全球最难开发适应症，远大医药脓毒症药物完成国内II期全部患者入组

蓝鲸新闻12月16日讯（记者 屠俊）提起脓毒症，大家或许稍显陌生，这是一种需要在医院救治、死亡率极高、临床药物几近空白的危重症，研发方面，数据显示，脓毒症的新药III期试验成功率不足20%，堪称全球新药开发最难的适应症。

近日，远大医药公告其全球创新药物STC3141在中国开展的用于治疗脓毒症的II期临床研究已完成全部患者入组并给药，该研究预计将在2025年3月得到初步临床结果。

据悉，STC3141是由远大医药自主开发的全新作用机制的全球创新产品，通过中和胞外组蛋白和中性粒细胞诱捕网来逆转机体过度免疫反应造成的器官损伤，可用于多种重症适应症，如脓毒症和急性呼吸窘迫综合症（ARDS）等临床上死亡率高且缺乏特异性治疗药物的疾病。

脓毒症是感染、严重创伤、休克等重症患者的一种常见并发症，主要是由病原体（包括细菌、真菌、病毒及寄生虫等）相关分子直接激活免疫细胞和内皮细胞后大量释放影响包括中枢神经、呼吸系统、代谢系统等在内的机体各个系统的炎症介质。机体对免疫反应失调，引起危及生命的器官功能障碍，导致多器官衰竭和死亡。按脓毒症严重程度可分脓毒症、严重脓毒症和脓毒性休克。

在脓毒症患者的诸多易受损器官中，肺脏是最易被攻击的靶器官之一，患者常较早并发急性呼吸窘迫综合征（ARDS），这也是脓毒症患者死亡的主要原因之一。不论是脓毒症还是ARDS，均是通过激活机体免疫系统产生过激反应，进而引发器官的严重损伤，两种病症的患病人群高度重叠。

其中，脓毒症更是以治疗棘手而著称，至今仍然是美国住院患者的第一大死因，患者死亡率达到25%-30%，脓毒性休克的死亡率更是接近40%-60%。

我国脓毒症发病率研究绝大多数是来自ICU住院患者，2020年一项针对全国44所医院ICU的研究报告显示，ICU脓毒症的发病率为20.6％。 死亡率方面，2006～2016年的一项759例严重脓毒症患者单中心回顾性研究数据显示，我国脓毒症的病死亡率高达36％。

《中国脓毒症流行病学的研究进展》数据显示，我国每年有近250万脓毒症患者，并有超过70万患者死亡。

高居不下的患病率及致死率下，脓毒症的治疗市场也被予以较高期待。根据恒州博智的统计及预测，2023年全球脓毒症治疗药市场销售额已达到35.97亿美元，预计2030年将达到56.27亿美元，年复合增长率（CAGR）约为6.7%。

然而，尽管治疗市场庞大，但目前该领域的入局者并不多，目前市场上并未出现针对脓毒症的特异性药物。

针对脓毒症，近几十年鲜有创新药物上市，重组活化蛋白C（屈曲可净α）是FDA在2002年批准上市的唯一一款用于脓毒症的药物，却因上市后确证试验失败而撤回。

当前，临床用于脓毒症治疗主要是根据Sepsis-3指南，采取早期液体复苏、抗感染药物使用、神经肌肉阻滞剂以及器官支持等。 但是，在严格依照标准方案治疗后，脓毒症患者的病死率仍未显著降低，存在高度的未满足临床需求。

由于脓毒症的创新药开发成功率极低，极少有企业将脓毒症作为业务优先布局的方向，数据显示，全球开发脓毒症这个适应症的新药项目有65个，但是有43%是处于I期之前的阶段，有25%是处于II-III期阶段。 中国企业当中除了远大医药，包括亚宝药业、红日药业、思路迪在布局该全球最难开发适应症。

远大医药方面表示，从现有的临床试验结果来看，STC3141具有十分可观的潜力。STC3141在澳洲和比利时开展的用于治疗脓毒症的Ib期临床研究、在我国开展的针对ARDS的Ib期临床研究，以及在欧洲开展的治疗重症新冠病毒感染的IIa期临床研究均提示了该产品整体的安全性及耐受性良好，且在帮助患者脱离呼吸机、脱离升压药和缩短ICU住院时间等有效性指标方面都体现了积极信号。