全球创新药研发进展！先声药业布局百亿美元肿瘤市场

随着人类对生命科学的认识不断加深，药物研发的理念和方法也在不断创新。科研人员正致力于探索新的药物靶点、开发新的药物作用机制，以期能够研发出更加安全、有效、个性化的药物。同时，国际合作在药物研发中也发挥着越来越重要的作用，各国科研机构、企业和政府之间的合作日益紧密。

据《药融咨询医药行业观察周报》统计：近期（2024.03.11-2024.03.17期间）全球有多家创新药研发进展取得进展，共同应对全球性的公共卫生挑战：

1.先声药业进军百亿美元多发性骨髓瘤市场

近日，先声药业发布公告称，其自主研发的抗肿瘤新药人源化GPRC5D-BCMA-CD3三特异性抗体SIM0500新药临床试验申请（IND）获美国FDA批准，拟开展用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者的临床试验。

SIM0500药物基本信息

SIM0500是一种人源性GPRC5D-BCMA-CD3三特异性抗体，为先声药业通过其自有的T细胞衔接器多特异性抗体药物研发平台，与其自主研发的低亲和力、高靶向激活的CD3抗体，以及抗肿瘤相关抗原的抗体组合形成肿瘤靶向的T细胞激活药物。

该产品具有对肿瘤杀伤效果优、耐受性好等优势，可潜在克服现有治疗手段所导致的耐药。SIM0500在中美两国同步开发，中国IND申请已于2024年1月2日获得中国国家药品监督管理局受理。

多发性骨髓瘤（multiple myeloma,MM）是血液系统第二大恶性肿瘤，主要特征是浆细胞 (即骨髓瘤细胞) 的恶性克隆并浸润骨骼及软组织，产生异常免疫球蛋白 (M蛋白) 及其多肽链。临床主要表现为骨骼疼痛，病理性骨折，肾功能损害，贫血和高钙血症。目前有多种不同作用机制药物获批并广泛用于临床，包括烷化剂、类固醇、蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物、组蛋白去乙酰化酶抑制剂、单克隆抗体和选择性核输出抑制剂等的联合治疗，也可与高剂量化疗和自体干细胞移植联合使用。

我国发病人数约为1/10万左右，中位发病年龄为53岁，发病高峰大约为45~55岁，男性比女性偏多。调研统计，2022年全球多发性骨髓瘤治疗药市场规模已超过320亿美元，市场需求较大。

据药融云数据统计，多家药企也纷纷布局多发性骨髓瘤市场：

• 2024年1月31日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，辉瑞递交的elranatamab注射液上市申请已获受理；
• 2024年3月1日，科济药业宣布国家药品监督管理局已经正式批准泽沃基奥仑赛注射液（赛恺泽®）新药上市申请，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）；
• 2024年3月28日，驯鹿生物宣布公司自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液，研发代号CT103A）新药临床试验申请(IND)获中国食品药品监督管理局(NMPA)批准，拟扩大适应症用于治疗既往经过1-2线治疗且来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

2.乐普生物创新ADC获FDA授予快速通道资格，针对胰腺癌

日前，乐普生物宣布其自主研发的靶向组织因子（TF）的抗体偶联药物（ADC）产品MRG004A的申请获得美国FDA授予快速通道资格，用于治疗胰腺癌。

MRG004A是该公司针对差异化靶点、采用创新偶联技术开发的一种靶向TF的ADC药物，通过GlycoConnectTM定点偶联及HydraSpaceTM极性间隔技术连接TF靶向单抗与高效抗微管剂MMAE。此前，MRG004A已分别在中国、美国获得IND批准，并获FDA授予孤儿药资格。目前MRG004A正在美国及中国进行1/2期临床研究，并已在胰腺癌、三阴性乳腺癌及结直肠癌等适应症中观察到抗肿瘤活性信号。

据药融云数据库显示，2022年7月乐普生物与翰思生物共同合作开发的普特利单抗注射液获批上市，公开资料显示，此次该产品获批的适应症为：适用于既往接受一线及以上系统治疗失败的微卫星高度不稳定（MSI-H）/错配修复功能缺陷（dMMR）实体瘤患者的治疗；2022年9月29日，普特利单抗注射液（HX008）在既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤适应症再获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市销售。

乐普生物研发管线查询（部分）

3.礼来IL-13抑制剂lebrikizumab3期实验积极结果公布，近70%患者达主要终点

近日，礼来（EliLillyandCompany）公布其在研IL-13抑制剂lebrikizumab用于治疗中重度特应性皮炎（俗称为湿疹）患者的3期试验积极结果。

特异性皮炎是一种由皮肤屏障功能障碍和免疫反应失调引起的慢性炎症性皮肤疾病。通常患者会出现强烈、持续性的瘙痒症状，以及皮肤干燥、皮肤炎症等，并可能影响睡眠、日常活动和社会关系。在特应性皮炎患者中，白介素13（IL-13）蛋白过度表达，并通过促进2型辅助性T细胞（Th2）反应，驱动炎症并导致皮肤屏障功能障碍。

分析显示，使用lebrikizumab治疗患者的皮肤症状和瘙痒获得缓解。68%患者达成试验主要终点，即其湿疹面积和严重程度指数相对基线降低75%（EASI-75）。Lebrikizumab是一款创新单克隆抗体药物，它能够以高亲和力、高特异性地方式与IL-13结合，从而防止IL-13Rα1/IL-4Rα复合体的形成，并抑制这一受体复合体介导的信号通路。

全球药物研发进度查询

据药融云数据库显示，2023年12月lebrikizumab已在英国和德国获批上市，2024年1月在日本获批上市。此前，lebrikizumab已获得美国FDA授予的快速通道资格，治疗中重度特应性皮炎成人和青少年患者。

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