NEJM：报告敏感性分析结果的四点建议

9月14日，NEJM发表了一篇文章，其中一位作者是NEJM的统计学编辑Hogan博士，针对论文中如何报告敏感性分析结果提出了四点建议[1]。

链接：https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMp2403318

随机对照试验经常采用敏感性分析，虽然很多专业机构提供了相关指南，但人们对进行敏感性分析的目的和如何正确报告结果仍然存在误解。

敏感性分析用于评估试验结果的稳健性，应该预先规定并包含在统计分析计划 (SAP) 中，通常会评估不同分析策略或缺失数据是否会影响治疗效果。

有时可能需要进行事后的敏感性分析，然而，进行事后分析应该有充分的理由，而且要尽量减少，因为会引入多种偏倚，例如选择性报告结果，因此事后分析的可信度低于预先计划的分析。

针对不同研究问题或估计不同模型参数的比较分析不属于敏感性分析[2]。例如，遵循研究方案（PP）分析不能评估意向性治疗（ITT）分析的稳健性，因为PP分析仅适用于遵守指定方案的参与者。亚组分析也不是敏感性分析，因为亚组分析评估的是治疗效果的异质性，而不是对分析方案和假设的敏感性。当敏感性分析估计的参数与主要分析估计的参数相同时，敏感性分析具有最大的实用性和最清晰的解释。

当治疗效果的推断依赖于所使用的统计模型时，预先设定敏感性分析尤其有必要。如果没有预先设定，则存在很大的偏倚可能性，因为是否会进一步分析可能取决于研究者对主要结果的看法：如果主要结果有利，研究者可能希望避免出现导致结果遭受质疑的发现；如果主要结果看起来不利，研究者可能希望找到“更好”的结果。再次强调，敏感性分析的目的是系统评估主要分析的稳健性；结果应以此方式报告，并且无论敏感性分析结果如何，预先设定的主要分析都必须透明地报告。

根据以上原则，对如何报告敏感性分析结果提出4点建议：

1、应将针对关键假设的敏感性分析总结成表格，比较主要分析和各敏感性分析的结果。表格应包括治疗的效应值估计、置信区间和每个分析所依据的假设。

2、治疗效应值的比较应考虑统计学不确定性，仅比较点估计值既不合适，也不科学。为了评估主要分析和敏感性分析的结论是否不同，研究者应同时考虑点估计值和置信区间，或以标准误差单位表示治疗效应值之间的差异。

3、研究者应解释每种统计方法所作出的假设，以及所检验的假设是否有数据支持。当主要分析和敏感性分析得出的结论大不相同时，上述背景解释至关重要。对于可检验的假设，如果两个模型得出的结论明显不同，则应该能够通过经验评估哪个模型更合适。对于不可检验的假设，例如关于缺失数据的假设，当敏感性分析表明治疗效果可能与主要分析不同时，作者应报告这一系列有合理假设的结果。

4、研究者应根据主要分析来得出关键结论，并使用敏感性分析来表示统计模型以及不可检验的假设所造成的不确定性程度。如果主要分析所依据的假设被认为不合适，也要进行报告。但是，作者应避免使用敏感性分析来取代预先指定的主要分析或者基于敏感性分析得出一个新结论。所有分析都应透明报告并明确指代（例如，主要分析与敏感性分析，预先计划的分析与事后分析）。

敏感性分析有助于评估试验结论的有效性，需要仔细考虑以进行预先计划并采取规范的报告。以负责任的方式进行、呈现和解释敏感性分析，将促进试验的科学完整性并提高医学诊疗的质量。

参考文献：

1. N Engl J Med 2024;391:972-974

2. BMC Med Res Methodol 2014;14:11-11.

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