甘肃
近日，总部位于荷兰的生物科技公司uniQure公布了其亨廷顿氏病基因疗法 AMT-130 的 I/II 期临床试验结果，并同步宣布 FDA 已授予 AMT-130 首个针对亨廷顿氏病的再生医学先进治疗称号。致使其股价上涨超 70%。
亨廷顿氏病是一种罕见的遗传性疾病，会导致大脑神经细胞逐渐退化，从而导致身体能力、运动能力、思维能力下降和精神障碍。目前暂无改变病情的治疗方法。
此次公布的试验结果涉及来自 29 名接受治疗患者的长达 24 个月的随访数据。其中，21 名患者接受低剂量 AMT-130 治疗，9 名患者接受高剂量治疗。
结果发现，AMT-130 以剂量依赖性方式显著减缓了亨廷顿氏病的进展。经过 24 个月的观察，与外部对照相比，较高剂量的基因疗法使疾病进展减缓了 80%。根据 uniQure 的数据，这种效果具有统计学意义，p 值为 0.007。相比之下，低剂量治疗组的病情进展与外部对照组相比减缓了 30%，但这一效果并不具有统计学意义。
除了减缓病情进展外，uniQure 表示，AMT-130 可显著降低神经丝轻链 (NfL) 水平，与外部对照相比，患者脑脊液中的 NfL 水平下降了 11%。高剂量和低剂量的 AMT-130 均可在 24 个月时将 NfL 浓度降低至基线以下。NfL 是轴突损伤及神经退行性变的重要标志物，当轴突损伤时，NfL 释放到间质中，在脑脊液和血液中可检测到升高的 NfL。
在安全性方面，AMT-130 总体耐受性良好，两种剂量均能产生可控的安全性。I/II 期研究未发现与基因疗法相关的任何新的严重不良事件。
根据本次中期分析的数据，uniQure 预计下一步将采取以下措施：
2024 年下半年，uniQure预计将与 FDA 举行 B 类、多学科 RMAT 会议，展示这些更新的数据并讨论潜在的加快临床开发途径和加速批准；
UniQure 预计将于 2024 年下半年完成美国 I/II 期研究第三组患者的招募，该研究旨在探索 AMT-130 与免疫抑制的联合治疗。并预计将于 2025 年上半年公布该组患者的安全性数据。
2025 年中期，uniQure 预计将公布 AMT-130 正在进行的 I/II 期研究的另一份中期分析报告。数据将包括接受治疗的患者与倾向评分加权外部对照的 36 个月比较。
值得注意的是，2023 年 12 月，uniQure 曾公布早期数据，包括对正在进行的美国和欧洲 I/II 期临床试验中 39 名患者进行的长达 30 个月的随访。结果发现，低剂量参与者的 Nfl 水平在 30 个月时下降了 6.6%，而高剂量参与者的 Nfl 水平在 18 个月时几乎没有下降。
但投资者并未买单，uniQure 的股价在数据公布后暴跌了 19%。
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