2025年3月6日，由北京大学第三医院神经内科牵头、渐冻症领域权威专家樊东升教授领衔开展的SNUG01基因治疗药物多中心临床研究（IIT-02）在京启动，标志着该药物针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的临床研究进入新阶段。
本次启动的IIT-02研究采用多中心、单臂、开放设计，重点探索不同剂量下鞘内注射SNUG01治疗ALS患者的安全性、耐受性及初步疗效。项目由北医三院樊东升教授担任主要研究者，神济昌华为申办方，依托国内规模最大的渐冻症诊疗中心——北医三院神经内科，联合浙江大学医学院附属第二医院、福建医科大学附属协和医院等多家顶尖医疗机构共同推进。
SNUG01是神济昌华基于内源性神经保护分子SG001，采用腺相关病毒（AAV）为载体开发的创新基因治疗药物，具有“一次给药，长期有效”的潜在优势。在临床前动物研究中，SNUG01展现出显著的神经元保护作用。此前完成的SNUG01-IIT-01研究已验证该药物安全耐受性良好，在疗效指标及生物标志物改善方面呈现积极信号。
樊东升教授在启动会中表示：“基于前期研究的积极信号，我们期待通过多中心团队的协同合作，系统评估SNUG01在ALS临床治疗方面的潜力，为患者探索更优治疗方案。扎实的临床数据将为后续研究奠定科学基础。”
神济昌华联合创始人、CEO彭林博士表示：“SNUG01的研发始终聚焦未被满足的临床需求。与北医三院及樊教授团队的合作，将加速AAV基因治疗在ALS领域的临床验证进程。我们期待通过精准的剂量探索，多方面验证药物特性，为突破性疗法的开发提供科学支撑。”
作为神济昌华首款进入临床阶段的基因治疗药物，SNUG01的研发进展标志着企业在神经系统疾病领域的实质性突破。本次多中心研究的开展，不仅为ALS治疗方案的优化提供关键数据支持，更有望推动我国基因治疗临床科研体系的协同发展。随着研究的深入推进，该药物或将为渐冻症治疗开辟新路径，给患者群体带来新的曙光。
来源：http://yisheng.12120.net/news/jkpt/content_0317262206.html
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