终迎曙光！国内首款干细胞获批上市！这条赛道已爆满，谁是下一位？

引言

1月2日，国内干细胞领域迎来了一个历史性的时刻。

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历史性时刻

国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准了我国首款干细胞治疗药品——艾米迈托赛注射液的上市。

这款药品由铂生卓越自主研发，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

这款药物的上市，不仅打破了国内干细胞治疗产品“0”上市的状态，也标志着国内干细胞商业化元年的正式开启。

回顾这一审批过程，不难发现NMPA的审批节奏与欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）保持了高度的同步性。

在EMA宣布Alofisel退出欧盟市场的2024年12月13日，艾米迈托赛的审评状态就已变更为“暂停”。

而当FDA批准了首款同种异体骨髓来源的间充质干细胞（MSC）疗法Ryoncil上市后的当天，艾米迈托赛的审评状态迅速变更为“待审评”。

最终，在万众瞩目中，艾米迈托赛注射液成功获批，为国内干细胞领域注入了一剂强心针。

艾米迈托赛注射液的上市，无疑为那些aGVHD患者提供了新的治疗选择。

其用于激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。GVHD是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，可累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面等。

GVHD 分 为 急 性 GVHD(aGVHD)、慢性 GVHD( cGVHD)和兼具有二者特征的重叠综合征，是异基因造血干细胞移植术后非复发性死亡的原因之一。

由于移植物抗宿主病往往病急且病重，现有的治疗方式难以达到预期的治疗效果，倘若能够防治 GVHD，对异基因造血干细胞移植成功、移植后长期生存及提高患者生活质量都具有重要意义。

现在，艾米迈托赛作为处方药上市，将在医院凭医生处方用于治疗相应疾病，有潜力提高患者的生存率和生活质量。

另外，包括艾米迈托赛注射液在内，目前全球获批上市的间充质干细胞治疗药品约10个，其细胞来源、适应症不尽相同，其中近半数（4款）是用于治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的，它们分别来自美国、加拿大、日本。

02

赛道爆满

除了艾米迈托赛外，国内干细胞领域近年来保持了较高的发展速度。

据统计，2024年1月1日至12月24日期间，共有29家企业取得了新药临床试验（IND）申请获受理/IND获批，涉及30款候选药物，共计39条IND相关记录。这一数据相较于去年有所增长，显示出国内干细胞研发的活跃度和潜力。

在全球范围内，干细胞治疗药品的研发也是热点领域。2024年12月，FDA批准了Ryoncil的上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。

这是首款获得FDA批准上市的MSC疗法，具有重要里程碑意义。此外，全球范围内还有多达655款间充质干细胞治疗药品处于IND阶段及以上，涉及的适应症也愈发广泛。

全球 IND 及以上阶段干细胞疗法类别分布

仔细观察，在这些干细胞候选产品中，间充质干细胞占据了主导地位。人脐带间充质干细胞、宫血间充质干细胞、脂肪间充质干细胞、人羊膜间充质干细胞、骨髓间充质干细胞等类型纷纷涌现。其中，人脐带间充质干细胞因其易于获得、低免疫原性和临床应用广泛等特点，成为了最主要的研发类型。

再看适应症，干细胞所针对的适应症也极为广泛，涵盖了肺部疾病、消化系统疾病、肝脏疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病以及糖尿病、骨质疏松、系统性红斑狼疮等多种疾病。这得益于干细胞强大的再生与修复能力，以及其通过分泌生长因子和细胞因子等活性物质调节炎症反应和免疫反应的功能。

但众所周知，目前国内干细胞赛道仍处于临床研究早期阶段，需要进行更多的临床试验以获得更多的数据支持其疗效和安全性。

03

下一位幸运儿

那么，在国内干细胞赛道已经爆满的情况下，谁是下一位获批的幸运儿呢？

据国家药监局药品审评中心副主任王涛透露，从2017年开始，到现在我国干细胞一共批准了有120多款（药品）进入临床试验阶段，适应证包括血液系统、呼吸系统、心血管系统还有一些自身免疫系统疾病。

其中，尤以膝骨关节炎、慢加急性肝衰、脑卒中等领域的干细胞治疗产品在紧锣密鼓地研发，这些领域都有可能成为下一个突破点。

随着国内药品审评审批制度改革的不断深化和加快临床急需新药上市通道的设立，我们有理由相信，未来会有更多的干细胞治疗药品获批上市，为更多的患者带来希望。

不过，当前干细胞治疗药品的研发并不是一条康庄大道。

从药学研究、非临床研究到临床试验，每一个环节都充满了挑战。特别是间充质干细胞的作用机制和体内存活时间仍不完全清楚，上市后使用过程中需继续观察潜在的长期风险。

因此，在研发过程中，必须严格按照相关法律法规和技术要求进行科学规范的研究，证明其安全、有效、质量可控后，方能取得药品注册证书并上市使用。

End

写在文末

在干细胞研究的领域里，从业者们曾经的顾虑——担心自己的辛勤努力得不到国家的正式认可，已烟消云散，现在，他们迎来了前所未有的机遇。

未来的路，只需坚定信念，深耕细作于研发领域，致力于打造出卓越的间充质干细胞药品，为国家的医疗事业和人民的健康福祉贡献自己的力量。