420亿美元的“救命药”——抗癌药背后科技、资本与人性的博弈

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精准医学的快速进展，使得人类面对恶性肿瘤不再束手无策。一个个新型靶向药物的上市，恰如魔法子弹一样于百万军中直取癌细胞首级，在大幅度延长生存期的同时不断提升生存质量。此书出版之际，书中提及的治疗血液肿瘤的明星药物，即BTK抑制剂已经发展到第三代、全球销售早已超过百亿美金，但每一“十亿美元新药分子”的背后，不仅仅是崎岖艰难，更是科技、资本与人性的博弈。在血色财富积累中，该如何取舍并取得平衡，亦始终是制药界和使用者之间的矛盾焦点。借一句《大医精诚》原文共勉之：“所以医人不得恃己所长，专心经略财物，但作救苦之心，于冥运道中，自感多福者耳。”

——尹哥给《血色财富》写的推荐语

在国产烂片扎堆上线，外国“大片”群魔乱舞的今天，六年前年上映的电影《我不是药神》依然如一股清流，可以称为近些年来最成功的作品之一，文牧野导演以冷峻的镜头向我们展示了白血病患者的艰辛与挣扎，同时引发了我们的思考——很多病不是无药可救，患者往往在多方磋磨中渐渐失去希望。

01

从白血病到癌症，不治之症为什么“不治”？

不可否认的是，看病难、看病贵是一个依然存在的社会问题，一款药品从研发到上市：睿智狂热、悲壮孤独的“领路人”，默默无闻、任劳任怨的“幕后英雄”，精明算计、唯利是图的“金主”往往粉墨登场；他们命运交织，折射出创新药研发过程中那些艰难的权衡与抉择。

在研发创新药物的过程中，涉及的利益相关方包括科学家、企业家、投资者、监管机构和患者，他们的利益往往并不一致。这些冲突影响着新药的研发和应用，同时影响着个人命运和社会价值观。

现在有这样一本书不仅阐述了新药上市如此艰难、新药如此昂贵的原因，而且探讨了以利润为驱动力的风险投资家是如何塑造医学未来的。

名记者内森·瓦尔迪采访大量相关人员，写成了这本非同凡响的商业传记《血色财富：抗癌药背后的利益与梦想》，不仅讲述了一个激动人心的故事，还展示了医学创新所需的不懈专注和非凡努力，以及研究人员、生物制药公司、投资者和监管机构之间微妙互动的丰富细节。

《血色财富》讲述了加利福尼亚州一家生物技术初创公司的一个小团队发现了一种罕见分子，它们的化合物被称为BTK抑制剂，似乎对一种恶性白血病有效。当病人开始从临终关怀的病床上站起来时，团队知道他们有了大发现。接下来的故事充满了智慧、悲怆和戏剧性，生动的人物在公司阴谋和暧昧道德的世界中穿梭。本书描述了科学家、医生和投资者为开发拯救生命的新疗法而甘冒一切风险的故事。

总而言之，《血色财富：抗癌药背后的利益与梦想》以其独特的视角、翔实的案例和深刻的分析，成了医药行业研究的重要作品。正如《科学》杂志所盛赞的：“本书超越了一般商业传记的范畴，它引发了关于医药创新困境、行业伦理重构、社会共识重塑等方方面面的深刻反思。”它不仅具有高度的学术价值，还具有显著的实践意义和社会影响力。透过法莫斯利公司的命运沉浮，我们看到了医药创新之路的艰辛与伟大，从而更加深刻地理解了这个行业的复杂性和挑战性。

02

新的癌症治疗方法

美国的一位一线癌症医生曾这样向患者们生动地描述这种药物——他把手指放到电灯开关上：手指就像一种酪氨酸激酶抑制剂药物，当灯亮时癌细胞在扩散，当他关灯时癌症就停止了；然后这位医生会把灯的开关贴上胶带，他说这就像是一种不可逆的抑制剂，这就是这种实验性新药的工作原理；然后这位医生会告诉患者，化疗也可以关上灯，但不是用手指或胶带，而是像使用大锤，这些患者中的许多人已经经历过大锤，他们很乐意尝试胶带。

这个比喻生动详实的介绍了BTK抑制剂的作用，比起将化疗作为一种常规的治疗癌症的手段，服用BTK抑制剂显然更精确，更安全，更容易——风靡全球。

那么BTK抑制剂到底是什么呢？人体内有数百种不同的激酶，这些酶在催化细胞发育、信号传递和分裂中起着至关重要的作用。其中一组叫作酪氨酸激酶，这种激酶控制着细胞生长。当这些开关受损时，细胞就会开始不受控制地生长，有时甚至会产生肿瘤。

酪氨酸激酶抑制剂的作用就像它名字所体现的那样：它阻断酪氨酸激酶的活性，还会修复损坏的开关。在塞雷拉基因组公司，一小部分化学家开始考虑抑制布鲁顿氏酪氨酸激酶（Bruton’s tyrosine kinase）。他们认为这种做法可能有助于治疗类风湿性关节炎，这种疾病会使手脚关节疼痛不堪。

布鲁顿氏酪氨酸激酶的英文首字母缩写为BTK。BTK是一种信号酶，它帮助B细胞发育成功能齐全的细胞，使其可以抵抗感染并进行繁殖。但过度活跃的B细胞有时会过度刺激免疫系统，使免疫系统不再保护身体，而是产生炎症细胞和抗体，攻击健康的身体组织，导致类风湿性关节炎等自身免疫性疾病。塞雷拉基因组公司的药物研发人员认为类风湿性关节炎市场有利可图，并认为阻断BTK可能是阻止过度活跃的B细胞繁殖从而避免炎症的一种方法。

事实上，科学家们发现当B细胞抵抗病毒或细菌入侵时，会被激活并繁殖成克隆细胞以对抗病原体。但有时候，这些信号会被“黑客”攻击并错误地刺激异常B细胞活化，即使没有威胁，也会导致血液癌，如淋巴瘤和白血病。而一些证据表明，这些突变的恶性B细胞可能依赖于一条穿过B细胞表面蛋白质的信号通路，即B细胞受体。布鲁顿氏酪氨酸激酶在这个B细胞受体信号通路中发挥作用。或许可以用一种能够安全结合到BTK并阻断其在通路中作用的药物，以此来阻止恶性淋巴瘤细胞的存活和繁殖。

2010年1月，《自然》杂志上发表了同行评审的论文。该论文详细描述了各种类型的淋巴瘤是由B细胞受体信号传导驱动的，且该过程依赖于BTK活性。他们写道：“BTK是淋巴瘤细胞存活的关键激酶。”

不久后BTK抑制剂药物伊布替尼上市，并有了一个好听的名字——亿珂。

03

惊天交易

2015年3月的第一个星期一艾伯维公司的冈萨雷斯和法莫斯利公司的罗伯特达成的交易震惊了华尔街，并为生物技术行业的成功设定了新的纪录。艾伯维同意以210亿美元收购法莫斯利医药及其唯一的药物亿珂。

这几乎是不可想象的，因为实际上，艾伯维仅购买了该药物专利权的一半。强生仍然拥有亿珂利润的50%。帕布罗·勒戈雷塔的药品特许权投资公司也保留了他从塞雷拉基因组公司购买的亿珂收入的一小部分。

蒙特利尔银行（Bank of Montreal）的亚历克斯·阿尔法伊（Alex Arfaei）撰写了一份报告，提出艾伯维“可能支付了过高的价格”。其他分析师将此价格标签描述为“惊人的”和“天文数字”。《纽约时报》发表了一篇题为《为什么艾伯维可能支付了过高的价格》的文章，并得出结论：“很难看到艾伯维能从这笔交易中获得好处。”考虑到与强生的利润分成，这一交易将一种单一药物——亿珂的估值炒到了超过420亿美元。这意味着亿珂的价值超过了加纳、约旦和玻利维亚等国家的国内生产总值。

在新一代的百万富翁中，法莫斯利的高管罗伯特是最大的赢家。他之前甚至从未在生物制药行业工作过。在过去9年里，罗伯特把价值5000万美元的财富押在了这家制药公司上，而这家公司最初试图开发针对夺去他儿子生命的癌症的药物。

交易完成后，罗伯特获得了初始投资的70倍回报。

不论在哪个行业，35亿美元的收益都使他对法莫斯利医药公司的下注成了华尔街伟大的交易之一。

不过，有人欢喜有人愁，那些被排除在外并被遗忘的人，他们在法莫斯利医药公司获得的经济回报较少。像法莫斯利前高管米勒和哈姆迪，他们现在只是企业历史上出现的名字。

随着公司最后一次大规模出售的完成，哈姆迪因失去未获得的股票和出售曾拥有的股票而错失的财富有了一个明确的数字：8600万美元。

通过出售大部分法莫斯利医药公司股份，罗斯鲍姆错失了7亿美元。

这位华尔街传奇交易员，法莫斯利医药公司的大金主；最后却成为了亿珂最大的竞争对手……

04

亿珂的天价交易背后的启示

罗斯鲍姆和哈姆迪的故事是《血色财富》中最精彩的一段，这里姑且留一点悬念。

2024年3月5日，“创新药”一词首次在中国《政府工作报告》中被提及，这充分表明了国家对研发创新药的决心及信心。3月24日，中国发展高层论坛专题研讨会邀请诺华集团（Novartis）、中国医药集团有限公司、阿斯利康（AstraIeneca）等7家医药企业的首席执行官，在1分钟内“谈最重要的建议”。诺华集团首席执行官万思瀚（Van Narasimhan）说“要加速创新药的研发”，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）首席执行官博科思（Christopher S.Boerner）呼吁“重新定义创新药”，中国医药集团有限公司董事长刘敬桢建议“完善激励创新药发展的体制机制和政策”，武田制药总裁卫博科（Christophe Weber）表示“保护知识产权才能鼓励创新”……“创新药”成为发言中的高频词。

值得注意的是前面提到的BTK是由中国科学家潘峥婴首先合成出的。中国从来不缺才华横溢的科学家。近年来，中国医药产业经历了一场声势浩大的创新变革。曾经依赖仿制追随的本土药企，现在正纷纷投身于自主创新的浪潮中，在抗癌、糖尿病治疗等关键领域取得了显著突破。政府也接连出台利好政策，从加速审评、完善专利保护，到营造健康的创新生态，全力以赴支持医药创新，赋予其腾飞的翅膀。法莫斯利公司的创业历程与这波澜壮阔的创新浪潮遥相呼应，它的故事成了一个生动而典型的案例，为中国的医药专业人士提供了一面照见自我、借鉴国际经验的明镜。

总而言之，正如译者在《血色财富》的序中总结的：“每一个创新者都必须意识到创新的过程融合了科学、商业、伦理和人性的元素。在医药创新领域，永远记住‘良知’是照亮医药创新未来之路的永恒光芒，真正的创新不仅仅是技术上的突破，更是在全球范围内推动健康公平的一种努力。”