上海
界面新闻记者 | 李科文
界面新闻编辑 | 谢欣
8月27日，国家药监局官网显示，传奇生物B细胞成熟抗原（BCMA）靶点CAR-T细胞疗法西达基奥仑赛注射液（Cilta-cel）的上市申请已获批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。
多发性骨髓瘤是一种由骨髓中的浆细胞恶性增殖所引起的癌症，该病在初次治疗后复发率高，且在接受包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体等主要药物治疗后，患者的预后通常不佳。
西达基奥仑赛是强生和传奇生物的合作产品。2017年12月，原强生旗下杨森制药与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。
在此之前，西达基奥仑赛注射液相同适应症已在美国、欧盟和日本获批。此次国内上市，也意味着，西达基奥仑赛注射液已基本实现医药全球主流市场的全覆盖。
西达基奥仑赛注射液是传奇生物业绩的核心驱动力。7月17日，强生发布第二季度财报，公开西达基奥仑赛注射液今年上半年的全球销售额——3.43亿美元，约合25亿元人民币，同比增长81.5%。其中，西达基奥仑赛注射液第二季度销售额达到1.86亿美元，约合13.5亿元人民币，同比增长59.8%。
业内此前预测，西达基奥仑赛注射液的销售峰值将超50亿美元。从今年上半年的数据观测，西达基奥仑赛注射液距离50亿美元的峰值仍有较大差距。不过，此次国内上市，或将助力西达基奥仑赛注射液销售在现有基础上更上一步台阶。
但西达基奥仑赛注射液在海外销售业绩能否在国内复刻还有待验证。影响西达基奥仑赛注射液销售预期的主要有两大因素：一是产能，二是价格。
首先，西达基奥仑赛注射液销售预期限制于产能。2023年，西达基奥仑赛注射液就因供应问题暂停英国的上市。此后，传奇生物牵手诺华以缓解西达基奥仑赛注射液供应受限问题。
据Fierce Pharma的报道，传奇生物首席执行官黄颖曾分析了西达基奥仑赛注射液供应受限的两个因素，一是全行业的慢病毒载体短缺（industrywide shortage of lentiviral vectors）；二是设计和培养治疗性T细胞的能力或槽位受限。
因为当下的CAR-T疗法均为自体CAR-T。不像PD-1等生物制品起始原料相同，以放大实现大批量商业化生产，可以“药等患者”，CAR-T药物的生产工艺为小批量、多批次，只能“患者等药”。
更关键的还有CAR-T疗法的“天价”问题。西达基奥仑赛注射液的定价暂未公布。但高治疗费用将很多需求CAR-T疗法的患者挡在了门外。高昂的成本和复杂的治疗流程，也导致市场接受度较低。
在西达基奥仑赛注射液上市之前，国内已有5款CAR-T疗法获批上市，分别为复星凯特的阿基仑赛注射液（120万/针）、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（129万/针）、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液（116.6万元/针）、合源生物的纳基奥仑赛注射液（99.9万元/针）、科济药业的泽沃基奥仑赛注射液（115万元/针）。
根据药明巨诺2023年半年报，瑞基奥仑赛注射液2023年上半年销售收入仅为8770万元，全年收入预计在2亿元左右，而阿基仑赛注射液截至2023年6月底累计覆盖的淋巴瘤患者也仅为500位。
复星凯特的阿基仑赛注射液还在2024年率先推出了“按疗效付费”模式，未达到预期疗效的患者可退还一半费用，想以此来破解CAR-T破题“用不起”的问题。
在这样的背景下，医保的覆盖成为CAR-T疗法在中国市场扩展的重要依托。然而，CAR-T疗法“一人一药、现做现用”的特点使其成本难以大幅降低，进入国家医保目录的难度依然很大。
相关厂商们也在坚持不懈地试探医保的态度。8月7日，国家医保局公布了通过医保目录初审的药品名单，合源生物、科济药业的CAR-T疗法赫然在列，加上此前数次国谈中的“陪跑者”阿基仑赛注射液和瑞基奥仑赛注射液，共有四款CAR-T疗法通过了初审。
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