基因疗法修复脊柱椎间盘 缓解背部疼痛

在我们的一生中，许多人都会感到背痛，而且治疗起来非常棘手。一种能修复受损椎间盘并减轻疼痛的新型基因疗法在小鼠试验中显示出了前景。组成脊柱的椎骨提供支撑，但在每个椎骨之间有一个充满液体的橡胶椎间盘，它可以缓冲椎骨，吸收冲击，帮助脊柱更加灵活。不幸的是，随着时间的推移或受伤，这些椎间盘会退化甚至破裂，导致几乎无法逆转的背痛。疼痛治疗成为当务之急，这可能使患者的活动能力受到限制。

新研究的资深作者 Devina Purmessur Walter 说："一旦切除一块椎间盘，椎间盘组织就会像爆胎一样减压。疾病过程会继续，并影响两侧的其他椎间盘，因为你失去了对脊柱功能至关重要的压力。临床医生没有很好的方法来解决这个问题。"

现在，俄亥俄州立大学（OSU）的科学家在小鼠身上测试了一种基因疗法，这种疗法可以修复受损的椎间盘。研究小组用结缔组织细胞制造了"纳米载体"，这种细胞模仿了在体内传递信息的天然细胞。然后将这些纳米载体装入编码一种名为 FOXF1 的蛋白质的基因，并将其作为溶液注入小鼠受损的椎间盘。

"我们的概念是重现发育过程：FOXF1 在发育过程中和健康组织中表达，但随着年龄的增长而减少，"Purmessur Walter 说。"我们是想欺骗细胞，让它们恢复到发育阶段的状态，此时细胞正在生长，处于最健康的状态。"

核心研究团队，从左至右：Ana Salazar-Puerta、Natalia Higuita-Castro、Devina Purmessur Walter、Shirley Tang、Maria Angelica Rincon-Benavides 和 Mary Heimann。

经过12周的评估发现，接受基因治疗的受伤小鼠与注射普通生理盐水的受伤小鼠相比，在许多方面都有所改善。研究发现，椎间盘中的组织产生了更多的蛋白质，这些蛋白质能增强组织强度，并帮助其保持水分。这有助于椎间盘重新变得丰满，更像软垫，从而改善脊柱的活动范围、承重能力和灵活性。虽然你不能确切地询问小鼠感觉有多疼，但行为测试表明症状有所减轻。

这一发现为最终为患有慢性背痛的人类提供基因疗法带来了希望，当然，在现阶段要判断在动物身上取得的结果是否会延续下去还为时尚早。这些实验是在患有急性脊柱损伤的年轻成年小鼠身上进行的，因此下一步将在随着年龄增长脊髓椎间盘退化的老年小鼠身上进行测试，因为这是人类的一个常见问题。

这项研究发表在《生物材料》杂志上。