新指南新推荐，汇集骨髓瘤创新治疗新希望

　“健康中国2030”规划指出，到2030年，恶性肿瘤的五年生存率目标需提高15%，达到46.6%。本周恰逢第31届全国肿瘤防治宣传周，这一目标不断被重申。今年的肿瘤防治宣传周主题是“科学防癌，健康生活”，正如主题所言，如今公众防癌意识已显著提升，不过在肺癌、肝癌等实体瘤认知强化的同时，血液肿瘤的认知仍有较大不足。我国最新癌症数据统计显示，恶性血液肿瘤新发病例超19万。其中白血病、淋巴瘤已被大众所了解，而发病率增速较高的多发性骨髓瘤（MM）的知晓度较低。数据显示，42%的患者在首次就诊到确诊多发性骨髓瘤之间得到过其他诊断。

　　MM是血液系统第二大常见恶性肿瘤，常见于中老年人群；由于老龄化形势加剧，其发病率和死亡率在过去三十年间分别增了1倍和1.5 倍。数据统计显示，全球多发性骨髓瘤新发患者超18万例，死亡数超12万例，另有研究分析显示，我国2021年新发患者估计有17250例，死亡患者有12984例，且研究证实，60岁以上患者最近十年中呈现出明显的上升趋势。

　　“MM已成为老年人群中最常见的血液淋巴系统肿瘤之一，至今仍无法治愈。预计到2030年，多发性骨髓瘤将成为老年人群中最常见的十大肿瘤之一。”哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授指出，“MM的症状有几种，第一是骨痛，这是最常见的，第二是有一部分的肾功能衰竭，还有一部分是贫血、无力等症状。所以骨髓瘤最主要的症状往往和骨科和肾科相联系，以往的误诊率非常高。”

　　近20年来，随着科普工作的推进、临床分科的细化以及多学科协作的加强，误诊率已显著降低。但整体误诊率基数仍然较大。“尤其是在基层地区医院，需加强多学科协作，帮助多发性骨髓瘤患者尽快得到诊治。只有早期干预和治疗，患者才有可能获得更长的无病生存期。”马军教授提醒，“当大家出现骨痛，或肾功能衰竭伴有贫血时，应先去看骨科和肾脏科医生。其他内科或外科医生遇到此类情况时，也应邀请血液科医生进行会诊，这样才能快速诊断患者，使其尽快得到治疗。”

　　2024年底，全国各级医院联合成立了中国临床肿瘤学会（CSCO）骨髓瘤专家委员会，覆盖了中国各省中心城市和基层医院，涵盖了转化医学、生物学、药学、病理学等多个领域，形成了一支多学科团结协作的团队。“我们从去年成立后就开始与国际骨髓瘤浆细胞疾病组织联合起来，目的就是让中国的骨髓瘤患者和浆细胞疾病患者得到世界前沿的治疗，同时指导血液科和肿瘤科医生进行规范化、精准化治疗，最终实现个体化治疗，让骨髓瘤患者活得更久，生活质量更高。”马军教授表示。

　　近年来在以蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体为主的临床新药治疗下，MM患者的生存期得到显著提高，但MM的一大问题在于几乎无法完全根治，患者易复发或耐药，且随着复发次数的增多，肿瘤侵袭性会增强，缓解期缩短，严重影响患者生存期和生活质量，复发难治患者对于创新药物始终存在需求。马军教授对此表示，“近年来，单克隆抗体（单抗）、抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、小分子抑制剂以及细胞治疗，如CAR-T治疗和异基因造血干细胞移植等多种治疗手段不断涌现，并结合形成了免疫精准个体化治疗模式。如今，多发性骨髓瘤的治疗已经进入了一个全新的时代。”

　　“与其他热门靶点相比，BCMA靶向疗法最大的特点之一就是只关注MM一种疾病，BCMA在骨髓瘤浆细胞表面有大量靶点，与受体结合非常紧密。”马军教授解释道，“我们一直强调，BCMA靶点是近十年来浆细胞治疗领域中最具有突破性的靶点之一。现在双特异性抗体、CAR-T细胞疗法和ADC药物均已问世，其中通过ADC药物通过单克隆抗体作为载体，携带能够破坏肿瘤细胞药物，精准靶向BCMA以及浆细胞和B细胞等靶点进行治疗。骨髓瘤的治疗已经成为先进治疗方法的典型代表。”

　　随着新药的上市和新技术的发展，骨髓瘤的规范化治疗也不断被强调与深化。“今年我们发布了骨髓瘤浆细胞疾病的第一本指南——2025年版的《CSCO浆细胞肿瘤诊疗指南》。尤其在骨髓瘤部分，我们将中国目前可用的药物都纳入了指南，也列入了一些没上市的药物。比如说靶向BCMA的ADC药物很快就要在中国上市，我们推荐将其用于复发难治性疾病的二线或三线临床试验治疗，目的就是让患者了解，即使疾病复发，我们仍然有新的药物可供选择，这些药物正在临床试验阶段。”马军教授强调，“在治疗过程中，我们需要结合患者的经济状况、个体情况以及循证医学的要求，以指南为标准，以精准个体化治疗为目标。只有这样，才能让骨髓瘤患者活得更长。”