荣昌生物大单品策略的“阳谋”

来源：氨基君本君

一年一度的 JPM 大会，再次于旧金山盛大启幕。

作为全球生物医药健康领域规模宏大、信息量极为丰富的医疗投资研讨会与产业交流合作大会，JPM 大会享有 “全球医药健康领域发展风向标” 的盛誉 。

的确，来自各个国家和地区、不同领域的代表们纷纷登上大会舞台，分享他们对产业的深刻理解，以及各自企业战略的发展走向。

透过2025年的JPM大会，我们也得以窥见更多国内药企更为务实且多元化的战略布局。

比如，荣昌生物的房健民博士在大会上分享了公司“针对全球尚未被满足的重大临床需求，持续推出原创性生物药物”的战略规划。

当下，荣昌生物的核心思路聚焦于积极拓展现有产品的新适应症，全力挖掘其更大的临床价值。从大会分享内容可知，无论是泰它西普还是维迪西妥单抗，在2025年都将迎来诸多关键里程碑 。

与此同时，荣昌生物已经构建起具有层次感的管线梯队。以ADC领域为例，荣昌生物在有效载荷、连接子和位点特异性结合等方面实现创新的药物 RC278，预计2025年上半年申报临床试验。

荣昌生物的发展策略，从本质上讲，与海外那些成功实现蜕变的biopharma企业别无二致：通过打造大单品，稳固基本盘，进而形成良性有效的创新循环。

1月16日，荣昌生物发布的业绩预告显示，2024 年公司保持着高增长态势，收入规模达到17.15亿元，同比增长 58%，亏损额减少4100万元。

积极向好的财务表现，结合JPM大会上的前沿理念，让我们不得不重新审视荣昌生物的发展策略。

01 、泰它西普，2025年催化剂有点多

作为荣昌生物大单品策略的核心产品，泰它西普在过去实现了快速放量，而在2025年仍将迎来更多里程碑。具体可概括为：一张明牌和两大潜在催化剂。

明牌指的是，泰它西普重症肌无力适应症，有望于2025年第二季度获批。

目前，泰它西普重症肌无力适应症的Ⅲ期临床试验已达到主要研究终点。虽然数据尚未公布，不过我们有理由相信，该适应症的Ⅲ期临床试验，仍保持着优异的效果。

Ⅱ期临床数据已展示了这一点。一方面，治疗起效迅速且效果显著，第12周时QMG 评分平均降低9.5分，在第24周，泰它西普240mg组的QMG评分平均降低 9.6 分。在临床上，QMG评分降低3 分即视为有效应答，降低5分则视为显著应答。

另一方面，泰它西普的疗效覆盖面广。在第24周，240mg组患者获得QMG临床意义应答（评分下降 3 分）的累积百分比达到100%，获得QMG显著应答（评分下降5分）的累积百分比为 86.7%。

并且，该适应症的上市申请，已成功被纳入优先审评审批程序，意味着泰它西普将加速解锁一个超级适应症。

重症肌无力在我国属于罕见病，存在着巨大的尚未被满足的临床需求。根据弗若斯特沙利文报告，我国重症肌无力患者人数约为21.67万，现有治疗手段依从性不高，有效疗法稀缺。也正因此，我国治疗重症肌无力的创新药物的峰值预期将达到10亿美元。

很显然，泰它西普重症肌无力适应症最终获批，其商业化表现无疑值得期待。

而两大潜在催化剂指的是，泰它西普 IgA 肾病适应症、干燥综合征适应症，也有望从市场的广泛关注下，预期得以兑现。

泰它西普IgA肾病适应症的国内Ⅲ期临床试验已完成患者入组，预计2025年上半年读出36周的数据。

IgA 肾病药物市场，是当之无愧的蓝海。根据弗若斯特沙利文测算，2025 年全球 IgA 肾病患者总数将达到近980万，其中包括230万中国患者。在整个疾病过程中，多达 50% 的患者需要进行透析或肾脏移植，疾病负担极大但有效疗法稀缺。

泰它西普作为一款生物制剂，最大优势在于其精准性，即能够直接针对疾病的致病因素进行干预。此前的Ⅱ期临床试验数据显示，泰它西普展现出在降低蛋白尿方面具有起效快、缓解程度深的特点，因而让市场对其Ⅲ期研究满怀期待。

根据已公布的临床试验进展，泰它西普IgA肾病适应症大概率能够在今年递交上市申请，届时市场也会充分认识到泰它西普在 IgA 肾病领域的销售潜力。

泰它西普干燥综合征适应症的研究也是同样的逻辑。目前，该适应症国内Ⅲ期临床试验正在顺利推进，预计2025年上半年读出其24周的数据。这同样是一个值得关注的时间节点。

干燥综合征是临床常见的风湿免疫病之一，根据弗若斯特沙利文测算，我国干燥综合征患者约为65万人。除唾液腺、泪腺功能受损外，患者亦可出现多系统多脏器受累，发生恶性肿瘤的风险越大。

遗憾的是，目前该疾病的治疗多为经验性治疗或借鉴其他疾病的治疗策略，尚缺乏经循证医学论证的有效药物。

也正因此，如果泰它西普的Ⅲ期研究进展顺利，该适应症将会成为泰它西普的又一个亮点。这是大概率事件，因为此前的Ⅱ期临床中，泰它西普已经展现出突出的疗效和安全性。在《B细胞靶向药物治疗风湿免疫病中国专家共识（2024 版）》中，泰它西普被直接推荐用于干燥综合征（SS），成为该共识中唯一一个适应证/应用指征明确包含SS的B细胞靶向药物。

越来越多适应症进入收获期，泰它西普距离成为一款超级大单品越来越近，但这仅仅只是开始。

根据房健民博士透露，荣昌生物积极拓展现有产品的新适应症，致力于挖掘其更大的临床价值。泰它西普目前还有狼疮肾炎、膜性肾病等多个适应症处于不同的临床试验阶段。

这些新适应症的拓展，也将极大地拓宽泰它西普的市场空间。

02 、维迪西妥单抗，不断往前线推进

泰它西普的商业价值持续放大，维迪西妥单抗也会如此。

“在抗肿瘤研发领域，荣昌生物的核心理念是聚焦实体瘤，通过拓展已获批药物适应症等策略，推动肿瘤治疗的创新发展”。房健民博士表示。

基于这一思路，维迪西妥单抗在2025年也有诸多催化剂。

首先，维迪西妥单抗治疗HER2阳性乳腺癌伴肝转移适应症，预计2025年将在国内获批上市。

肝转移是乳腺癌最常见的远处转移之一，约占所有转移患者的30%，治疗选择有限，预后较差，存在巨大的临床需求。维迪西妥单抗作为国内该适应症布局最为领先的ADC新药，为这些患者带来新的治疗希望。

同时，在2025年，维迪西妥单抗更多适应症前线疗法的潜力，也会进一步显现。

从目前的进展来看，维迪西妥单抗正在巩固其在一线疗法的优势地位。

例如，在去年的ESMO大会上，荣昌生物公布了重要临床研究数据：

RC48-C014研究展示了晚期UC一线治疗领域迄今为止最长的OS和最高的ORR数据；同时RC48-G001研究CohortC也报告了该适应症中最高的ORR结果。

其中，RC48-C014研究显示，中位OS长达33.1个月，较既往一线含铂化疗13个月左右的OS数据延长了20个月。这一数据有望使该联合疗法组合成为尿路上皮癌一线疗法的最佳选择（BIC）。

根据公司预期，针对尿路上皮癌治疗的RC48-C016研究，也就是1线治疗晚期转移性尿路上皮癌的Ⅲ期临床试验预计在2025年上半年读出数据。并且维迪西妥单抗一线治疗HER2表达尿路上皮癌的适应症，或将递交上市申请。

与此同时，维迪西妥单抗还在探索改写围手术期治疗的格局。在胃癌、尿路上皮癌等领域，维迪西妥单抗开展了诸多针对辅助治疗/新辅助治疗的适应症研究。

这些举措意味着患者人群数量将呈现几何倍数增长。

例如，辅助/新辅助治疗的目标群体主要是II期/III期肿瘤患者。我国胃癌2022年新发例数位居第五位，中国胃癌新发病例仍居全球首位，但中国早期胃癌发现率低，大多数发现时已是进展期，57.5%的患者初诊时已处于II期/III期。

可以预见，在持续的探索中，维迪西妥单抗的市场潜力将进一步释放。

03、厚积薄发的产业思维

荣昌生物押注大单品策略的目的，上文已经提及，这是为了丰富管线而做准备，是一种厚积薄发的产业思维。

目前，荣昌生物大单品策略接近成功的判断，不只是泰它西普和维迪西妥单抗的崛起，还包括具有层次感的管线梯队已经形成。

房健民博士表示，除泰它西普和维迪西妥单抗外，还有6个自主研发的创新药物分子处于不同的临床试验阶段，正在开展的临床试验超过30项，另有30个项目处于早期开发阶段。

庞大的管线布局背后，是荣昌生物紧跟时代发展，在持续的进化。最典型的是在ADC方面的布局，已经进入下一代技术平台。

在此次JPM大会上，荣昌生物的RC278，在有效载荷、连接子和位点特异性结合等方面实现创新，有望推动治疗技术变革。虽然尚未公布靶点信息，但根据房健民博士透露，RC278会是一款具有 FIC/BIC 潜力的 ADC 药物。

当然，更重要的是其基本盘在持续增厚。在ADC领域，除了技术迭代的RC278，还有靶点更新的一系列布局，包括MSLN ADC RC88、c-MET ADC RC108以及CLDN18.2 ADC RC118等，目前均处于加速推进阶段。

此前的ASCO 2024大会上，具有FIC潜质的RC88已带来亮眼的I期数据，其治疗卵巢癌的ORR达45.2%，高出标准疗法3倍多。在ESMO 2024大会上，RC118接力亮相，单药治疗胃癌的ORR最高达54.5%。

另外值得一提的是，RC148作为荣昌生物首个进入临床的双抗药物，有多项联合化疗、ADC的临床研究正在进行中，其中针对非小细胞肺癌已经进入II期阶段。

同时，其科室版图也在持续拓宽，眼科管线也将在2025年进入收获阶段。

作为全球首创的VEGF/FGF双靶标融合蛋白药物，RC28-E可同时阻断VEGF和FGF家族的血管生成因子，从而更有效地抑制血管异常生长。

相比于单靶VEGF抑制剂，RC28-E独特的结构设计展现出优异的临床疗效。而且，RC28-E的人源化设计，可以有效延长其半衰期、减少给药频率、减轻患者不适。

目前，其用于糖尿病性黄斑水肿患者的Ⅲ期临床研究患者入组已于2024年第一季度完成，预计2025年下半年递交国内上市申请；湿性年龄相关性黄斑变性适应症3期研究患者入组已于2024年完成，预计2026年上半年在国内递交上市申请；糖尿病视网膜病变（DR）适应症Ⅱ期临床研究已于2024年完成。

综合来看，荣昌生物的管线布局，已经确保其能够完成接力赛：从自免到肿瘤再到眼科，潜力分子和适应症，能够在合适的时间点推出。

04、总结

医疗行业与普通人的生活紧密相连，却不像部分其他行业在生活中随处可见。这就使得在行业竞技场上，普通人很少能看到如同战场般真枪实弹的硝烟。

然而，暗流涌动下的优胜劣汰，其残酷程度丝毫不亚于任何一个红海行业。看似相差无几的医药企业，在业务架构、价值取向、远期愿景等方面存在的细微差异，都会随着时间推移，演变成难以跨越的巨大鸿沟。

以荣昌生物为例，其核心价值观在于脚踏实地地钻研与积累，以及在商业化方面不断探索、持续进化。这就注定了其深厚“底蕴”无法一蹴而就，即便明确了未来方向、制定了严格执行方案也不行。

过去，这种发展模式就让部分市场人士难以理解，但持之以恒的努力正在扭转这一局面 。

坚守的初心，每年的研发推进，既为公司带来竞争优势与商业收益，也让其朝着成功的彼岸不断靠近。

大航海时代，勇敢且坚持的人，终会收获命运的馈赠。荣昌生物，正生动地向我们诠释这一点 。