四川
微成都报道12月27日，成都倍特药业股份有限公司（以下简称“倍特药业”）宣布，其自主研发的1类新药BPR-30221616注射液已正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准，将用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），并计划于近期启动临床试验。
ATTR是一种系统性、进行性的罕见疾病，由转甲状腺素蛋白解离成单体并错误折叠为淀粉样物质后沉积于器官或组织的细胞外区所致。该病累及神经、心脏、眼、肾脏等多个器官，疾病进展迅速，生存率低，对患者的生活质量和生存造成严重影响。BPR-30221616注射液作为倍特药业自主研发的siRNA药物，通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生，从而达到治疗ATTR的目的。
作为中国首款、全球第二款针对ATTR靶点的siRNA药物，BPR-30221616注射液采用了倍特药业具备自主知识产权的核酸稳定性修饰平台技术。该技术显著增强了药物在体内的稳定性和持久性，提升了药物治疗指数，减少了不良反应的发生，并有望大幅降低给药频率。多个临床前模型已经验证了BPR-30221616注射液的高效性、长效性和安全性，显示出其成为同类最佳（Best-in-Class, BIC）的巨大潜力。
BPR-30221616注射液的成功开发，标志着倍特药业在小核酸药物研发领域取得了重大突破。
红星新闻记者 俞瑶 实习记者 孙树冠
编辑 肖子琦
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