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药明康德内容团队编辑
Corcept Therapeutics公司日前宣布，美国FDA已接受该公司为选择性皮质醇调节剂relacorilant递交的新药申请（NDA），用于治疗内源性高皮质醇症，又名库欣综合征（Cushing’s syndrome）。FDA预计在今年12月30日之前完成审评。新闻稿指出，relacorilant有潜力成为库欣综合征的标准治疗。
这项NDA是基于关键性临床试验GRACE的积极结果，来自3期临床试验GRADIENT及其长期扩展试验的确认性证据，以及针对高皮质醇症的2期临床试验数据。日前发布的GRADIENT试验结果显示，有高血压的患者接受relacorilant治疗后，在22周时其平均收缩压较基线下降6.6 mm Hg（p=0.012），达到具有统计学显著性和临床意义的改善，而接受安慰剂的患者仅下降2.1 mm Hg。
此外，GRADIENT试验中接受relacorilant治疗的患者在22周时其体重出现了具有临床意义和统计学显著性的改善，安慰剂调整后体重下降3.9公斤（p=0.0001），同时内脏脂肪质量和体积也分别获得改善，均优于接受安慰剂治疗的患者。
▲Relacorilant分子结构式（图片来源：PubChem）
Relacorilant为一种选择性皮质醇调节剂，可与糖皮质激素受体结合，但不会与体内其他激素受体发生作用。除了治疗内源性高皮质醇症，Corcept还在研究relacorilant在卵巢癌和前列腺癌等多种严重疾病中的应用。Relacorilant已获得美国FDA和欧洲药品管理局授予孤儿药资格，用于治疗库欣综合征。
高皮质醇症是由于激素皮质醇过度活跃引起的。症状多样，但大多数患者会出现以下一种或多种表现：高血压、中心性肥胖、血糖升高和难以控制的2型糖尿病、严重疲劳以及肌肉无力。易怒、焦虑、抑郁和认知障碍也较为常见。高皮质醇症可影响所有器官系统，如未能有效治疗，可能会危及生命。
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参考资料：
[1] FDA Files Corcept’s New Drug Application for Relacorilant as Treatment for Patients With Hypercortisolism. Retrieved March 4, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250303227690/en/FDA-Files-Corcept%E2%80%99s-New-Drug-Application-for-Relacorilant-as-Treatment-for-Patients-With-Hypercortisolism
[2] Corcept Therapeutics Announces Third Quarter Financial Results, Positive Results From Phase 3 GRADIENT Trial in Patients With Cushing’s Syndrome and Provides Corporate Update. Retrieved March 4, 2025, from https://ir.corcept.com/news-releases/news-release-details/corcept-therapeutics-announces-third-quarter-financial-results-3
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