首个国产TED靶向新药上市 价格为进口药物1/15 临床专家：能解决一部分需求

《科创板日报》3月21日讯（记者 徐红）“甲状腺眼病其实是成人最常见的眼眶病之一，虽然发病率低，但患病率高，所以如果人口基数大的话，患者人群依然会比较可观。仅在我们中心，每年接诊的甲状腺眼病新发病人就有3000人上下，如果算上老病人，那就更多了。”

“但这么多的患者，大家手上并没有好药可用，其中有相当一部分病情严重的患者还需要手术治疗，不仅我们医生忙不过来，患者也不得不经历漫长的等待期，内心非常煎熬。所以如果通过药物治疗就能得到好转，让一部分患者不用经历手术痛苦，那肯定是最好的。”

据悉，甲状腺眼病（TED）是与甲状腺疾病密切相关的一种器官特异性自身免疫性疾病，位居成人眼眶疾病发病率首位，但对于甲状腺眼病的治疗，70年来无有效新药推出。

谈及目前临床上所面临的治疗困境，上海交通大学医学院附属第九人民医院（简称“上海九院”）眼科主任医师周慧芳教授这样告诉《科创板日报》记者。

▌TED治疗：70年来无有效新药

据周慧芳教授，甲状腺眼病属于难治性眼病，通常为轻度到中重度，约3%-5%的甲状腺眼病患者会发展至极重度，表现为威胁视力的角膜溃疡或压迫性视神经病变等。

除了导致眼睛突出影响外观，还会影响视觉功能。比如会出现复视、重影，看东西一个变两个，还会导致视力下降，这是由于眼球后面组织增多，压迫视神经。严重的患者甚至会失明，给患者的身心健康带来巨大挑战。

甲状腺眼病也是一个全年龄周期的疾病，但以两个年龄段为最高发，其中包括20-30岁的女性，“目前，年轻人因工作和生活压力大，TED的发病率还在呈上升趋势”。

另一个高峰年龄段则是40-60岁的中老年。老年人由于社会老龄化，近年来在门诊中的出现概率同样开始增多，并且由于部分老年人对疾病早期治疗意识不足，就诊时病情常常已经很严重。

“中老年患者一旦得了甲状腺眼病，病情进展往往会比较快，有的患者可能在一个月之内就从1.0的视力变成0.1，接近失明。在中老年患者中，中重度患者的比例也会比较高。”周慧芳教授告诉记者。

但与病情的复杂不太相匹配的是，长期以来甲状腺眼病患者的治疗选择都十分有限，主要依赖于糖皮质激素、眼眶放疗及手术等手段，并不能很好地满足临床需求。

以一线疗法，即大剂量的激素冲击治疗为例，这实际上是一个消炎消肿的过程，虽然也能治好一部分患者，但常常会带来较大的副作用。二线方案一般是用口服激素或者免疫制剂，以及局部的放疗。另外，还有相当一部分患者通过一线、二线方案都得不到控制，那就需要手术治疗。

“但这个手术难度非常高，在我们国家属于4级手术，只有极少数医院才能开展，并且手术也有它的风险。”周慧芳教授表示。

特别是不管是激素治疗还是局部放疗，患者的复发率都比较高，“有30%-40%的患者还是会复发，而且从停药到复发的周期比较短”，而病情的反复也进一步加重了患者的负担。

▌首个国产TED靶向生物药上市，定价为进口药物1/15

近年来，随着靶向创新药物发展，针对甲状腺眼病治疗有了新的手段。2020年1月，美国FDA批准了Horizon Therapeutics的替妥尤单抗Tepezza上市，这是全球首个治疗甲状腺眼病的靶向生物药。

由于疗效出色，尽管患者一个疗程的治疗费用高达近300万人民币，Tepezza上市后的销售表现依旧亮眼，首年销售额8.20亿美元，2022年翻倍至19.66亿美元。

目前Tepezza在国内暂未上市，但去年底已经申报临床。在2022年，这款产品还曾作为临床急需进口药落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，可以在指定的海南博鳌医院使用，但治疗费用同样高达300万。

除此之外，信达生物（01801.HK）的替妥尤单抗（商品名：信必敏）也在日前获得了国家药监局批准上市，成为中国首个、全球第二款获批的用于治疗TED的靶向生物制剂。

据《科创板日报》记者了解，在使用方法上，国产替妥尤单抗同样是每三周使用一次，一个疗程8次，所以完成一个疗程的治疗大约需要半年时间。

除此之外，国产替妥尤单抗主要是进行了剂型改良，并且价格更加平民，一个疗程的治疗费用仅需进口原研的1/15左右，算下来大约在15-20万左右（其用药剂量与患者体重相关）。

自2018年首个产品信迪利单抗获批上市后，截至目前信达生物商业化获批的产品已经有10多款。2024年全年，公司仅产品收入就已超过82亿元人民币。

作为信达生物首个获批上市的眼科新药，市场对于信必敏预期自然也不会低，若定价合理并能进入医保，其市场渗透率就有望大幅提升，进而成为公司新的营收增长点。

据悉，Tepezza落地海南博鳌之后，虽然因为患者用药需求旺盛而供不应求，但其高昂的治疗费用，依然是把绝大多数患者挡在了门外。因此，信必敏价格的大幅下降，势必可以在一定程度上提高患者可及性。

不过，对比已纳入医保的手术治疗而言，眼下信必敏虽已降价，但对于一些患者来说依旧算得上昂贵。

根据今年医保谈判的日程安排，预计在5月底前获批的新药均可进行申报。信必敏是否会参与今年的医保谈判，其价格是否有进一步下降空间，惠及更多患者，或许这也将成为今年国谈的看点之一。