2024年全球干细胞攻克眼病的捷报频传

2024年，全球干细胞治疗领域取得了突破性进展，也包括在致盲性眼病的治疗方面。随着科技的飞速发展，干细胞疗法为医学界带来了新的希望，使众多眼疾患者有望重新看见太阳的光亮。

科技日报于11月12日报道了日本大阪大学科学家首次利用人类诱导多能干细胞（iPS）转化而来的角膜组织的新闻，试验修复了4名角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）患者的角膜。

日本学者 首次修复LSCD患者角膜

2024年11月7日，大阪大学的研究人员在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》上发表了题为《Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan》的研究论文。

该研究首次使用人诱导多能干细胞（iPSC）来源的角膜上皮细胞片（iCEPS）修复LSCD患者的角膜。

我们眼睛的角膜，覆盖着一层至关重要的复层上皮，它对于视力的形成不可或缺。在角膜缘，即角膜边缘与巩膜相连的区域，存在着一组干细胞储库，这些干细胞通过不断增殖，为中央角膜提供必要的上皮细胞，从而维持其健康。

当这些干细胞缺乏或数量不足时，便会引发一种名为角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）的疾病。

LSCD，无论是单眼还是双眼发病，其背后原因多样。单眼LSCD往往与获得性非免疫介导的病因相关，如热烧伤或化学烧伤导致的眼外伤。而双眼LSCD则可能由获得性原发性免疫介导的病因、特发性因素或遗传性疾病引起。

无论何种原因，LSCD都会导致角膜表面被纤维结膜组织覆盖，进而引发视力丧失。更为棘手的是，目前LSCD的治疗方法有限，且效果难以预测。

在这项临床研究中，大阪大学的眼科医生Kohji Nishida及其团队采用了创新的iPSC技术。

治疗细节

他们首先从健康供体身上提取血细胞，然后利用先进的生物技术将这些血细胞重编程为iPSC。随后，他们再将iPSC转分化为一层薄薄的、透明的卵圆形角膜上皮细胞片。这些细胞片被用于修复LSCD患者的角膜，以恢复其视力。

研究团队招募了四名年龄在39至72岁之间的双眼LSCD患者，包括两名男性和两名女性。

在手术中，研究团队首先切除了患者一只眼睛角膜上覆盖的瘢痕组织层，然后缝合上由iPSC分化而来的角膜上皮细胞片，并为患者佩戴了柔性保护性隐形眼镜。

术后，研究团队进行了为期52周的随访以及额外一年的安全监测。

结果显示，这项新型再生疗法在安全性方面表现出色。在两年的监测期间，四名患者均未出现肿瘤或临床排斥反应，即使在未接受免疫抑制药物治疗的两名患者中也是如此。

此外，患者的视力状况也得到了显著改善。在52周随访时，所有治疗眼的疾病分期均有所改善，矫正远视力提高，角膜混浊减少。虽然有一名患者在一年监测期内视力改善情况出现轻微倒退，但其余三名患者的视力改善情况得以持续。

尽管目前尚不清楚视力改善的确切原因，但研究团队推测这可能与移植细胞在患者角膜中的增殖、移植前清除瘢痕组织层以及移植引发的自体细胞迁移和角膜活力恢复有关。

无独有偶 中国研究取得显著成果

无独有偶，山西医科大学在干细胞治疗致盲性眼病领域同样取得了显著成果。

《太原日报》报道，该校转化医学研究中心主任、干细胞与再生医学研究院院长郜原教授领导的团队，由20余名青年博士组成，专注于干细胞与再生医学等医学前沿技术，研究范围覆盖年龄相关性黄斑变性、青光眼、糖尿病视网膜病变等多种难治性眼病。

团队参与国内干细胞移植治疗致盲性眼病的临床试验，成功使患者视力从接近失明恢复至0.15，并在18个月后仍保持清晰视野，相关成果已申请11项专利。

此外，山西医科大学获得的细胞制剂通过了中国食品药品检定研究院的检测和认可，证实其达到临床应用的安全标准，有望用于治疗糖尿病视网膜病变、视网膜退行性病变等致盲性眼病，改善患者视力障碍。

而具体来说，研究团队利用Thunder活细胞工作站观察视网膜类器官，明确其模拟人眼的能力，并进行致盲性眼病小鼠视网膜单细胞测序样本制备，以解析视网膜转录图谱的变化。他们还使用流式细胞分选仪进行关键致病细胞的分选和提取，以深入研究致盲性眼病。

这些研究成果得到了科技部、国家卫健委等部门的高度肯定和认可。

干细胞技术的发展将继续推动医学边界的扩展，使更多原本难以治疗的眼疾得到有效的治疗。为全球眼疾患者带来了无限可能。我们坚信，随着技术的日益成熟和广泛推广，更多被视为“不治之症”的眼病将在干细胞的帮助下重见太阳的光亮。