未来十年，细胞和基因疗法领域有望迎来哪些变革性进展？

▎药明康德内容团队编辑

细胞和基因疗法（CGT）因具有“一次治疗，永久治愈”的潜力，已成为生物医药领域的重要研究方向。药明康德内容部融资库数据显示，即便是在融资环境充满挑战的2023年，全球CGT领域融资事件数量依然占到了总数的23%，融资比例在近5年保持稳健，并且这一趋势在2024年1月依然得到了延续。此外，今年1月以来，包括（Novartis）、（AbbVie）等在内的大药企也分别在CGT领域达成高额合作，这无疑反映了业界对CGT领域的持续看好。

作为每年伊始把脉产业风向的盛会，药明康德全球论坛始终关注CGT的前沿动态。北京时间2024年2月1日，我们将推出1月初在旧金山举行的“2024药明康德全球论坛”线上回放版。本次论坛齐聚了投身细胞和基因疗法领域的近10位重磅嘉宾，他们就CGT在癌症、神经系统疾病、心血管疾病、眼部疾病等多个领域的挑战和前景进行了精彩的讨论。欢迎扫描下方二维码，预约观看嘉宾们的深刻洞见！

▲本次论坛面向全球观众免费开放，长按识别上方二维码，即可申请观看

亮点一：持续布局，产业巨擘眼中的时代机遇

全球大型药企的布局向来被视为行业的重要风向标。近年来，拜耳（Bayer）瞄准细胞和基因治疗航道频频加码，2020年创建自有细胞与基因治疗平台，2023年10月又斥资2.5亿美元开设细胞疗法生产工厂，以加快管线推进。目前，拜耳在细胞和基因疗法领域的研发管线涵盖帕金森病、心衰、罕见病等多个疾病领域，已有7款迈入临床阶段。

拜耳处方药执行副总裁、细胞与基因治疗平台负责人Wolfram Carius博士是2024药明康德全球论坛的嘉宾之一。他关注从源头和整个价值链上加速这一领域的创新。相信来自产业巨擘的高瞻远瞩，将让细胞和基因疗法的蓝图更为清晰。

亮点二：开拓技术边界，“未来之星”剑指广泛疾病领域

作为管线份额的重要贡献者和早期研发的主要源头之一，细胞和基因疗法领域的新锐为创新注入了充沛活力。在充满挑战的2023年，不少新兴公司依旧凭借着独特技术和潜在突破性疗法，赢得创投界和大型药企的青睐。其中佼佼者的掌门人也将来到本次全球论坛，将畅谈如何释放细胞和基因疗法的潜力。这些公司普遍“师出名门”，科学平台涵盖多种前沿技术，有望在广泛的疾病领域带来颠覆。

CARGO Therapeutics通过整合丰富的功能和工程组件来开发下一代CAR-T疗法，以解决多种耐药机制，致力于治愈癌症。其联合创始人，斯坦福癌症细胞治疗中心创始主任、T细胞研究先驱Crystal Mackall博士参与了本届论坛。2023年，CARGO公司先后完成2亿美元A轮融资和约2.8亿美元的IPO。2024年1月，该公司入选了生物医药行业知名媒体网站BioSpace评选的“2024年度新一代生物新锐公司”榜单。

Kate Therapeutics开发基于腺相关病毒（AAV）的下一代基因疗法，以治疗遗传性肌肉和心脏病，该公司联合创始人、总裁兼首席执行官Kevin Forrest博士也在本届论坛做了精彩分享。Kate公司的技术平台开发的功能性衣壳和提供的底物调节能力，有助于解决当前组织特异性递送和基因调控的关键难题。2023年，该公司获得了5100万美元A轮融资，并与安斯泰来（Astella Pharma）达成独家合作。2024年1月，该公司也入选了BioSpace评选的“2024年度新一代生物新锐公司”榜单。

新一代的基因疗法能够在不修改DNA序列的情况下调控基因，Epic Bio是这一领域的先锋。该公司由师从CRISPR先驱Jennifer Doudna教授的著名生物工程学家亓磊博士创建，基于袖珍Cas蛋白，开发仅单个AAV载体即可装载的体内基因调控疗法，管线覆盖肌肉、心血管、肺部和肝脏、眼部等多个器官的遗传性疾病。该公司2022年A轮融资达5500万美元，近期与吉利德科学旗下Kite公司达成合作。其首席执行官Amber Salzman博士也出席了本届论坛，她曾帮助bluebird bio开发基因疗法。

亮点三：以时间铸就辉煌，顶尖风投的远见卓识

在穿越行业周期的过程中，投资人对于科学和创新的长期价值往往展现出敏锐的洞察和卓越的远见，他们不仅是初创公司的点金手，更是疗法突破的孵化者。2024药明康德全球论坛上，多位来自领先风投机构的意见领袖用各自的水晶球预见未来，这些机构的投资版图中普遍涵盖细胞和基因疗法。

• 作为硅谷最顶尖的风投机构之一，Andreessen Horowitz的投资常被视为业内风向标，根据公开信息，其2023年的投资中近1/3与细胞和基因疗法相关。

• 作为全球领先生命科学投资机构，诺和控股（Novo Holdings）2023年至少有4笔投资指向细胞和基因疗法，其中向两家新锐分别领投1亿美元A轮融资和1亿美元B轮扩展融资，推进致盲性疾病基因疗法和基于下一代编辑工具的CRISPR基因药物研发。

• 欧洲领先的生命科学风投公司Forbion深耕行业近20年，2023年新增募资13.5亿欧元，管理基金总额达30亿欧元。其在2023年领投两家初创公司，看好基于重组酶的基因编辑疗法，以及通过专有AAV递送大基因的疗法。

• Patient Square Capital在2023年启动首期基金，总额达到创纪录39亿美金，随后即1.5亿美元投资一家致力于治疗常见的眼科、神经病学和代谢疾病的基因疗法公司，以推动基因治疗打破罕见病局限。

在这些投资事件的背后，是投资人对细胞和基因疗法领域全景的了然于心，以及“创投雷达”对于高潜创新的独到判断。 欢 迎扫描下方二维码预约观看“2024药明康德全球论坛”线上回放版，届时您将进一步聆听到嘉宾们的更多独特见解！

▲本次论坛面向全球观众免费开放，长按识别上方二维码，即可申请观看。

除了CGT，本届论坛的内容还涵盖了许多其它行业高度关注的话题。“2024药明康德全球论坛”共将云集生态圈30多位重磅嘉宾，设立多个专题，共同把脉产业创新全景、思考慢病管理、洞悉新分子和下一代技术的无限可能。以下为本次论坛的完整议程，欢迎扫码注册观看！

参考资料：（可上下滑动查看）

[1] Approved Cellular and Gene Therapy Products. Retrieved December 5, 2023 from https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products

[2] Gene, Cell, + RNA Therapy Landscape Report Q3 2023 Quarterly Data Report. Retrieved December 5, 2023, from https://asgct.org/global/documents/asgct-citeline-q3-2023-report.aspx

[3] 拜耳建立细胞和基因治疗平台，加速处方药创新. Retrieved December 6, 2023 from https://www.bayer.com.cn/zh-hans/594

[4] Bayer Opens First Cell Therapy Manufacturing Facility to Advance Regenerative Medicines on a Global Scale. Retrieved December 6, 2023, from https://www.bayer.com/en/us/news-stories/bayer-opens-first-cell-therapy-manufacturing-facility

[5] Development Pipeline. Retrieved December 6, 2023 from https://www.bayer.com/en/pharma/development-pipeline

[6] Bayer transforms pharma business through breakthrough innovation in healthcare . Retrieved December 6, 2023 from https://global.chinadaily.com.cn/a/202101/15/WS60010e37a31024ad0baa2e03.html

[7] Kriya Announces $150 Million Addition to its Series C, Bringing Total Round to over $430 Million to Further its Mission of Delivering Gene Therapies for Prevalent Diseases

Kriya Announces $150 Million Addition to its Series C, Bringing Total Round to over $430 Million to Further its Mission of Delivering Gene Therapies for Prevalent Diseases

Kriya Announces $150 Million Addition to its Series C, Bringing Total Round to over $430 Million to Further its Mission of Delivering Gene Therapies for Prevalent Diseases. Retrieved December 6, 2023, from https://kriyatherapeutics.com/news/kriya-announces-150-million-addition-to-its-series-c-bringing-total-round-to-over-430-million-to-further-its-mission-of-delivering-gene-therapies-for-prevalent-diseases/

[8] Novo Holdings leads $100M Series A Financing to Advance Gene Therapies for Blinding Diseases. Retrieved December 6, 2023 from https://novoholdings.dk/news/novo-holdings-leads-100m-series-a-financing-to-advance-gene-therapies-for-blinding-diseases/

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