罕见皮肤病创新药进医保后大幅降价

记者从天津市职业病防治院获悉，近日该院接连收治了两名泛发性脓疱型银屑病（GPP）的患者，这种病症虽然罕见，但是如果治疗不及时，会危及生命。从今年起，治疗该病的创新药“佩索利单抗”被纳入新版医保目录，经医保报销后，这款药品的价格降低了近80%。这两名患者也成为该款药品纳入医保目录后，天津前两名受益患者。

罕见皮肤病全国约有2万人

据悉，泛发性脓疱型银屑病是一种罕见的、复发性或持续发作的严重皮肤疾病，患病率为1.403/10万人，中国约有2万名泛发性脓疱型银屑病患者。临床表现为患者皮肤会广泛暴发脓疱，并伴有痛感，同时可能伴发高热等全身症状。治疗不及时可能导致肝肾损害，也可因继发感染、器官功能衰竭而危及生命。

天津市职业病防治院皮肤科贾建琴主任在接受记者采访时表示，脓疱型银屑病虽然发病率比较低，但危险性比较大。对于脓疱型银屑病的高发人群，贾建琴主任介绍说，“一般是两个高峰，一个是婴幼儿期，就是从出生到3岁以内的。另外一个高峰期就是30岁左右。泛发性脓疱型银屑病的发作有遗传因素，新生儿或者初生的婴幼儿，从母体携带着这些遗传基因，出生以后各种原因都可能会诱导泛发性脓疱型银屑病的发作。还有一些30岁左右的年龄段，可能因为生活不规律，或者情绪、劳累等等因素导致患病。”

“对于生物制剂来说，它是一个比较新型的治疗方法。”贾建琴主任解释说，她要和来就诊的病人保持沟通，定期随访。佩索利单抗是同类首个阻断白介素-36受体 (IL-36R)激活的单克隆抗体，因为生物制剂的主要成份是蛋白质，对于免疫系统影响较小，对人体总体的健康不会造成伤害。

据贾建琴主任介绍，对于脓疱型银屑病，传统的治疗方法是可以使用免疫抑制剂，例如阿维A、环孢素、甲氨蝶呤等等来抑制炎症因子，但是这些药物的起效速度都非常慢，不像白介素-36，起效迅速。而且医保落地之后，药价持续下降，普通患者的用药可及性在医保报销后也大大提升。

进医保后让更多罕见病患者受益

对于天津市职业病防治院能够开出天津地区佩索利单抗医保后的首张处方，天津市职业病防治院陈彤院长在接受记者采访时表示，“我们医院从临床到职能科室，再到领导层面，对药物的可及性和临床的发展是大力支持的，因为生物制剂属于细胞免疫类的治疗，现在是方兴未艾。各种生物制剂确确实实给患者带来了非常好的治疗效果，突破了一些传统的治疗手段。同时也突破了一些原来的治疗范畴，这是一个新兴的治疗手段。”

2024年1月1日，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》正式实施，治疗成人泛发性脓疱型银屑病发作的创新药“佩索利单抗”被纳入新版医保目录价格大幅下降。对此，陈彤院长认为，每一个技术或者每一个治疗手段的进步，都会给患者带来希望的曙光。但新型的技术或者新的治疗手段，在最开始的时候往往价格不菲，得益于国家政策的支持，佩索利单抗成功被纳入国家医保目录。泛发性脓疱型银屑病本身是罕见且严重的，原来的治疗手段只能一般性维持，治疗效果很差。从目前临床应用看，创新生物制剂的效果还是不错的，远远好于以前的传统治疗。

“作为一种创新的治疗方式，虽然看似单价比较贵，但是过去传统、长期的连续治疗，实际上累积起来的费用会更高。我们也在摸索这方面的治疗经验，如何找出一种最合理、最有效，也是最经济的一种方式，从国家层面、从医院层面、从患者层面、是多方受益的事情。”陈彤院长表示，天津市职业病防治院是一家非营利性医疗机构，以体现治疗公平性为主，患者的需求就是医院今后的工作方向。

新报记者 李文博

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