK(如TRKA G595R、TRKA G667C)均表现出强效抑制作用，为耐药患者提供了新的治疗选择。

百济神州纳入优先审评的品种为索托克拉片，拟适应症为用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)/ 小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成人患者。

资料显示，索托克拉片是百济神州在研的新一代BCL2抑制剂sonrotoclax。sonrotoclax是一种强效且具有特异性的BCL2抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的BCL2蛋白。sonrotoclax在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，迄今为止共有超过1300例患者入组了该药物全球研发计划。美国FDA还已经授予该产品快速通道资格，用于治疗套细胞淋巴瘤(MCL)和华氏巨球蛋白血症(WM)患者。

鞍石药业纳入优先审评的品种为苯甲酸安达替尼胶囊(PLB1004胶囊)，拟适应症为用于治疗既往经含铂化疗和/或PD-1/PD-L1免疫治疗时或治疗后出现疾病进展，或不耐受，并且经检测确认存在表皮生长因子受体(EGFR)20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的患者。

安达替尼是鞍石生物自主研发的新型小分子酪氨酸激酶不可逆抑制剂，具有高选择性，可以透过血脑屏障。非临床药效实验表明该化合物对 EGFR 20 号外显子插入(ex20 ins)突变、HER2 20 号外显子插入(ex20 ins)突变、EGFR 敏感突变、EGFR 耐药突变和 EGFR 罕见突变均有效。据悉，鞍石生物针对该药已启动多个适应症研究，包括非鳞状非小细胞肺癌(临床 III 期)、非小细胞肺癌(临床 II 期)和非小细胞肺癌脑转移(临床 II 期)。

武田(中国)纳入优先审评的品种为注射用阿帕达酶α(ADZYNMA)，拟适应症为用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的按需或预防酶替代治疗(ERT)。

资料显示，阿帕达酶α(TAK-755)是一款重组ADAMTS13蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。通过补充ADAMTS13酶功能，该产品可以有效改善cTTP的急、慢性症状，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并症，从而改善cTTP患者的生活质量和寿命。这款产品曾经获FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格，用于预防和治疗cTTP。目前，该产品已经在美国、欧盟和日本获批上市。

4月多款创新药纳入优先审评，不仅彰显了企业在医药研发领域的创新实力，也反映出我国在加速创新药上市、提升患者用药可及性方面的积极努力。未来，这些创新药获批上市，有望为众多患者带来更有效的治疗方案，推动我国医药产业向更高水平迈进。