“真实世界数据”加速多发性骨髓瘤新药上市 患者治疗破局

2020年7月，沈阳的马成春因全身游走性疼痛辗转多家医院，拍片无数却难寻病因。最终确诊为多发性骨髓瘤—一种恶性血液循环系统肿瘤，两年两次干细胞移植后仍复发，他一度陷入绝望。直到2023年，一项海南乐城的创新药临床研究为他按下疾病“暂停键”——如今他已稳定治疗16个月。

马成春的故事背后，是中国众多多发性骨髓瘤患者的缩影：隐匿的病程、漫长的误诊、有限的治疗选择。而随着海南乐城“先行先试”政策落地，首个基于真实世界数据获批的抗CD38单抗药物赛可益®快速上市，这一困局正在被打破。

隐匿的“血液杀手”：确诊之路为何道阻且长？

多发性骨髓瘤被称为“沉默的血液肿瘤”。早期症状如骨痛、贫血、肾功能异常等极易与其他疾病混淆。据《中国多发性骨髓瘤诊疗现状及患者生存质量2023蓝皮书》，42%的患者首次就诊时曾被误诊，从症状初现到确诊平均耗时1年以上。马成春的经历印证了这一点：他先后被怀疑为骨科疾病、神经痛，直至全面血液检查才揪出“真凶”。

疾病的残酷性更在于其难治性与高复发率。确诊时，中国患者进展至晚期的比例更是超过全球平均水平。即便通过化疗、移植等手段获得缓解，多数患者仍面临复发困境。“每复发一次，治疗难度成倍增加，生存期也随之缩短。”一位血液科医生坦言。对于无法移植或多次复发的患者，治疗选择尤为有限，临床亟需能延长生存、提升生活质量的创新药物。

乐城“破冰”：真实世界数据改写新药审批规则

2023年1月，抗CD38单抗赛可益®成为首个基于海南乐城真实世界研究数据获批的血液肿瘤药物。这一突破背后，是中国药品审评审批制度的创新探索。

作为国内唯一的“医疗特区”，海南乐城国际医疗旅游先行区享有“先行先试”政策：未在国内上市的国际创新药械可在此先行使用，并同步开展真实世界数据研究。与传统临床试验相比，真实世界数据能更快速、全面地反映药物在实际医疗环境中的疗效与安全性，成为加速审批的“关键证据”。以赛可益®为例，其在乐城先行区的使用数据直接支持了国家药监局的上市批准，较常规流程缩短近两年时间。

这一模式的意义远超单一药物上市。作为国内的“医疗特区”，乐城已累计引进多款国际创新药械，涵盖肿瘤、罕见病等领域。在国家层面，则将进一步深化真实世界数据应用，推动更多“救命药”早日惠及中国患者。

同步国际：政策优化重塑恶性肿瘤患者命运

马成春是乐城政策的直接受益者。2023年初，他加入瑞金医院海南医院的真实世界研究项目，使用赛可益®联合方案后，骨髓瘤细胞得到持续控制。“以前复发只能换化疗药，现在用上新药，生活质量明显改善。”他的妻子感慨道。

这一变化得益于海南乐城先行先试、港澳药械通等政策的叠加效应。国际创新药物得以快速进入中国市场。改变马成春命运的国际创新药物赛可益®，就基于真实世界数据在我国快速获批上市，今年4月更是实现了全国供货，打破以往进口药“滞后数年”的困局。数据显示，2022年以来，乐城服务的肿瘤患者中，多为复发难治型病例。

政策的持续优化正在形成“滚雪球”效应。目前，国家药监局计划将真实世界数据支持范围扩大至医疗器械和中药领域；海南乐城也宣布建设“全球特药险”，通过医保与商保联动降低患者负担。未来，更多“海南经验”或将成为中国医疗改革的范本。

马成春的故事仍在继续。随着真实世界数据应用的深化，更多“赛可益®”或将涌现——从血液肿瘤到罕见病，从晚期患者到早期干预，中国患者“用不上、用不起”创新药的历史正在终结。而这条由政策、科技与勇气共同铺就的道路，终将通向更广阔的生命之海。

采写：南都记者 王道斌