北京
前言
2025年2月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准vimseltinib用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者，这些患者手术切除后可能会加剧功能受限或出现严重并发症。该批准主要基于MOTION研究。
研究简介
MOTION研究（NCT05059262）是一项双盲、多中心、随机、安慰剂对照试验，旨在评估vimseltinib在患有依据实体瘤响应评价标准（RECIST v1.1）可衡量疾病的已确诊TGCT患者中的疗效和安全性。这些患者的至少一个病灶最小为2cm，并且手术切除后可能会加剧功能受限或出现严重并发症。
患者随机以1:2比例分配至安慰剂组或vimseltinib组，接受每周2次，每次30mg，持续24周（第一阶段）的治疗。在开放标签阶段（第二阶段），患者可以继续使用vimseltinib，接受安慰剂的患者也可以交叉使用vimseltinib。
随机分组根据肿瘤位置（下肢与所有其他部位）和地区（美国与非美国）进行分层。共有123例患者被随机分组：在第1部分中，83例患者接受vimseltinib治疗，40例患者接受安慰剂治疗。
研究的主要终点为第25周通过盲法独立放射学审查评估的总体缓解率（ORR）。
结果显示，vimseltinib组的ORR为40%（95%CI：29%-51%），安慰剂组为0%（95%CI：0%-9%）（p<0.0001）。vimseltinib组未达到中位缓解持续时间（DOR），根据另外6个月的随访，28例（85%）缓解者的DOR≥6个月，19例（58%）缓解者的DOR≥9个月。
与安慰剂组相比，在第25周时，vimseltinib组在活动范围、患者报告的身体功能和患者报告疼痛方面显示出显著改善。
安全性方面，最常见的不良反应（≥20%）为实验室异常，包括天冬氨酸转氨酶升高、眶周水肿、疲劳、皮疹、胆固醇升高、外周水肿、面部水肿、中性粒细胞减少、白细胞减少、瘙痒和丙氨酸转氨酶升高。
推荐剂量
Vimseltinib的推荐剂量为每周2次，每次30 mg，口服，两次给药至少间隔72小时。
参考文献：
FDA approves vimseltinib for symptomatic tenosynovial giant cell tumor. February 14, 2025.
编辑：Squid
排版：Squid
执行：Squid
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