北京
7月1日，TauRx Pharmaceuticals宣布提交了Tau聚集抑制剂Hydromethylthionine Mesylate（HMTM）的英国上市许可申请（MAA），用于治疗阿尔茨海默症引起的轻度认知障碍（MCI-AD）和轻中度痴呆。HMTM有潜力成为用于治疗阿尔茨海默病的首款口服抗Tau蛋白疗法。
该上市申请是基于最近发布的为期24个月的III期LUCIDITY临床试验数据和两项针对早期轻度至中度AD的III期试验的完整数据证据。这些研究一致表明，在认知能力下降、正常日常生活能力以及脑萎缩率降低等方面，HMTM都能带来益处。
LUCIDITY试验比较了早期到中度AD患者在接受每天16mg HMTM治疗，与对照组相比，在12个月内的认知和功能结果以及大脑体积损失的变化。随后试验进入开放标签阶段，每个患者都在接下来的12个月里每天接受HMTM治疗。
去年公布的血液生物标志物数据显示，与对照组相比，HMTM使患者血液中神经丝蛋白轻链（NfL）水平的变化减少了95%（p=0.0291）。血液中的NfL是检测大脑神经退行性病变进展的生物标志物。
最新的结果显示，HMTM治疗组的患者在18个月时指标显著高于基线，在24个月后回到基线值。与对照组相比，HMTM治疗组患者疾病症状进展到痴呆阶段的情况显著减少。
Tau蛋白的聚集与认知能力下降的速度和严重程度、脑萎缩以及神经元的损伤密切相关，而神经元的损伤正是该病神经变性的特征。HMTM通过选择性抑制脑神经细胞中tau蛋白的聚集发挥作用。它还具有第二种作用模式，即增加海马体中的乙酰胆碱水平以增强大脑功能。
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