云顶新耀2023年度业绩：商业化元年收入大幅超出预期！肿瘤mRNA疫苗有望于今年进入临床试验

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今日，云顶新耀公布2023年度全年财务业绩报告（截至2023年12月31日）及业务进展。

得益于这两款产品的成功商业化上市，公司2023年的总收入达到人民币1.26亿元，同比增长884%，大幅超出预期；同时，得益于采用聚焦、高效、精干的商业化模式及精细化管理，2023年公司运营成本大幅减少4.76亿元，同比下降33.7%，经调整后的净亏损大幅收窄6.26亿元，同比下降46.7%。公司现金储备达23.5亿元，支持各项战略目标的实现。

在终止了与Providence的合作和授权协议后，公司将利用拥有自主知识产权的mRNA技术平台，基于该平台开发的肿瘤疫苗预计将于今年进入临床试验。同时，公司也将在2024年扩大授权引进工作，聚焦肾病、抗感染疾病和自身免疫性疾病等蓝海赛道，强化领先地位。

一

公司简介

云顶新耀成立于2017 年，是一家专注于创新药和疫苗开发、制造及商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀已打造多款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合，治疗领域涵盖肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。

二

合作交易

通过在全球范围内与生物制药公司签订许可协议，云顶新耀获得临床药物的特许使用权，引进专利许可，开发和商业化具有创新性的疗法。

早在2021 年9 月，云顶新耀引进Providence 的mRNA 技术平台，获得在大中华区和12 个东南亚国家获得Providence 的mRNA 新冠候选疫苗的研发、生产和销售权利；除此以外，公司和Providence 开展全球合作，在完全技术转让相关条款的支持下，云顶新耀能够利用Providence 的mRNA 平台研发产品，以在广泛的其他预防和治疗领域进行药物发现。

公司mRNA 平台—涵盖从抗原设计到商业化生产的全产业链

该技术平台自主可控，且公司已拥有完整的技术转让，涵盖从上游的抗原设计、中间的递送系统到嘉善工厂规模化生产的全产业链。利用该平台，公司已经开发了一价新冠候选疫苗PTX-COVID19-B和第二代新冠疫苗二价苗EVER-COVID19-M1.2（原代株和奥密克戎变异株）。同时，公司还将基于该平台开发多款针对传染病和肿瘤的新型预防及治疗性疫苗产品。

三

公司管线及重点药物介绍

（一）批准的产品

1、依拉环素

依拉环素（依嘉）是全球首个氟环素类抗菌药物，用于治疗常见的革兰阴性菌、革兰阳性菌、厌氧菌等包括多重耐药菌的感染。依拉环素是云顶新耀从Tetraphase制药公司（现为Innoviva的全资子公司）授权引进。

依拉环素有5 项核心优势：（1）抗菌谱广，可以覆盖革兰阴性菌（铜绿假单胞菌除外）、革兰阳性菌、厌氧菌和非典型病原体。（2））对常见耐药菌最小抑菌浓度值（MIC）更低，降低耐药风险。（3）可与多种药物联合应用具有协同相加作用。（4）组织浓度高，推荐剂量可达较高成功率。（5）安全性好，有抗感染治疗的适应症拓展潜力。

2023年3月，中国国家药品监督管理局批准依嘉用于治疗成人患者复杂性腹腔内感染的新药上市许可申请（NDA）。至此，依嘉已在美国、欧盟、英国、新加坡、中国大陆和中国香港被批准用于治疗复杂性腹腔内感染。

2、Nefecon

Nefecon（耐赋康）是口服靶向布地奈德迟释胶囊，作为全球唯一对因治疗IgA肾病的治疗药物，是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，能减少50%肾功能下降，延缓超过10年进展至透析或肾移植 。作为一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素，布地奈德首过代谢程度达90%，具有良好的安全性。Nefecon迟释胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。

2019年6月，云顶新耀与 Calliditas 签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化Nefecon的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。

目前，Nefecon已相继在美国和欧盟获批上市。2022年11月，Nefecon的NDA已被中国国家药品监督管理局纳入优先审评，还在中国作为首款非肿瘤药物被纳入突破性治疗品种，2023年11月在中国大陆获批上市。2023年10月，中国澳门特别行政区药物监督管理局批准Nefecon的新药上市许可申请。2023年4月，新加坡卫生科学局（HSA）已受理Nefecon的新药上市许可申请。此外，韩国食品医药品安全部（MFDS）将Nefecon作为首款非肿瘤产品纳入全球创新产品快速通道（GIFT）计划；2023年11月，MFDS已受理Nefecon的新药上市许可申请，预计将于2024年在韩国获得NDA批准。中国台湾地区药政部门于2022年11月授予Nefecon加速核准机制（AAD）认定。

该药物在国内获批主要基于一项3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心NeflgArd研究结果，该研究旨在两年研究期间（9个月Nefecon或安慰剂治疗+15个月停药随访）评估 Nefecon，或与RAS 抑制剂联用的疗效和安全性。试验包括2个部分：第一部分包括为期9个月的盲法治疗期和为期3个月的随访期，主要终点为尿蛋白肌酐比值（UPCR）、次要终点为肾小球滤过率（eGFR）；第二部分是在包括停药12个月的观察期的整个 2 年期间患者的 eGFR。

根据在美国肾脏病学会肾脏周会上披露的3期中国亚组数据显示：（1）第24个月时，中国人群安慰剂组eGFR较基线平均下降了20.97 mL/min/1.73 m2，全球数据下降12 mL/min/1.73 m2；（2）第24个月时，中国人群安慰剂平均UPCR自基线上升了18.6%，而全球人群为下降1%；（3）在中国安慰剂组中更多的患者有镜下血尿。

（二）主要在研产品

1、Zetomipzomib

Zetomipzomib（KZR-616）是一款新型、同类首创、选择性免疫蛋白酶体抑制剂，用于治疗包括狼疮性肾炎（LN）在内的一系列自身免疫性疾病。临床前研究表明，选择性免疫蛋白酶体抑制在多种自身免疫性疾病的动物模型中产生广泛的抗炎反应，同时避免免疫抑制作用。

云顶新耀与Kezar Life Sciences达成合作与授权协议，在大中华区、韩国和部分东南亚国家进行临床开发和商业化zetomipzomib；根据协议，云顶新耀将和Kezar共同推进全球2b期PALIZADE临床研究，并有权进行本地化制造。

在早前的2期临床研究中，zetomipzomib已获得积极结果：第25周(治疗结束)和第37周(即停药随访第12周)时，总体肾脏缓解率分别为64.7%和88.2%，完全肾脏缓解率分别为35.3%和41.2%，尿蛋白肌酐比值分别较基线平均下降57.0%和83.0%，同时肾小球滤过率估计值在治疗期间保持稳定。

2、EVER001

EVER001 (XNW1011) 是新一代共价可逆的布鲁顿酪氨酸激酶 （BTK）抑制剂，正在全球范围内开发用于治疗肾病。BTK是B 细胞受体信号通路的重要组成部分，可调节 B 淋巴细胞的存活、激活、增殖和分化。根据与信诺维医药和中国抗体制药的独家许可协议，云顶新耀拥有在全球开发、生产和商业化EVER001用于治疗肾病的权利。

2022年9月，中国国家药品监督管理局已批准EVER001就开发用于治疗肾小球疾病的1b期临床试验申请（IND）。在国内完成的健康受试者I期研究结果表明，EVER001具有高选择性、优异的药代动力学特征、强大靶点参与性和良好的安全性特征，研究结果支持其进一步临床开发。

3、头孢吡肟-他尼硼巴坦

头孢吡肟-他尼硼巴坦是一种β-内酰胺/β-内酰胺酶抑制剂(BL/BLI)抗菌药物，联合使用时可开发其作为潜在治疗选择，针对由抗菌药物耐药的革兰阴性菌引起的严重细菌感染，尤其是产超广谱β内酰胺酶（ESBL）肠杆菌目细菌、碳青霉烯耐药肠杆菌目细菌（CRE）和多重耐药铜绿假单胞菌（MDR-PA），其中包括碳青霉烯耐药铜绿假单胞菌（CRPA）。

此前，云顶新耀通过与Venatorx 签订的独家许可协议共同开发头孢吡肟-他尼硼巴坦，计划于2023年在中国递交治疗复杂性尿路感染的NDA。FDA 已于2023 年8 月受理注射用头孢吡肟/他尼硼巴坦的NDA并授予优先审评，预计将于2024 年2 月22 日前做出审评决定。

上述上市申请的递交是基于一项全球性、随机、双盲、阳性对照、非劣效性3 期研究，旨在评估头孢吡肟-他尼硼巴坦与美罗培南相比治疗cUTI 成人患者（包括急性肾盂肾炎患者）的疗效、安全性和耐受性。研究达到了主要疗效终点，即评价疗效判定 (TOC) 访视在微生物学意向治疗 (microITT) 人群中复合临床和微生物学疗效，头孢吡肟-他尼硼巴坦治疗组为70.6%，美罗培南治疗组为58.0%；头孢吡肟-他尼硼巴坦与美罗培南组相比在主要疗效终点达到统计学非劣效性 (NI)。进一步进行预先设定的优效性检验，在TOC 访视时复合终点，头孢吡肟-他尼硼巴坦的优效性于美罗培南，且在后期随访（第28-35 天）访视时，头孢吡肟-他尼硼巴坦的优效性仍得以持续。

头孢吡肟-他尼硼巴坦复合终点优效性于美罗培南

此外，在安全性上分别有2.0%和1.8%的患者发生严重不良事件 (TEAE)。这两个治疗组均有低比例患者出现因TEAE 而导致的提前停药（头孢吡肟-他尼硼巴坦治疗组为3.0%；美罗培南治疗组为0.9%）。

4、Upleganan

Upleganan（SPR206，EVER206）是一种潜在的同类领先的新型多黏菌素类抗生素，旨在减少目前临床上多黏菌素B和黏菌素治疗时产生的毒性, 特别是肾脏毒性。多黏菌素常被用作对抗多重耐药革兰阴性菌感染的最后手段，但它们在临床使用时与明显的神经毒性和肾毒性有关。

根据云顶新耀与 Spero早前达成的授权许可协议，云顶新耀拥有在大中华区、韩国和部分东南亚国家开发、制造和商业化 SPR206用于治疗多重耐药（MDR）革兰阴性细菌感染的独家权益。

目前，公司已经完成的一系列动物研究，体外药敏研究和健康受试者的研究结果显示，SPR206具有良好的安全性。同时，体外和体内研究数据表明对于多重耐药肺炎克雷伯菌、大肠埃希菌、阴沟肠杆菌、鲍曼不动杆菌和铜绿假单胞菌，EVER206 比现有多黏菌素类MIC 值低2-4 倍， 提示更高的体外抗菌活性。

5、伊曲莫德

伊曲莫德（etrasimod）是一种每日一次口服的选择性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，与S1P受体1、4和5结合，正在研究将其用于治疗一系列免疫炎症性疾病。

Etrasimod由Arena 公司开发，辉瑞于2022年完成了对Arena 的收购，而云顶新耀于2017年从Arena获得了在大中华区和韩国开发、生产和商业化etrasimod的独家权利。云顶新耀正在亚洲进行etrasimod 治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的3 期临床研究，争取尽早递交其在云顶授权范围的新药上市许可申请。

2023 年10 月，FDA批准每日一次口服的伊曲莫德（VELSIPITY）用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的成人患者。此次美国FDA 的批准是基于ELEVATE UC 3 期注册性研究（ELEVATE UC 52 和ELEVATEUC 12）的结果，这两项随机、双盲、安慰剂对照研究均达到了所有主要和关键次要终点，安全性特征与既往研究一致。

在ELEVATE UC 52 研究中，第12 周时，接受伊曲莫德治疗的患者临床缓解率为27.0%，而安慰剂对照组的临床缓解率为7.0%（差异为20.0%，P≤0.001）；第52 周时，接受伊曲莫德治疗的患者临床缓解率为32.0%，而安慰剂对照组的临床缓解率为7.0%（差异为26.0%，P≤0.001）。在ELEVATE UC 12 研究中，接受伊曲莫德治疗的患者临床缓解率为26.0%，而安慰剂对照组的临床缓解率为15.0%（差异为11.0%，P≤0.05）。所有关键次要终点均在第12 周达到，包括内镜改善和粘膜愈合。伊曲莫德的安全性与之前的研究一致，最常见的不良反应是头痛和头晕（发生率≥5%）。

参考资料

1、公司官网

2、天风证券

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