河南
一、病史描述
患儿男性，2岁。2020年7月中旬不慎摔倒，伴有呕吐、精神不振。遂于当地医院行头部CT检查提示后颅窝占位，伴幕上脑积水。行脑室腹腔分流术及后颅窝肿瘤切除术，镜下全切肿瘤。术后病理：（小脑）低级别胶质瘤，结合组织学形态及免疫组化标记符合毛细胞星形细胞瘤（WHO 1级），Ki-67约5%。术后未行基因检测，未进行放化疗。
2023年7月复查头颅核磁时发现左侧小脑半球异常强化影，考虑肿瘤复发。对2020年术后肿瘤样本进行基因检测，结果提示：BRAF基因融合阳性、BRAF V600E突变阴性、胚系变异阴性。
二、治疗经过
2023年8月患儿开始于我科（首都医科大学三博脑科医院神经肿瘤化疗科）行改良CV方案化疗。化疗前核磁提示左侧小脑半球可见一囊实性肿块（图1）。
经过半年化疗，2024年2月复查核磁提示肿瘤较前明显缩小（图2）。
患儿化疗耐受性好，继续原方案化疗，2024年8月复查核磁提示肿瘤实性部分基本全消，囊性部分较前缩小（图3）
2024年10月患儿完成化疗，复查核磁提示实性部分完全消失，仅剩余一小片状囊性成分，患儿无明显临床症状（图4）。
三、专家点评
该患儿接受了全周期的改良CV方案化疗，最终影像学检查显示肿瘤实性部分完全消失，并且最近复查核磁未见复发迹象。我科张俊平主任团队开展的关于改良CV方案的临床研究初步结果显示，与传统CV方案相比，改良CV方案显著提高了肿瘤治疗的完全缓解率（CR）和客观反应率（ORR）。具体而言，CR率从4%提升至15%，ORR从50%提升至90%，超过80%的患者肿瘤缩小幅度超过50%。此外，改良CV方案的中位起效时间为4.1个月，疗效持续时间长达28个月；停药后的进展率较低，仅为14%，5年无进展生存率高达74%。完成全周期治疗有助于延长患者的无进展生存期。
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