荣昌生物：拓展适应症、探索创新疗法，实现产品商业价值最大化

文字 |危颖

春媛

北京时间1月17日早上6:15，荣昌生物首席执行官（CEO）房健民博士在第43届摩根大通医疗健康年会（J.P. Morgan Healthcare Conference）现场发表主题演讲。房健民博士向全球业界分享了荣昌生物在“针对全球尚未被满足的重大临床需求，持续推出原创性生物药物”的战略引领下，近期取得的一系列振奋人心的突破性进展，全方位展示了公司的创新成果与发展规划。

01、 开发下一代 FIC/BIC 新分子

凭借自主构建的抗体融合蛋白平台、双功能抗体平台、抗体药物偶联物（ADC）平台和双抗ADC平台等四大核心技术平台，荣昌生物持续深耕，不断推出具有同类首创（FIC）/同类最佳（BIC）潜力的新分子。会上，房博介绍了荣昌生物新推出的ADC分子RC278，这是一款具有 FIC/BIC 潜力的 ADC 药物，针对一种新型肿瘤抗原，通过人源化单克隆抗体与基于拓扑异构酶1（Topo1）的有效载荷结合，使用可裂解的连接子进行位点特异性偶联，药物抗体比（DAR）为8。该药物独特的设计和机制使其在治疗实体瘤方面具有较大的潜力，有望进一步提升安全性和有效性。目前，RC278正处于临床前研究阶段，预计2025年上半年申报临床试验。

02 、自免领域：拓展泰它西普适应症，实现产品价值最大化

荣昌生物积极拓展现有产品的新适应症，致力于挖掘其更大的临床价值，有望在2025年迎来多项里程碑进展。

泰它西普作为B细胞介导的自身免疫疾病领域的重磅药物，正通过不断拓展适应症应用范围，巩固其在该领域的领先地位。

•重症肌无力适应症（MG）国内Ⅲ期临床试验已达到主要终点，有望于2025年第二季度获批上市。据弗若斯特沙利文报告，全球MG患者约120万人，包括中国22万，预计2030年全球市场规模为72.4亿美元。

•IgA肾病适应症（IgAN）国内Ⅲ期临床试验已完成患者入组，预计2025年上半年读出36周的数据。据弗若斯特沙利文报告，全球IgAN患者约1020万人，包括中国237万，预计2030年全球市场规模为25亿美元。

•干燥综合征适应症（pSS）国内Ⅲ期临床试验顺利推进，预计2025年上半年读出24周的数据。据弗若斯特沙利文报告，全球pSS患者约428万人，包括中国65万，预计2030年全球市场规模为61亿美元。

泰它西普已获批用于系统性红斑狼疮（SLE）和类风湿关节炎（RA），在临床应用中取得了良好的效果。目前，在国内重症肌无力适应症上市申请已获受理，干燥综合征、IgA肾病的Ⅲ期临床试验已完成患者入组，视神经脊髓炎谱系疾病适应症处于Ⅲ期临床试验阶段；重症肌无力、系统性红斑狼疮、干燥综合征、IgA肾病等适应症的全球多中心Ⅲ期临床试验正在按计划推进；还有狼疮肾炎、膜性肾病等多个适应症处于不同的临床研究阶段。这些新适应症的拓展将极大拓宽泰它西普的市场空间，为更多患者带来希望。

03 、肿瘤领域：多维度探索创新疗法，研发管线多点开花

在抗肿瘤研发领域，荣昌生物聚焦实体瘤，通过拓展已获批药物适应症、探索新靶点成药性、研究新治疗组合等多种策略，推动肿瘤治疗的创新变革。

在拓展维迪西妥单抗（RC48）适应症方面，荣昌生物开展了多项临床试验：针对尿路上皮癌（UC），RC48-C016治疗晚期1线转移性尿路上皮癌的Ⅲ期临床试验正在进行中，预计2025年上半年读出数据；RC48-C014针对1线/2线转移性尿路上皮癌,RC48-C017新辅助治疗肌层浸润性膀胱癌的研究也取得了优异成果；在胃癌（GC）领域，为不同HER2表达的患者提供了更多治疗选择；对于乳腺癌（BC），在2线（+）HER2阳性且伴有肝转移的患者中，展现出良好的疗效，一线HR阴性/HER2低表达乳腺癌的Ⅱ期临床试验也在稳步推进。

在探索组合疗法方面，荣昌生物积极探索ADC与 PD-1、化疗、双特异性抗体等联合用药方案，力求突破传统治疗局限。

在探索新靶点成药性方面，荣昌生物针对多个新靶点开展研究。RC88作为一款具有first-in-class潜力的新型间皮素（MSLN）靶向ADC药物，于2024年1月获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道认定（FTD）。靶向CLDN18.2的ADC 药物RC118，在经多线治疗的CLDN18.2阳性胃癌患者中显示出可观的客观缓解率（ORR），其与PD-1或RC148联合治疗的Ⅱ期临床研究正在招募患者。

04 、眼科领域：RC28临床研究稳步推进，有望突破治疗瓶颈

RC28-E注射液是荣昌生物开发的用于治疗眼科疾病的全球首创VEGF/FGF双靶标融合蛋白药物，其用于糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的Ⅲ期研究患者入组已于 2024 年第一季度完成入组，预计 2025 年下半年递交国内上市申请；湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）适应症Ⅲ期研究患者入组已于2024年完成，预计2026年上半年在国内递交上市申请；糖尿病视网膜病变（DR）适应症Ⅱ期研究已于2024年完成。

05 、增速强劲，效率不断提升

荣昌生物在商业运营和研发创新上双管齐下，实现了协同发展。公司商业化全面提速，营业收入自2022年起便呈现出稳健增长的态势，2024年业绩预告显示，2024 年公司保持着高增长，收入规模达到17.15亿元，同比增长 58%，亏损额减少4100万元。

具体来看，通过专业的销售团队和广泛的医院覆盖，泰它西普（Telitacicept，泰爱®，RC18）和维迪西妥单抗（Disitamab-vedotin，爱地希®，RC48）两款核心产品的销售额逐年攀升，为公司带来了稳定的现金流，为研发投入提供了坚实的资金保障。

泰它西普作为全球首创的Blys/APRIL融合蛋白药物，自获批用于系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等适应症以来，市场覆盖范围持续扩大，2024年三季度销售额较2023年同期增长80%。截至2024年9月底，泰它西普已成功准入超过1000家医院，覆盖医生25000名。随着新适应症陆续获批，泰它西普有望进一步拓展市场，成为B细胞介导的自身免疫疾病治疗领域的领军药物。

维迪西妥单抗作为我国首款获批上市的国产原创抗体偶联药物（ADC），在肿瘤治疗市场中占据重要地位。目前，该药物已获批用于靶向HER2的2线(+)尿路上皮癌（UC）和胃癌（GC）患者的治疗。截至2024年9月底，维迪西妥单抗已准入超过800家医院，覆盖医生25000名。随着多项推进适应症治疗线数前移的临床试验的顺利开展，维迪西妥单抗将进一步扩大目标患者群体，巩固其在HER2表达尿路上皮癌患者治疗领域的领先地位。

除泰它西普和维迪西妥单抗外，荣昌生物还有6个自主研发的创新药物分子处于不同的临床试验阶段，正在开展的临床试验超过30项，另有30个项目处于早期开发阶段。

06、结语

2024年，荣昌生物取得了显著进展——泰它西普类风湿关节炎适应症国内获批上市，泰它西普治疗重症肌无力（MG）、维迪西妥单抗治疗HER2阳性且伴有肝转移的乳腺癌（BC）等适应症国内上市申请获受理，泰它西普重症肌无力适应症实现了全球多中心Ⅲ期临床试验首例患者入组，维迪西妥单抗开展了多项临床研究。

2025年，荣昌生物有望收获累累硕果——泰它西普重症肌无力适应症、维迪西妥单抗用于HER2+且伴有肝转移的乳腺癌适应症预计将在国内获批上市；泰它西普治疗IgA肾病、干燥综合征适应症，维迪西妥单抗治疗HER2表达一线尿路上皮癌、HER2低表达乳腺癌，RC28治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）等5个适应症将陆续递交上市申请。

展望未来，荣昌生物将继续秉承创新驱动的理念，不断优化研发和商业化策略，凭借丰富的产品线、强大的研发实力和市场拓展能力，致力于成为全球生物制药领域的领军企业，为全球患者提供更多高效、优质的创新治疗药物。