上海
撰文丨王聪
编辑丨王多鱼
排版丨水成文
皮肌炎（ dermatomyositis，DM）是一组主要累及皮肤和肌肉的自身免疫疾病，MDA5+皮肌炎是一种可能致命的皮肌炎亚型，最严重的病例以迅速进展的间质性肺病（RPILD）为特征，这是这些患者死亡的主要原因。
目前对于这些患者尚无根治性疗法，事实上，MDA5+ 皮肌炎相关间质性肺病（MDA5+DM-RPILD）被认为是医学领域最具挑战性的病症之一。
然而，近期CD19 CAR-T 细胞疗法被成功应用于系统性红斑狼疮等多种自身免疫疾病，这为开发多种免疫抑制剂治疗无效的复杂自身免疫疾病的解决方案提供了重大机遇。
2025 年 4 月 29 日，西班牙拉巴斯大学医院的研究人员在 Cell 子刊Med上发表了题为： CD19 CAR-T cell therapy in a pediatric patient with MDA5+ dermatomyositis and rapidly progressive interstitial lung disease 的案例报道。
该研究使用 CD19 CAR-T 细胞治疗了 1 例 MDA5+ 皮肌炎合并快速进展性间质性肺病的患儿，显示出了有效性和安全性，治疗至今 11 个月内，患者的病情逐渐好转并实现免疫抑制剂停药缓解。
在这项最新研究中，研究团队介绍了第二代 CD19 CAR-T 细胞疗法首次用于一名患有严重 MDA5+ DM-RPILD 的儿童患者的情况。
在 CAR-T 细胞注射前 34 天（-34 天），常规治疗使 MDA5+ DM-RPILD 患者病情稳定。由于在 B 细胞再生障碍的情况下 CAR-T 细胞扩增，怀疑深层组织中存在可能作为靶细胞的 CD19+ B 淋巴细胞。未出现发热或细胞因子释放综合征/细胞相关神经毒性综合征。
总体而言，在无免疫抑制剂的情况下（-7 至 +325 天），患者逐渐出现 B 细胞重建以及皮肤、运动、呼吸和神经功能的改善。
该研究的核心发现：
CD19 CAR-T 细胞疗法在 MDA5+ DM-RPILD 儿童患者中显示出有效性和安全性；
CAR-T 细胞的扩增表明其他非外周 B 细胞充当了 CD19+ 靶细胞；
在未使用免疫抑制剂的情况下，患者的肺功能改善了 11 个月；
在没有新自身免疫发作的情况下，B 细胞区室得以重建。
这些结果表明，一名患有侵袭性 MDA5+ DM-RPILD 的儿童患者基于同情用药原则，接受了 CD19 CAR-T 细胞疗法，11 个月内病情逐渐好转并实现免疫抑制剂停药缓解。
论文链接：
https://www.cell.com/med/abstract/S2666-6340(25)00103-5
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