上海
全国政协委员、山东大学齐鲁医院副院长彭军指出，去年，已经有一部分罕见病治疗药物纳入医保，价格大幅下降，使患者的经济负担显著减少。希望对罕见病患者用药给予更大支持，有更多的罕见病治疗药物纳入医保，造福更多罕见病患者。
彭军接受记者采访时表示，罕见病患者面临诊断难、治疗难、用药难的问题，只有大约1%的罕见病有“特效药”，但价格昂贵，且往往需要长期用药，给患者带来沉重的经济负担。因此，罕见病治疗药物纳入医保尤为重要。
新版医保药品目录纳入15种罕见病用药
由于研发成本高、用药人群少等原因，一些罕见病治疗药物的年均费用可达到百万元，甚至数百万元，这对普通家庭来说就是天文数字。近年来，不少获批上市的罕见病药物经过谈判纳入医保，显著减轻罕见病患者家庭用药负担。
近日，2023年医保药品目录调整结果落地实施。此次调整共新增126种药品，其中，就包括15种罕见病用药，填补了10种罕见病用药在目录内的用药空白。降价叠加医保报销，对相关领域患者而言负担明显减轻。
国家医保局医药管理司司长黄心宇表示，确实罕见病得到了全社会的重视，大家对罕见病的认知程度不断提高，对罕见病的临床诊疗能力也不断提升。临床这几年从新药研发上的角度来看，罕见病药品也是一个研发的热点，所以说综合这些情况，纳入目录的罕见病药相对就越来越多。
“最后一公里”症结正在打通中
《2023年中国罕见病行业趋势观察报告》显示，由于罕见病发病率极低，病种繁多且病状复杂，大多医务人员缺乏罕见病相关的医学知识和诊断能力，导致罕见病难以确诊。加之区域医疗资源分配不均，罕见病患者异地就医现象非常普遍。以中山一院为例，就诊的罕见病患者有半数以上来自广州市外、广东省外。
医学界正通过联盟、共建等形式打破这一不平衡。华南重症肌无力联盟发起人之一、中山一院胸外科程超教授介绍，该联盟首期有来自广东、广西和海南三省的41家单位加入。联盟的成立能够使华南地区神经内科和胸外科医生更加紧密地配合，增进学科间交流，进一步推进重症肌无力的规范化诊疗，多学科参与疑难危重症病例救治，多区域联合开展高质量临床研究。
《2023年中国罕见病行业趋势观察报告》还指出，因药品采购数量总数限制、药占比和医保总额控制等问题，采购花费较高但临床需求小的罕见病药品，给医院药事管理带来较大的挑战，这就导致进入医保目录的药品无法在医院购买，成为罕见病药物的“最后一公里”难题。
记者在采访中了解到，医保部门、医院、企业、社会正积极采取措施破解这一难题。以中山一院为例，对于没有列入到医院常备药品的罕见病药物，一旦患者有需求，由临床医生提出申请，医院通过“绿色通道”临时采购途径，让患者能用上药并享受医保报销。广州也有医院与医药公司合作，建立“空中药房”，弥补医院没有引进罕见病治疗药物的不足。医生开了方之后，上传到“空中药房”，药师进行审方，患者在互联网付费完成后，即可安排配送。
有业内人士指出，考虑到罕见病的特殊性，目前也不是每一个罕见病用药都能做到令人满意。对于罕见病的药物保障，不要太过急于形式和“一刀切”，可以“一地一策、一院一策、一病一策”，尽量满足患者的用药需求。
撰文 | 梅斯医学综合整理
编辑 | Swagpp
版权说明：梅斯医学（MedSci）是国内领先的医学科研与学术服务平台，致力于医疗质量的改进，为临床实践提供智慧、精准的决策支持，让医生与患者受益。欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
