北京
2025年3月11日，九芝堂（股票代码 sz000989）旗下子公司九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司（以下简称“九芝堂美科”）迎来重大突破，成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，成为全国首家获批开展干细胞治疗孤独症谱系障碍（ASD）新药临床试验的企业，标志着九芝堂美科在再生医学领域又迈出了具有里程碑意义的一步，同时也彰显了九芝堂美科深厚的研发实力和广阔的发展前景。
药品基本信息
药品名称：人骨髓间充质干细胞注射液
适应症：孤独症谱系障碍（ASD）
注册分类：治疗用生物制品 1 类
申请事项：境内生产药品注册临床试验
申请人：九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司
受理号：CXSL2400859
人骨髓间充质干细胞注射液是九芝堂美科自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，源自健康年轻成人供者骨髓，全程在模拟人体真实生理环境——低氧条件下培养，临床拟用于治疗孤独症谱系障碍（ASD）。
孤独症谱系障碍与治疗原理
孤独症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder，简称ASD），又称自闭症，是一种复杂的神经发育障碍，通常在儿童早期显现，特征为社交沟通困难、重复性行为及兴趣狭窄，其症状多样，影响个体日常生活和社会能力。孤独症的症状和严重程度因人而异，目前尚无特效治疗方法。
间充质干细胞通过多种机制对孤独症谱系障碍(ASD)患者产生积极影响。它们促进受损组织的修复，合成并释放抗炎细胞因子和促进细胞生存的生长因子，通过调节肠道菌群平衡改善脑肠轴功能，抑制小胶质细胞的异常激活，促进神经元数量增加，改善神经元和线粒体的结构，降低神经炎症水平和氧化应激反应。这些机制可能共同作用于孤独症患者，有望改善其症状，提高生活质量。但尚需临床试验进一步验证其安全性和有效性。
项目研究背景
孤独症谱系障碍（ASD）在全球范围内呈现不容忽视的高发态势。根据2022年8月国家卫生健康委办公厅《关于印发0～6岁儿童孤独症筛查干预服务规范（试行）的通知》，我国儿童自闭症患病率约为7‰，意味着在每1000名儿童中，就有7名儿童可能正在面临孤独症的挑战。这一数字的背后，是无数患者和家庭所承受的巨大压力和困境。美国统计发表的2020年11个站点的数据显示，8岁儿童中孤独症总患病率为2.76%，其中男童患病率比例是女童的3.8倍。这些数据警示我们，孤独症不仅剥夺了患者正常社交、沟通的能力，更使得他们的日常生活充满挑战。对于家庭而言，照顾孤独症患者往往意味着牺牲职业发展、社交活动乃至个人健康，长期的经济压力与心理负担如同沉重的枷锁，难以摆脱。尽管医学界在孤独症研究领域不断探索，现有的治疗方法仍难以突破局限，无法满足患者和家庭对有效干预的迫切需求。
正是在这一社会问题的紧迫召唤下，九芝堂美科作为一家专注于干细胞药物研发的国家高新技术企业，毅然承担起时代赋予的使命。依托百年药企九芝堂（股票代码 sz000989）深厚的底蕴与强烈的社会责任感，九芝堂美科将孤独症确立为重点研究的核心方向之一。
经过多年深耕，九芝堂美科已经在干细胞制备工艺和质量管理体系等方面积累了丰富的实战经验，其生产的干细胞产品荣获多项国家级权威认证，受到全国知名三甲医院的广泛青睐与高度认可。截至目前，九芝堂美科已在神经系统疾病、呼吸系统疾病等领域成功获批3个干细胞IND（新药临床试验申请），在干细胞药品研发领域声誉日隆，成为行业内的璀璨明星。
未来，九芝堂美科将继续不断拓展干细胞技术的应用边界，推动多条研发管线的并行发展，在“工艺与质量”双轮驱动的战略指导下，以更加严谨的科学态度、更加先进的技术手段，致力于研发更多安全、有效的干细胞产品。
(ST九芝)
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