上海
撰文丨王聪
编辑丨王多鱼
排版丨水成文
类器官（ Organoid ） 和器官芯片（OoC）是用于构建微型人体组织模型的快速发展的技术。它们能够模拟复杂的生理功能和病理状况，为疾病建模、药物筛选、精准医疗和再生疗法提供了更真实的平台。
《FDA 现代化法案 2.0》的通过降低了药物试验中的动物测试要求，标志着在治疗性发现中使用类器官和器官芯片等先进体外模型的一个重要里程碑。除了技术和伦理挑战外，在确保这些模型在药物开发中的可靠性、科学性和适用性方面，监管问题依然存在。
2025 年 4 月 11 日，香港中文大学Rocky S. Tuan、香港大学医学院周婕、香港中文大学许建坤、李中等人在 Cell 子刊Med上发表了题为：Organoids and organs-on-chips: Recent advances, applications in drug development, and regulatory challenges 的观点文章。
该文章探讨了类器官和器官芯片的概念、进展、优缺点以及在药物研发中的应用，还审视了全球监管机构在药物评估中使用这些模型的政策和行动，旨在指导行业标准的制定并推进监管科学的发展。
一个培养皿中的“迷你心脏”能精准预测药物毒性，一块指甲盖大小的器官芯片可模拟肺癌转移过程——这并非科幻场景，而是类器官和器官芯片技术正在掀起的医学革命。美国 FDA、中国 NMPA 等监管机构已开始接受基于这些技术的实验数据审批新药。这场颠覆传统药物研发模式的变革，究竟将如何重塑人类对抗疾病的未来？
当“人体替身”走进实验室：类器官 vs 器官芯片
在传统药物研发中，传统的二维细胞培养无法模拟真实器官结构，而动物实验又存在物种差异大、周期长等问题。类器官和器官芯片技术的出现，为这一困境提供了突破性解决方案：
类器官：干细胞在特定条件下自发形成的 3D 微型器官，保留真实器官的细胞类型、空间结构和功能特性。目前，研究人员已经成功培养出各种类器官，并在模拟病理学过程、药物筛选、疗效预测方面展现了强大的潜力。
器官芯片：集成微流控技术和生物传感器的“器官模拟器”。例如“心脏芯片”可实时监测药物对心肌收缩力的影响，灵敏度远超传统方法。
二者结合形成的“芯片上的类器官”系统，既能保留类器官的生物复杂性，又具备芯片平台的可控性，堪称新一代“人体替身”。
类器官和器官芯片模型的应用
药物研发的“加速器”：四大颠覆性优势
1、精准预测药物毒性
美国 Hesperos 公司开发的“神经肌肉芯片”成功模拟了罕见病患者的自身免疫疾病慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的攻击过程，仅凭芯片数据就推动新药 TNT005 进入临床试验，创下全球首例。
2、个性化医疗新范式
利用患者肿瘤组织培育的类器官，可快速筛选敏感药物。有研究显示，结直肠癌类器官预测化疗有效性的准确率高达 93%，避免患者盲目试药。
3、多器官联动模拟
人体芯片系统可连接心脏、肝脏、肾脏等多个器官芯片，完整再现药物代谢过程。美国 NIH 资助的“芯片人体”项目已实现 10 个器官联动，大幅提升毒性预测准确性。
4、替代动物实验
恒瑞医药利用“心脏芯片”筛选出抗心衰新药 HRS-1893，成为首个不依赖动物实验数据获批临床的国产创新药。而美国《FDA 现代化法案 2.0》更直接取消了新药临床前动物实验强制要求。
类器官和器官芯片模型有助于新药的研发过程
全球监管竞速：谁将主导新标准？
美国：FDA 建立“替代方法工作组”，取消了新药临床前动物实验强制要求。
欧盟：启动“器官芯片计划”，投入 3 亿欧元，发布技术验证路线图，计划 2025 年建立器官芯片标准化体系。
中国：NMPA 在基因治疗指南中首次明确类器官数据效力，齐鲁制药基于肿瘤芯片数据的 CAR-T 细胞疗法获批临床。
国际挑战：目前全球尚未形成统一标准，类器官批次差异、芯片材料吸附药物等问题仍需突破。
类器官和器官芯片相关的全球监管状况
未来医疗图景：从实验室到临床的跨越
眼前突破：
类器官移植进入临床试验阶段，剑桥大学团队将胆管类器官成功植入肝损伤患者，术后肝功能显著改善。
器官芯片与 AI 结合，强生公司开发出能自主分析药物代谢的“智能肝芯片”，检测效率提升 20 倍。
未来畅想：
2040年或实现“个人健康芯片”——整合个体基因组数据的多器官芯片，提前 10 年预测疾病风险。
太空医学新场景：国际空间站已搭载首台“器官芯片”设备，研究微重力下的药物反应。
从替代动物实验到定制化治疗，类器官与器官芯片正突破生物医药的想象边界。尽管标准化、规模化等挑战犹存，但这场由“人体替身”引发的技术革命，注定将重塑 21 世纪的医疗版图。
https://www.cell.com/med/fulltext/S2666-6340(25)00094-7
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