全球首个！IgA 肾病新药获批上市！

4月3日，诺华的IgA肾病（IgAN新药阿曲生坦（atrasentan，商品名：Vanrafia）获得美国FDA的加速批准，用于降低存在疾病进展风险的IgAN成人患者的蛋白尿。这是首个针对 IgAN 相关蛋白尿的高选择性内皮素 A 受体（ETA）拮抗剂，为该病患者提供了新的治疗选择。

阿曲生坦的获批基于诺华开展的III期ALIGN研究的中期分析数据。该研究显示，在接受阿曲生坦治疗36周后，患者的24小时尿蛋白与肌酐比率（UPCR）较基线下降 36.1%（p<0.0001），显著优于接受标准支持治疗（最大耐受剂量且稳定剂量的肾素-血管紧张素系统[RAS]抑制剂）的患者。此外，阿曲生坦的安全性数据良好，与此前研究结果一致。

不过，诺华也指出，该药是否能延缓IgAN患者的肾功能衰退尚待进一步验证，ALIGN研究的最终数据预计将在2026年公布，届时将通过136周时的估计肾小球滤过率（eGFR）下降情况评估其长期疗效。

IgAN是全球范围内最常见的原发性肾小球肾炎，主要特征为免疫球蛋白A（IgA）介导的肾小球炎症和纤维化，最终可能导致终末期肾病（ESKD）。蛋白尿被认为是 IgAN 进展的重要标志，而ETA受体的过度激活可导致肾脏损伤和纤维化。阿曲生坦作为一种高选择性的ETA受体拮抗剂，通过抑制这一通路，有望减少持续性蛋白尿，保护患者的肾功能，并可能成为IgAN治疗的新标准。

值得注意的是，阿曲生坦的研发来源于Chinook Therapeutics。2023 年，诺华以 35 亿美元收购 Chinook，将阿曲生坦和另一款 IgAN 在研疗法——APRIL 单抗 zigakibart 纳入其产品管线，进一步强化了在肾病领域的布局。此外，诺华的补体因子 B（CFB）抑制剂伊普可泮（iptacopan）也已于2024年8月获FDA批准用于 IgAN 治疗，并在2025年3月获批治疗C3肾小球病（C3G），成为首个获批的 C3G 疗法。

在中国市场，阿曲生坦已于2024年11月递交上市申请，并被纳入优先审评。作为 IgAN 发病率最高的国家之一，中国的IgAN 患者数量庞大，对新型治疗方案的需求较为迫切。然而，阿曲生坦的化合物专利在中国已于2017年到期（专利号：CN1091768C），未来可能面临仿制药竞争的挑战。

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