国产癫痫罕见病药品氯巴占降价30%进入医保 累计销售约1700万元

本报记者 晏国文 曹学平 北京报道

“氯巴占片的安全性和有效性在国内外有大量的循证医学证据，此次氯巴占片被纳入医保，肯定能极大地方便患者‘家门口’购药，进一步减轻患者疾病负担，同时也为Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者的治疗提供一种新的选择。”2024年12月1日，针对氯巴占片被纳入2024年国家医保药品目录，宜昌人福药业有限责任公司（以下简称“宜昌人福”）方面对《中国经营报》记者表示。

氯巴占是一种儿童癫痫罕见病药品。2021年下半年，因为充满争议的“铁马冰河”事件，氯巴占进入了大众的视野，也得到了监管部门的重视。

2022年6月，国家卫生健康委、国家药监局发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，全国50家主要的医院被列入牵头进口和使用氯巴占的医疗机构名单。

这些医院通过临采的形式向患者供应进口氯巴占片。进口氯巴占片生产厂家为赛诺菲，价格为317元/盒，规格为10mg×100片，每片价格为3.17元。

2022年9月，宜昌人福的氯巴占片获得国家药监局批准上市，10mg×28片规格的国产氯巴占片定价为84元/盒。除了已经上市的片剂，宜昌人福还进行了氯巴占口服混悬液的临床研究。据宜昌人福母公司人福医药（600079.SH）2022年11月2日发布的公告，宜昌人福氯巴占口服混悬液获准开展临床试验。

2024年11月28日，氯巴占片被纳入2024年国家医保药品目录，支付价格为2.11元/片（10mg/片）和3.59元/片（20mg/片），适应证为限2岁及以上LGS患者癫痫发作的联合治疗。

以10mg/片的规格来计算，此次宜昌人福国产氯巴占片进入医保药品目录后降价约30%，将进一步降低患者用药成本。

据人福医药2024年11月29日发布的公告，2023年宜昌人福氯巴占片销售收入约为600万元，该产品2024年1—9月销售收入约为1100万元。

宜昌人福总裁杜文涛近日在接受央视记者采访时表示，该公司氯巴占从立项到上市经过了大概5年的时间，研发投入超过7000万元。

过去，国内既没有氯巴占进口药也没有氯巴占仿制药。为了治病救命，患儿家长不得不依靠海外代购。而氯巴占由于属于《麻醉药品和精神药品品种目录》中的第二类精神药品，受到严格管控，海外代购氯巴占也使得一些代购人员和患儿家长行走在法律的边沿。

2017年5月，《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》发布，该文件旨在鼓励研发满足中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药。氯巴占正是被鼓励研发的儿童药品。

根据《Lennox-Gastaut综合征诊断治疗的中国专家共识》和《氯巴占治疗难治性癫痫专家共识》，癫痫是一种病程长、以临床反复发作为特点的神经系统疾病，主要特征为神经元异常放电导致短暂的脑功能障碍。我国癫痫总体患病率为4‰—7‰，估计约有600万活动性癫痫患者。在所有癫痫患者中，LGS占比1%—2%，在儿童癫痫患者中，LGS占比可达4%—10%，多发生于1—8岁儿童，以3—5岁最多见，男孩较女孩更常见。

LGS癫痫患者长期需要家人陪伴，因此对整个家庭负担较重。LGS患者遍布全国各地，由于二三线城市购药渠道不通畅，以前长期需要往返大城市看病购药，家庭难以承受看病成本，甚至于只能改服效果差、副作用大的其他药物。

宜昌人福方面介绍，2017年公司在国家鼓励研发的短缺药品目录中留意到氯巴占后，当即决定立项开发。特别是在代购事件发生后，公司领导迅速决策，要求研发、注册等团队紧密配合，全力加快产品申报上市进度。研发部门全力以赴、夜以继日地工作，仅耗费3—4个月便完成生物等效性研究和药学研究工作，并于2022年3月4日正式递交上市申请。公司注册部在产品开发阶段便提前介入，调研相关注册法规，积极准备各项资料数据。2022年5月左右，国家药监局、国家卫生健康委在产品上市阶段给予大力支持，开通“绿色通道”，产品于5月获得国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评支持，顺利进入上市快速通道。2022年9月，宜昌人福氯巴占国内获批上市，为深受难治性癫痫折磨的上万名患者带来救治的希望。

（编辑：曹学平 审核：童海华 校对：颜京宁）