可恢复80%头发生长的小分子药物；超94%患者获得完全缓解，百时美施贵宝CAR-T疗法获欧盟批准

▎药明康德内容团队编辑

超40%青少年斑秃患者恢复80%头发生长，JAK抑制剂3期临床结果积极

近日，礼来（Eli Lilly and Company）公司公布了该公司和Incyte联合开发的JAK抑制剂巴瑞替尼（baricitinib），治疗青少年严重斑秃患者的3期临床试验BRAVE-AA-PEDS的最新结果。数据显示，接受治疗36周后，42.4%接受剂量为4 mg的巴瑞替尼治疗的患者达到头皮毛发覆盖面积超过80%，而安慰剂组这一数值为4.5%（p=0.001）。

此外，50.0%接受4 mg巴瑞替尼治疗的患者实现了显著的眉毛再生，对照组这一数值为0%（p<0.01）；42.9%接受4 mg巴瑞替尼治疗的患者实现了显著的睫毛再生，对照组为14.0%（p=0.002）。

斑秃是一种免疫系统疾病，会导致头皮、面部及身体其他部位出现局部脱发，并可能随着时间推移而加重。大约40%的斑秃患者在20岁前首次发病。巴瑞替尼是一款每日一次的口服JAK抑制剂，它已经在超过75个国家和地区获批用于治疗类风湿性关节炎，并在超过50个国家和地区获批用于治疗中重度特应性皮炎。它在2022年获得，用于治疗患有严重斑秃的成人患者，成为FDA批准用于治疗斑秃的首款全身性疗法。

超94%患者获得完全缓解，CAR-T疗法获得欧盟批准

百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）今天宣布，欧盟委员会（EC）已批准靶向CD19的CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）扩展适应症，用于治疗经过两线或更多全身性治疗后的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成年患者。

该决定基于全球2期临床试验TRANSCEND FL的积极结果。数据显示，Breyanzi治疗患者的总缓解率为97.1%（95% CI：91.7–99.4），完全缓解率（CR）达到94.2%（95% CI：87.8–97.8），达到该研究的主要及关键次要终点。Breyanzi疗效持久，治疗18个月后仍有75.7%（95% CI：66.0–83.0）患者维持缓解。

Breyanzi是一种靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法，具有明确的组成和4-1BB共刺激域。它于2021年2月获FDA批准，用于治疗接受过两种或以上全身性治疗的复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。这款疗法的独特之处在于精准控制CAR-T疗法中CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例，从而可以更好地控制细胞疗法的毒副作用。4-1BB信号结构域则增强了CAR-T细胞的扩增和持久性。

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参考资料：

[1] Lilly's baricitinib delivered high rates of hair regrowth for adolescents with severe alopecia areata in Phase 3 BRAVE-AA-PEDS study. Retrieved March 14, 2025, from https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lillys-baricitinib-delivered-high-rates-hair-regrowth

[2] Bristol Myers Squibb Receives Approval from the European Commission to Expand Use of CAR T Cell Therapy Breyanzi for Relapsed or Refractory Follicular Lymphoma. Retrieved March 14, 2025, from https://news.bms.com/news/details/2025/Bristol-Myers-Squibb-Receives-Approval-from-the-European-Commission-to-Expand-Use-of-CAR-T-Cell-Therapy-Breyanzi-for-Relapsed-or-Refractory-Follicular-Lymphoma/default.aspx

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