潘静主任：“打门冬”时可能存在的一些问题，你知道吗？

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急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗中，门冬酰胺酶是个不可或缺的重要药物。但是，对于门冬可能引起的并发症、过敏反应以及治疗次数等，有的病友可能了解不多。特邀北京高博医院潘静主任，通过分享实际病例，探讨如何通过个性化监测和调整，确保门冬治疗的有效性进行专业科普，以供学习参考。

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今天我们来谈谈门冬酰胺酶，它是急性淋巴细胞白血病（ALL）在治疗中用得比较多的一个药物，治疗时我们通常说“打门冬”。很多家长可能不知道，打门冬时可能存在的一些问题，例如：

1体内门冬酰胺浓度无法降低2出现并发症3发生过敏反应4不清楚打多少针（次）才有效

此外，不同种类的门冬酰胺酶，如欧文门冬、培门冬和千红门冬之间是没有等效计量的，大多数人也不知道怎么计算。
针对这些问题，我和大家分享一些关于门冬酰胺酶个性化精确治疗的信息。我认为最合适的评估方法就是观察门冬酰胺酶的实际效果。我们用药的底层逻辑就是要关注药物是否产生了预期的效果，这也就意味着我们需要关注它的靶点——即它的产物，在体内产生的具体效果是什么。
具体来说，我们需要观察门冬酰胺酶是否能够有效地降低体内的门冬酰胺浓度。根据2023年12月美国血液年会上的数据，美国儿童肿瘤协作组（COG）建议，血浆中的门冬酰胺浓度应该维持在0.1到0.4之间。其他一些成人治疗中心也提出了类似的建议，推荐维持在0.02到0.4之间。
为了更好地理解这些问题，我和大家分享一些实际病例。病例一
有一位患儿，在治疗之前的门冬酰胺酶浓度为55.8。在治疗过程中出现了一次门冬酰胺酶浓度升高的情况，我认为这一针效果不太好，会持续关注监测。

我们发现随后每次打门冬的治疗效果却都非常良好，门冬酰胺浓度都保持在小于0.4的范围内。根据我们的监测数据，一般情况下，如果门冬酰胺浓度小于0.4，并且满足了10次以上，无论是使用培门冬、欧文门冬还是千红门冬，我们就认为该疗程有效完成。

培门冬个性化建议则是在门冬酰胺浓度恢复至0.4以上再次给予培门冬，目前国际上培门冬的个性化治疗方案就是以这样的原则制定的。

我们的研究数据显示，每个患儿在接受门冬治疗后的药物效果都各不相同。因此，我们需要实时、持续地监测，并根据药物效果来制定和调整个性化的治疗方案。病例二
另一位患儿在治疗之前有脑血栓血管畸形，在打培门冬的时候脑部出现了严重并发症，家长很害怕后续不能再打门冬。

在控制好并发症后，我们对患儿进行补打普通门冬，通过个性化持续监测，发现该患儿门冬酰胺酶的活性和门冬酰胺浓度每次都很好，其他指标包括血常规、凝血、淀粉酶、脂肪酶、血小板等指标都很好，没有什么问题。我想告诉大家，一次打门冬的治疗效果不佳，或者出现过并发症现象，并不意味着这个药物无效或不能再使用。
我们可以通过个性化监测和调整，把门冬的有效次数打满，就是合格有效的打门冬。那什么是合格有效的打门冬呢？
对于患者来说，不用纠结培门冬、欧文门冬和千红门冬，不管是使用哪种门冬，只要能维持得住结果，就有效！只要你完成了打普通门冬全部次数40次，并且有26次以上门冬酰胺浓度低于0.4，你就胜利了，可以有效降低复发率。
培门冬使用原则是注射后3天门冬酰胺浓度降至0.4以下，用监测结果去导向使用什么药物，用多少剂量，这才是真正意义上的个性化治疗。门冬酰胺酶就是一个适合个性化治疗的药物。

专家介绍

潘静

北京高博医院

北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科主任

副主任医师，医学硕士，免疫学博士

学术任职：

中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会专业委员

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会青年委员

中国医药生物技术协会医药生物技术临床应用专业委员会青年委员

专业经历和特长：

从事儿童血液科临床工作多年，积累了丰富的临床及科研经验。特别是儿童白血病CAR-T细胞免疫治疗方面进行了探索性研究。致力于CAR-T的分层治疗，优化CAR-T治疗过程中的并发症处理，建立CAR-T治疗后的疗效监控体系。2015年起开始从事CAR-T细胞临床试验，目前每年进行CAR-T治疗难治复发淋巴细胞白血病儿童200多例，疗效在国际处于先进水平。相关的CD7 CAR-T临床研究、CD19 CAR-T临床研究、CD22 CAR-T临床研究、CD19-22序贯CAR-T研究等，发表在国际血液病权威杂志期刊Lancet oncology、JCO、Blood、JHO和Leukemia。并多次在国内外学术会议（美国临床肿瘤大会ASCO、美国血液年会ASH、欧洲血液年会EHA、日本血液年会JSH）汇报团队免疫治疗的最新进展。

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内容来源 | 公众号：心方向儿童健康

排版 | 赵微

审核 | 方玥立、贾冬雪