详解博鳌乐城大会上三大率先通过评审的细胞治疗项目

3月22日，乐城方面公布了三项率先通过官方评审的细胞治疗项目。

送审前的200余项，最后通过的3项，目前转化率仅有约 3 / 200。百里挑一背后，有乐城方的严格管控，而这三个项目能过难关，自然也有它们的过人之处。

项目名称

适应症

疗程

落地医院

脐带间充质干细胞注射液治疗膝骨关节炎技术

膝骨关节炎

单次注射

上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院

气道基底层干细胞治疗技术

慢性

阻塞性肺病

单次给药

上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院

改善射血分数减低型心力衰竭的脐带来源间充质干细胞治疗技术

左室射血分数（LVEF）≤40% NYHA心功能在II~IV的心力衰竭患者

1周1次

共3次

四川大学华西乐城医院

1

上海爱萨尔生物

治疗膝骨关节炎技术

目前，上海仅有两家企业的MSC临床进程较快、且适应症为膝骨关节炎（KOA）。一家企业是西比曼，旗下异体人源脂肪间充质祖细胞注射液AlloJoin®针对KOA；此次获批的、符合条件的脐带间充质干细胞注射液治疗膝骨关节炎技术，属于另一家—上海爱萨尔生物。

它以“专注细胞制药，铸就卓越品质”为已任，细胞制药为主要产品方向。

其核心产品管线覆盖间充质干细胞药品、诱导多能干细胞药品和免疫细胞药品三大领域。

旗下以膝骨关节炎（KOA）为适应症的间充质类干细胞产品名为IxCell hUC-MSC-O，是国内首批进入III期临床试验的干细胞产品之一。

图源：CDE 当时还未改版

而在国家食品药品监督管理总局药品审评中心官网可以获悉，2019年5月27日，该产品就已获得国家药品监督管理局临床试验默示许可，批件号 CXSL1900016。另外，这也是实施“60天临床试验默许制”后，国内第3项干细胞新药IND获得默认许可。

已经可以说是历史悠久了。

IxCell hUC-MSC-O是从健康人脐带组织中分离提取的间充质干细胞，通过干细胞的分泌效应和自我分化能力修复膝关节功能：

• 分泌细胞因子调节关节内免疫微环境、增加软骨自我修复能力

• 分化为软骨细胞参与关节修复来逆转膝骨关节炎的病理进程

在I期、II期临床试验中，IxCell hUC-MSC-O产品的安全性和有效性已得到确认，之后，于2023年8月宣布开展“评价IxCell hUC-MSC-O治疗膝骨关节炎患者的疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心Ⅲ期临床研究”，计划招募约398例符合研究要求的受试者。

爱萨尔生物曾明确表示，计划以较低的价格推出该细胞治疗产品，让更多普通民众能够负担得起，提高他们的生活质量。

如今，在各类天价细胞疗法对比之下，看到它3.6万/次的治疗价格，也算是履行承诺了。

2

吉美瑞生

气道基底层细胞治疗COPD技术

气道基底层细胞治疗慢性阻塞性肺疾病，这项技术还是很独特的，国内临床进展推进较深的应当只有吉美瑞生再生医学集团，技术名为REGEND001。

吉美瑞生成立于2015年，专注于干细胞的人体器官再生医学领域，通过开发创新的细胞与基因治疗产品，实现人体组织器官的修复、再生和增强。

REGEND001使用的是来源于人支气管上皮基底层的肺前体细胞，这类细胞以P63、KRT5和SOX9为标志，具备分化为多种肺部上皮细胞的潜能。

通过单次肺内给药技术将肺前体细胞移植到患者肺部，这些细胞能够响应肺部的大规模损伤，分化成多种肺部上皮细胞，从而实现受损肺泡区域的功能性再上皮化，修复肺纤维化损伤，从根本上改善肺脏的换气功能。

2023年，吉美瑞生完成了REGEND001治疗伴肺弥散功能障碍的COPD的Ⅰ期多中心IIT临床试验，结果显示达到预期的安全性和疗效终点。

具体的实验结果则于2024年2月发表在了《科学-转化医学》（Science Translational Medicine）上，研究显示超过70%的COPD患者在接受细胞治疗后肺换气功能显著改善并伴随运动能力的提升，长期随访提示COPD患者的生存期得到明显延长

2024年4月，吉美瑞生宣布REGEND001注册临床Ⅱ期试验已完成全部患者入组。

2025年2月，吉美瑞生再生医学集团（Regend Therapeutics）成功完成数千万元的B+轮融资。

此前2024年度国家重点研发计划“干细胞研究与器官修复”重点专项拟立项目名单公示，由吉美瑞生牵头的项目“气道基底层干细胞移植治疗呼吸系统重大疾病确证性临床研究”（项目编号：2024YFA1108900）成功入选。

吉美瑞生CEO张婷博士在接受采访时明确表示：

将在今年上半年与监管部门就Ⅲ期临床试验展开沟通，预计REGEND001有望在未来三年内获得批准上市，届时或将成为全球首款肺脏再生医学产品，与现有的呼吸系统药物形成互补，并逐步替代器官移植。

3

改善射血分数减低型心力衰竭

脐带来源间充质干细胞治疗技术

符合条件的相关技术，能够搜集到的资料较少，可查及的是由上海市东方医院主导，刘中民团队研发的“人脐带间充质干细胞治疗心衰注射液”。

其已进入Ⅰ期临床试验阶段，是我国在该领域的首款药物。

该注射液是从脐带黏液质中提取的多能干细胞，具有组织修复、免疫调节、抗炎作用，并且免疫原性低，可分化为多种细胞类型。

通过小鼠心梗模型和猪冠脉结扎致心衰模型研究，该注射液可通过旁分泌作用调控心肌组织微环境，对于缺血性心肌病中的心肌细胞组织损伤有明显抑制作用，增加动物心功能，促进血管再生，减少心肌凋亡。

4

要点四：明确转化应用申请和实施路径

不难发现，这三个项目都在国内处于相对领先的临床试验阶段；适应症普遍，具有较大的临床应用潜力和市场前景；安全性良好，未发现与细胞治疗相关的重大不良事件。

这符合乐城此次强调的，当前开展各项的工作会坚持以安全性为前提。

即：具有创新性的、临床进展深入的、患者急需的（亦或者说能够带来可见收益的）、安全的项目更易获得乐城方面青睐。

写在文末

总的来说，这次大会开出了一个结论：重研发、脚踏实地的团队或者企业们，你们会过得越来越好的。

* 文章内容仅供参考，不构成任何建议

since 2015.

来源/ 部分信息整理自网络编辑/ RainForest出品/ 云上细胞团队