提升新药研发效率，麦肯锡报告指出5大策略

▎药明康德内容团队编辑

近日，麦肯锡发布了一份题为“ Accelerating clinical trials to improve biopharma R&D productivity” 的行业研究报告，深入探讨了提高研发效率所面临的障碍及可能的解决方案，包括如何吸引更多的试验参与者和改善临床试验机构的工作环境。 今天，药明康德内容团队将从该报告中精选部分亮点与读者分享，感兴趣的读者可点击文末“阅读全文/Read more”下载报告全文。

如今，生物医药行业拥有历史上规模最大、最多样化的临床管线，这是数十年创新研究的结晶。根据麦肯锡内部数据统计，处于研发阶段的药物总量从2012年的3200种激增至2022年的6100种。此外，这一增长不仅体现在数量上，更在于产品种类的多样化，其中14%的新产品采用了在过去五年内得到验证的创新治疗方式，主要包括各类细胞和基因疗法。随着研发投资的增加，产业界极为关注如何进一步提高新药开发的效率。

当前新药临床试验所面临的挑战

提高研发效率是项目领导者们的核心策略之一，这不仅能够加速研发进程，而且能对患者带来积极影响。其中，提升临床试验速度的关键在于加快受试者招募的速度与效率。然而，受试者招募变得极具挑战性。而挑战来源涉及到申办方与医疗机构的多个方面：申办方对受试者的数量及资格的要求愈发严格，同时对研究机构的期望也更为苛刻。此外，临床试验机构的核心人员（如研究员、协调员和护士）流动性增加，以及医生参与临床研究的积极性下降等因素，也为临床试验的进展带来了额外的挑战。

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1. 对临床试验受试者的需求日益增长

根据麦肯锡的分析，过去十年中，试验数量和规模的增加导致对受试者的需求增长了近10%。特别是从2019年到2022年，试验的目标注册总人数增长了18%，从220万增至260万。其中，一些适应症的试验量与总体发病率不成比例，如多发性骨髓瘤、囊性纤维化等。

肿瘤学领域的临床试验所需受试者人数也有所增加，但参与率仍然较低。精准医疗的兴起使得临床试验入组面临挑战，因为研究队列被严格定义，以开发对特定亚组受试者有效的药物。这些变化使得受试者招募工作变得极具挑战性。研究机构可能只有少数几个（或零个）符合条件的受试者参与某项研究，而且对于申办者和研究机构来说，即使只在一个研究机构建立临床试验，所需的时间和经济负担也并不会减少。

2. 对临床试验中心的要求提升

随着申办方要求尽力为监管机构和内部转化研究提供更有说服力的数据集，研究机构承受的压力持续增加。作为衡量试验复杂度的一个指标，2期和3期试验的平均终点数已从2013-2016年的17个增加到2017-2020年间的约21个，其中许多终点要求研究场所具备特殊设备或进行现场培训。此外，尽管电子临床技术的广泛采用理论上能够减少对纸质文件的依赖，但在实际操作中，研究机构通常需要部署或整合多个系统，包括电子数据采集系统、电子临床结果评估系统和电子知情同意书等，才能开始招募研究受试者。

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3. 医疗工作者参与试验的稳定性待提高

尽管医生们致力于提供最佳医疗护理，但目前的激励体系对临床医生投身于临床试验的积极性产生了一定的影响。 此外，全球医疗工作者（包括首席研究员、试验协调员和护士）的流动率处于历史高位。据估计，有50%的临床试验首席研究员在1999-2015年间只参与了一项临床试验，这一趋势早于近几年的大规模辞职潮。 因此，全球超过三分之二的首席研究员成为“一试即止”的研究者，这是过去十年间的持续趋势。

提升整体研发效率的五大策略

尽管提升研发效率的途径众多，加速研发进程是项可迅速采纳的策略，且此举对患者的益处可能更加显著。在临床试验中，治疗的持续时间往往是固定的，而研究的启动和结束阶段仅占整个试验周期的一小部分。因此，对于研究申办方而言，提升临床试验招募速度与效率成为加快试验进程的关键。麦肯锡的报告建议从五个方面改进以促进这一进程。

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1. 采用创新试验设计，减少所需的研究受试者总数

尽量减少接受试验疗法的受试者人数是监管机构和申办方的共同目标 。采用创新的统计和预测模型来优化临床试验中的队列数量并准确预估试验规模，以减少不必要的统计重复，此策略已被证实能有效达成目标。此外，尽管目前尚未广泛采用，但利用真实世界证据（例如，引入外部对照组）来补充受试者数据，展现了通过扩大对照组来减少所需受试者数量的潜力。

此外，申办方还在继续将创新试验设计的应用范围扩展到肿瘤学以外的领域。这包括应用伞式试验——该研究设计的目标是在一项研究中考察多种疗法，并根据标准治疗的进展有可能增设新的治疗分组；在研究过程中采用减少临床试验参与人数的贝叶斯临床试验，以及更有效地测试新型疗法的篮式试验或多适应症试验。

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2. 采用以患者为中心的简便试验方案

由于患者报告结果、成像技术、数据收集、精准医疗和数字技术的不断进步，临床试验中的评估指标数量持续增长。2期和3期研究的平均指标数量已从2013-2016年间的17项增加到2017-2020年间的21项。这不仅增加了患者的负担，还对招募率和研究期间的患者参与度产生了负面影响。为应对这一挑战，研究申办方可以开展患者负担评估，以优化研究设计，并基于信息做出取舍。此外，申办方还可以借助预测模型、过往经验、患者和研究者小组讨论或调查（例如，医药行业联盟就临床试验期间患者满意度、体验和有待改进之处设置的受试者问卷）来评估增加额外指标对总体招募率的潜在影响。

3. 采用数据和分析方法进行研究中心选址和管理

申办者正日益利用电子健康记录和医疗联盟的数据等丰富数据集，来强化其历史数据库，并构建复杂的人工智能模型，以优化研究中心的选择流程。这些模型能够深入分析并预测哪些因素会在特定的适应症或治疗领域内影响患者招募，其预测准确度远远高于仅基于历史数据的建模。

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根据麦肯锡的分析，这些模型通常可以通过精准识别出招募速度最快的研究中心并筛除那些无法完成招募的研究中心，从而提升招募速度。人工智能驱动的模型能更精确地评估包括研究中心拥挤度在内的各种因素，并将潜在的研究中心范围扩展至申办方过去未曾合作过的新地点。

此外，这些模型还能够为申办方提供宝贵的见解，比如招募动因如何影响项目时间表，从而产生飞轮效应，优化未来试验的设计和执行。一旦试验启动，通过实时监控研究中心的表现，可以及时发现哪些中心表现不佳，而利用分析算法，还能预测在当前进展情况和可能采取的补救措施下，招募活动何时能够圆满完成。

4. 重新考虑临床试验的实施地点

传统上，临床试验的治疗和监测主要在大型医院或政府卫生系统医院内进行，申办者更倾向于选择那些具有丰富临床试验经验的机构。现在，人们越来越重视提高临床试验受试者的便利。这可能包括采用混合型试验设计，使得研究的某些环节更接近患者（如通过家庭访问、远程医疗、药局服务和移动医疗单元），并探索对患者来说更方便到达的新的临床试验场所（包括社区医院或乡村医院，这是大部分患者接受治疗的地方）。

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在与经验较少的临床试验机构合作时，申办方可能需要投入额外的时间和资源用于机构培训和支持，预计在启动过程中会遇到更多的问题，甚至可能需要考虑简化试验方案、启动程序和付款方式以减轻负担。不过，开拓新的试验场所可以让申办方触及到那些原本可能无法参与临床研究的患者群体。

5. 提升试验机构的人员经验

麦肯锡针对临床试验主要研究员的调研表明，试验的招募效率和患者留存率与优质的研究人员经验直接相关。

要提升研究中心的试验经验，一个核心策略是简化与申办方的沟通交流。这可以通过设定一个或若干个固定的联络点来实现，以确保研究中心能有整合的经验，并在遇到无法避免的问题时有明确的联系人。这些联系人可以为每个研究中心提供量身定制的支持，其中可能包括人员补充（或病历审查）、协助附近的治疗机构进行患者转诊，或共同参与试验的市场推广活动。除了建立人际连接外，申办方还可以借助数字工具，向研究中心提供便捷且即时的试验信息、培训资料以及关于中心表现的数据。

进一步地，申办方应重新审视面向试验中心的关键流程，如签约、预算编制或试验中心启动等，以尽量减少这些流程的复杂度和摩擦。简化这些流程可能涉及到广泛采用主服务协议、废除保密协议、简化预算过程、加快中心选址决策，并更频繁地采用虚拟方式进行试验中心培训。

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结语

当前，生物医药行业正处于关键转折点，迫切需要加速临床试验进程并提高研发效率。生物医药行业正致力于通过一系列措施缩短临床试验时间，同时保持试验的高质量来实现这一目标。这些措施包括优化试验设计，提高患者和研究中心的参与度，以及改善患者入组流程等。尽管没有能够一次性解决所有问题的方法，但这些综合策略将有助于减轻临床试验对行业和患者的负担。

随着医药行业的进一步发展，这些有针对性的举措将在塑造生物医药研发的未来方面发挥重要的作用，最终使患者、申办方和整个医疗保健生态系统受益。

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参考资料：

[1] Accelerating clinical trials to improve biopharma R&D productivity，Retrieved Feb 23, 2024 from https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/accelerating-clinical-trials-to-improve-biopharma-r-and-d-productivity?stcr=B2FCD0640B5A441E99E42D8A7BFC375A&cid=other-eml-alt-mip-mck&hlkid=742569b358684102b4f0a5cf650a1eba&hctky=15353518&hdpid=da45c070-aa52-485a-92aa-7c619ba5e763#/

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