AI量子计算药物；亨廷顿病DNA元凶；无性繁殖基因组特征；诺和诺德新合作 | 1月24日生物科技日报

AI制药再登自然子刊，首次展示量子计算变革药物发现的潜力

英矽智能与多伦多大学的研究展示了量子计算和人工智能在药物发现中可能带来的变化，特别是在针对癌症驱动蛋白KRAS的抑制剂开发上。然而，这项研究强调尽管量子计算显示出加速药物早期发现阶段的潜力，但目前并未证实其生成的分子比传统方法更有效。负责研究的Alán Aspuru-Guzik博士指出，该研究未能提供显著的量子优势。未来随着量子计算功能增强，相关算法有望改善效果。

亨廷顿病进展为何因人而异？科学家或发现推动疾病“元凶”

近日，发表在《细胞》上的一项研究揭示了亨廷顿病患者大脑中遗传基因DNA的重复片段加速增长的问题。该研究发现，当CAG重复序列达到约80次时，其积累速度急剧增加，导致神经元迅速退化。这一现象被称为“滴答作响的DNA时钟”，并解释了为何症状通常在中年出现以及个体之间的差异性。此外，研究提出通过靶向修复酶来干预可能提供新的治疗方案。目前这一策略仍在动物模型中测试。

Nature | 黄三文团队揭示无性繁殖植物基因组特征

黄三文团队在《自然》上发表研究，构建了首个完整解析马铃薯单倍型的泛基因组。该研究首次揭示了无性繁殖植物的基因组特征，并提出理想单倍型育种策略。然而，研究中也指出马铃薯育种面临有害变异挑战，包括有害单核苷酸变异和结构变异，这些问题阻碍了育种效率提升。特别是，有害结构变异表现出"破窗效应"，导致附近积累更多变异，影响基因组纯化选择。研究为精准识别与清除这些有害变异提供了新的理论依据和实践方法。

诺和诺德：获得口服小分子BACH1抑制剂全球权益，用于血液疾病

2025年1月22日，IMMvention Therapeutix宣布与诺和诺德达成战略合作协议。诺和诺德获得BACH1抑制剂的全球独家许可，并负责其开发与商业化。然而，该领域目前在研药物稀少，安斯泰来的ASP-8731是研发最靠前的项目之一。市场数据显示，2022年美国SCD治疗市场规模为14.4亿美元，且预计以17.3%的年复合增长率增长，显示出有限的市场突破。