2024年第一季度，NMPA批准超30款新药/新适应症（附PDF下载）

▎药明康德内容团队报道

根据中国国家药监局（NMPA）官网批件信息统计：2024年第一季度共有17款新药*在中国首次获批上市，其中包括了6款1类新药，来自科济药业、科州制药、恒瑞医药、四环医药、罗氏（Roche）、卫材（Eisai）/渤健（Biogen）；同时也有18款新药在中国实现了新适应症或新剂型获批上市。

在我们统计的超30个新药/新适应症的获批信息中，抗肿瘤适应症占比最多，其次是罕见病适应症；同时，阿尔茨海默病、偏头痛等神经系统疾病也迎来多款新疗法。本文就让我们来一起看看第一季度获批的新药有哪些亮点。 （*新药统计范围包括化学药品1类和5.1类、治疗用生物制品1类和3.1类，未统计疫苗类产品）

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亮点一、10多款抗肿瘤新药获批，单抗药物占55%

从适应症来看，第一季度获批新药中，抗肿瘤新药占比最多，共有10多款新药获批用于治疗不同类型的肿瘤，包括肝细胞癌、胃癌、非小细胞肺癌、乳腺癌、胰腺癌、头颈部肿瘤、胆道癌、NTRK融合儿童实体瘤、多发性骨髓瘤、黑色素瘤等。这些新药的分子类型包括单抗、小分子药物和CAR-T细胞疗法。

其中，有4款抗PD-1/L1单抗产品获批新适应症。包括：百济神州的替雷利珠单抗在中国获批第12项适应症，单药用于肝细胞癌患者的一线治疗；君实生物的特瑞普利单抗在中国获批第7项适应症，用于可切除非小细胞肺癌围手术期治疗；默沙东（MSD）的帕博利珠单抗在中国获批第13个适应症，用于局部晚期或转移性胆道癌患者的一线治疗；基石药业的舒格利单抗在中国获批第5项适应症，用于胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。

PD-1/L1抑制剂之外，还有一些其它抗体药物获批肿瘤适应症。例如，罗氏的抗HER2单抗复方制剂帕妥珠曲妥珠单抗注射液（皮下注射），获批用于治疗成人HER2阳性早期和转移性乳腺癌患者。与标准静脉给药的数小时相比，这款皮下注射的复方制剂可以实现5~8分钟完成治疗，为乳腺癌患者带来更为便捷的治疗选择。此外，百泰生物的抗EGFR单抗尼妥珠单抗在中国获批头颈部鳞癌新适应症，该药此前已经在中国获批治疗鼻咽癌、胰腺癌。

同时，第一季度还有4款小分子新药收获了肿瘤适应症。其中，科州制药的MEK抑制剂妥拉美替尼为首次获批，用于含PD-1/PD-L1治疗失败的NRAS突变的晚期黑色素瘤患者。此外，还有3款小分子新药获批新适应症，分别为：百时美施贵宝公司的注射用紫杉醇（白蛋白结合型），获批用于转移性胰腺癌的一线治疗；齐鲁制药的ALK/ROS1抑制剂伊鲁阿克，获批一线治疗ALK阳性非小细胞肺癌，将适应症拓展至覆盖全部ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌者人群；罗氏的TRK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂恩曲替尼胶囊，获批治疗1月龄以上NTRK融合儿童实体瘤患者，该产品具有中枢神经系统（CNS）活性，在针对颅外实体瘤或原发性CNS肿瘤儿童患者时表现出快速和持久的缓解。

在细胞与基因疗法领域，科济药业靶向BCMA的自体CAR-T细胞疗法泽沃基奥仑赛注射液在中国获批上市，用于治疗经过至少3线治疗后进展的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。公开资料显示，这也是中国获批上市的第5款CAR-T细胞疗法，以及第二款靶向BCMA的CAR-T细胞治疗药物。

亮点二、优先审评助力，多款罕见病新药获批

在今年第一季度获批的新药中，有7款为罕见病新药，其中有5款罕见病新药是通过优先审评程序获批。

罗氏的新型抗C5循环单克隆抗体可伐利单抗在中国获批用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和青少年患者，患者可进行每四周一次皮下注射。PNH是一种罕见且危及生命的血液疾病。值得一提的是，本次获批是可伐利单抗在全球所有国家中的首次获批，同时这也是罗氏第一次在中国实现一款创新药的全球首发。

另一款在中国实现全球首发的新药是勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的罕见皮肤病创新药佩索利单抗（皮下注射制剂），获批用于减少12岁及以上青少年和成人的泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。GPP是一种罕见的、复发性或持续发作的严重皮肤疾病。佩索利单抗是一款皮下注射的抗IL-36R单抗，其在临床研究中能显著降低GPP发作风险84%长达48周。

武田（Takeda）有两款罕见病新药在中国获批上市。其一是注射用替度格鲁肽获批治疗短肠综合征（SBS）成人和1岁及以上儿童患者。根据武田新闻稿，这也是中国首个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，它可以帮助患者提高剩余肠管的吸收功能，帮助降低甚至摆脱对肠外营养支持的依赖。其二是重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物注射用舒索凝血素α，在中国获批用于获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。

其它获批的罕见病新药还包括：

• Orphalan公司的铜离子络合剂四盐酸曲恩汀薄膜衣片，获批治疗成人、青少年和≥5岁儿童的威尔逊病（又称肝豆状核变性）。威尔逊病是一种罕见的慢性遗传病，因肝脏铜转运受损而可能威胁生命。

• 诺贝仁制药（Nobelpharma）的铜吸收抑制剂醋酸锌片也在中国获批治疗威尔逊病。作为一种锌制剂，该药能阻止铜在肠道的吸收，并清除沉积于组织中的铜，可作为威尔逊病的治疗方式之一。

• 苏庇医药（Sobi）的IL-1受体拮抗剂阿那白滞素注射液则在中国获批两项新适应症，分别用于治疗斯蒂尔病（Still’s disease）和冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）。值得一提的是，这两种罕见病均已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》。

亮点三：阿尔茨海默病、偏头痛等疾病迎来新疗法

除了抗肿瘤和罕见病新药，第一季度在中国获批上市的新药还包括了至少4款精神/神经系统新药，适应症涵盖多动症、偏头痛、阿尔茨海默病等。

其中，有两款CGRP受体拮抗剂在中国获批上市，分别为：礼来（Eli Lilly and Company）公司的加卡奈珠单抗注射液，获批用于成人偏头痛的预防性治疗；辉瑞公司（Pfizer）的瑞美吉泮口崩片，获批用于成年人有或无先兆偏头痛的急性治疗。偏头痛是一种失能性神经疾病，被世界卫生组织（WHO）列为10种致残性“最强”的内科疾病之一。CGRP信号通路已经成为治疗偏头痛的热门靶点。本次这两款新药相继在中国获批，无疑为中国的偏头痛患者带来福音。

阿尔茨海默病领域也迎来好消息。卫材/渤健的仑卡奈单抗注射液在中国获批治疗早期阿尔茨海默病（AD）。仑卡奈单抗是一款抗可溶性β淀粉样蛋白（Aβ）单克隆抗体，也是近年来靶向β淀粉样蛋白的第二款创新阿尔茨海默病疗法。这是一类“疾病修饰治疗”方法，其核心在于其对阿尔茨海默病的疾病发病机制进行干预，靶向清除患者大脑中过多的Aβ原纤维和Aβ斑块，从“源头”解决问题，而不仅仅是缓解症状或对症状进行管理。

另外，祐儿医药的盐酸哌甲酯缓释干混悬剂获批用于治疗6岁及6岁以上注意缺陷多动障碍（ADHD，俗称多动症）。这是一款长效液体剂型，口服后45分钟起效、作用时间持续长达12小时，且口服溶液对于不愿意吞咽的儿童接受度更高。这是祐儿医药的盐酸哌甲酯获批的第二个剂型，该产品的缓释咀嚼片已于去年12月在中国获批上市。

除了上述提到的新药，2024年第一季度还有一些其它新药、2类改良型新药/复方制剂、疫苗、生物类似药等在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。祝贺这些药物在中国获批上市，它们的到来将使更多患者拥有新的治疗选择。

扫描下方二维码，可获取《2024年第一季度中国获批上市新药》完整数据PDF文件。（PDF文件包含新药、2类改良型新药/复方制剂、疫苗、生物类似药等）

参考资料：
[1]中国国家药监局（NMPA）官网. From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/zwfwpjfbzs/index.html[2]各公司官方新闻稿

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