基因疗法先驱James Wilson博士再启程；1.44亿美元助力新一代CAR-T细胞疗法开发……

▎药明康德内容团队编辑

基因疗法先驱James Wilson博士创建新锐公司，引进多款儿科基因疗法

日前，基因疗法先驱，宾夕法尼亚大学基因治疗项目（GTP）主任James Wilson博士宣布将成立新锐公司，致力将宾夕法尼亚大学GTP过去30多年内取得的突破性发现转化为有效的治疗方法，并能够为全球患者使用。Wilson博士将辞去基因治疗项目主任的职务，专注于这些新公司。其中，GEMMA Biotherapeutics是一家新的基因疗法开发公司，专注于研发针对罕见疾病患者的先进疗法。Wilson博士将担任该公司的首席执行官。

今日，Passage Bio宣布已与GEMMA Biotherapeutics签署一系列协议，将其三个处于临床阶段的儿科溶酶体贮积症项目授权给GEMMA Biotherapeutics，包括用于治疗GM1神经节苷脂病的PBGM01，用于治疗Krabbe病的PBKR03，以及用于治疗异染性脑白质营养不良的PBML04。

根据授权协议的条款，Passage Bio公司将收到1000万美元的初始付款。此外，该公司还有资格获得高达1.14亿美元的开发和商业里程碑付款。

囊获潜在“first-in-class”口服疗法，大冢制药8亿美元收购Jnana

大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）和Jnana Therapeutics今日宣布，双方已签署一份最终的合并协议，大冢将斥资8亿美元收购Jnana，并可能支付高达3.25亿美元的额外开发和监管里程碑付款。

Jnana的药物发现方法是基于其下一代化学蛋白质组学平台RAPID。该平台设计用于针对难以成药靶点的药物。RAPID利用高通量、基于结合的筛选方法，灵活地在靶蛋白表面发现结合位点，并识别出能引发多种药理作用的小分子。基于这一平台开发的JNT-517是一种SLC6A19别构小分子抑制剂。SLC6A19是一个调节肾脏中氨基酸再吸收的溶质载体。JNT-517有望成为一种潜在“first-in-class”苯丙酮尿症口服疗法，它在1b/2期临床研究中表现出疗效，并且耐受性和安全性良好。

1.44亿美元助力新一代细胞疗法开发

Outpace Bio今天宣布完成超额认购的B轮融资，筹集1.44亿美元。获得的资金将用于推进多种T细胞候选疗法，以期在实体肿瘤治疗中获得早期临床概念验证。

该公司的主打项目OPB-101是一种针对间皮素的嵌合抗原受体（CAR）T细胞，利用Outpace的专有技术OUTSMART、OUTLAST、OUTSPACER和OUTSAFE进行增强，计划于2025年获得IND许可并首次在晚期铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者进行给药。此外，这些资金还将支持Outpace利用其模块化技术平台扩展未来的产品线。

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参考资料：

[1] Outpace Bio Announces $144M Oversubscribed Series B Financing to Advance AI-powered Cell Therapies into Clinical Development. Retrieved August 1, 2024, from https://www.outpacebio.com/news/outpace-bio-announces-144m-oversubscribed-series-b-financing-to-advance-ai-powered-cell-therapies-into-clinical-development

[2] To Further Advance Gene Therapy Research, Industry Pioneer Jim Wilson is Forming Two Independent Companies Dedicated to Genetic Medicine. Retrieved August 1, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/to-further-advance-gene-therapy-research-industry-pioneer-jim-wilson-is-forming-two-independent-companies-dedicated-to-genetic-medicine-302211669.html

[3] Passage Bio Out-licenses Three Pediatric Gene Therapy Programs to GEMMA Biotherapeutics and Enters New Research Collaboration. Retrieved August 1, 2024, from https://finance.yahoo.com/news/passage-bio-licenses-three-pediatric-110000481.html

[4] Otsuka Pharmaceutical to Acquire Jnana Therapeutics Inc. Retrieved August 1, 2024, from https://www.jnanatx.com/otsuka-pharmaceutical-to-acquire-jnana-therapeutics-inc/?pag=1

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