疾病控制率超90%的抗癌多肽偶联药物；诺华核药新适应症监管申请获受理…… | TIDES周报

近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）领域迎来系列进展。Avacta Therapeutics公司公布其主打在研多肽偶联药物AVA6000（FAP-Dox）的1期临床试验积极数据。接受≥250 mg/m²剂量的唾液腺癌患者，疾病控制率达到91%。诺华（Novartis）的放射配体疗法（RLT）Pluvicto（177Lu vipivotide tetraxetan，镥[177Lu]特昔维匹肽注射液）的新适应症监管申请获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理。此外，诺华达成合并协议收购Regulus Therapeutics。

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AVA6000：1期试验结果公布

Avacta Therapeutics公司日前公布了其主打在研多肽偶联药物AVA6000的1期临床试验积极数据。AVA6000是一种在肿瘤微环境中特异性激活的多柔比星（doxorubicin）前药，旨在减少传统化疗的全身性副作用。在1a期剂量递增研究中，无论是每三周一次（Q3W）还是每两周一次（Q2W）的给药方案，AVA6000均显示出良好的耐受性。即使剂量升高至每三周385 mg/m²，也未达到最大耐受剂量（MTD）。

在唾液腺癌患者（n=11）中，接受≥250 mg/m²剂量水平的AVA6000治疗后，多位患者获得确认缓解，疾病控制率达到91%。中位无进展生存期（PFS）尚未达到，当前中位随访时间已超过25周。

Avacta Therapeutics公司目前正在1b期扩展队列中持续招募包括唾液腺癌、三阴性乳腺癌以及高级别软组织肉瘤的患者，相关数据预计将于2025年底公布。

Pluvicto：新适应症监管申请获得受理

日前，中国国家药监局药品审评中心官网公示，诺华的前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向放射配体疗法Pluvicto的新适应症监管申请获得受理，并被拟纳入优先审评，用于治疗既往接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗的PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。针对该项适应症，Pluvicto于今年3月获得了美国FDA批准。

Pluvicto是通过静脉注射的放射配体疗法，由靶向配体与治疗性放射性核素镥结合而成。进入血液后，Pluvicto可靶向结合表达PSMA的前列腺癌细胞。结合后，放射性同位素释放的能量可破坏靶细胞，抑制其复制能力和/或引发肿瘤细胞死亡。

图片来源：CDE官网

今年3月，诺华宣布FDA批准Pluvicto用于接受过一种ARPI治疗且被认为适合延迟化疗的PSMA阳性的mCRPC患者。此适应症获批是基于3期PSMAfore临床研究的结果，将符合Pluvicto治疗条件的患者人群扩大约三倍。研究结果显示，与更换ARPI方案相比，Pluvicto将PSMA阳性mCRPC患者的影像学进展或死亡风险降低59%，Pluvicto组的中位影像学无进展生存期显著延长（9.3个月vs. 5.6个月，p<0.0001）。

诺华达成协议收购Regulus Therapeutics

Regulus Therapeutics日前宣布，已与诺华达成一项合并协议。根据该协议，诺华将以8亿美元的初始付款收购Regulus。此外，Regulus也将在该公司的主打在研产品farabursen达成潜在监管里程碑时，获得额外9亿美元的款项，使交易总额最高可达约17亿美元。

Regulus Therapeutics是一家专注于发现和开发靶向微RNA（microRNA）创新药物的生物医药公司。该公司充分发挥其在寡核苷酸药物发现和开发领域的专长，已建立了一系列在研药物管线。RegulusTherapeutics的主打在研疗法farabursen是一款靶向miR-17的新型、下一代寡核苷酸药物，用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）。该药物近期已完成一项1b期多剂量递增临床试验。

限于篇幅，本文仅针对部分重要进展做简单介绍。欢迎读者长按/扫描以下二维码，申请获取含有完整表格整理的《2025年5月第1期TIDES疗法进展盘点》。

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参考资料：

[1] Avacta Therapeutics Presents Data from Lead pre|CISION® Candidate FAP-Dox (AVA6000) at the 2025 AACR Annual Meeting. Retrieved May 1, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/28/3069067/0/en/Avacta-Therapeutics-Presents-Data-from-Lead-pre-CISION-Candidate-FAP-Dox-AVA6000-at-the-2025-AACR-Annual-Meeting.html

[2] 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Apr 28，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[3] FDA expands Pluvicto’s metastatic castration-resistant prostate cancer indication. Retrieved May 2, 2025 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-expands-pluvictos-metastatic-castration-resistant-prostate-cancer-indication

[4] Regulus Therapeutics Enters into Agreement to be Acquired by Novartis AG. Retrieved April 30, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/regulus-therapeutics-enters-into-agreement-to-be-acquired-by-novartis-ag-302442023.html

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