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(医药健闻2024年1月12日讯)丹纳赫与Jennifer Doudna及其创办的创新基因组学研究所（IGI）合作启动Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures项目，致力于开发CRISPR基因编辑解决方案，旨在利用基因编辑疗法治疗数百种疾病。
- 这一新联合研发中心位于加州大学伯克利分校，计划开发易于编辑的平台型方法，用以开发能够治疗数百种绝症的基因编辑药物。
- 针对目前难以获得资金的罕见病疗法研究，此项创新模式旨在大幅减少其临床前和临床开发所需的时间及费用。
- 诺贝尔奖获得者Jennifer Doudna及其团队将与丹纳赫共同完成该联合研究中心的转化和临床研究工作。
作为第一步，Danaher-IGI Beacon项目将为两种先天性免疫缺陷（IEIs）疾病——嗜血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）和Artemis缺陷型重症联合免疫缺陷（Artemis-SCID）——开发基因编辑疗法。双方认为，IEIs的几大特性使其适合丹纳赫/IGI联合方法，包括广泛的患者记录和基于移植的给药途径，从而克服了将CRISPR分子递送至目标组织的一些关键挑战。 总的来说，IEI包含约500种不同的疾病，影响着全球数十万人。然而，它们目前还不是任何重大基因编辑试验的重点对象，很大程度上是由于为每个非常小的 IEI 患者群体设计和测试疗法都颇具挑战，进程缓慢且成本高昂。由于CRISPR可以很容易地重新编程以处理任何基因突变的独特能力，因此Danaher-IGI Beacon for CRISPR Cures的目标是开发一种可扩展的平台型方法，从而能够快速构建新的药物，甚至用于治疗IEIs以外的疾病。Beacon项目的目标是让联合研发中心开发出的平台型方法能够扩展应用于更多IEIs和其他罕见疾病，以及更多通过编辑单个特定基因就能治疗的常见疾病。 与来自加州大学旧金山分校和加州大学洛杉矶分校的IEI顶尖临床医生合作，IGI将提供独特的专业知识，支持CRISPR工程、先天性免疫缺陷的非临床模型、基因编辑细胞产品的制造、监管部门在这一疾病领域的工作，以及为患有这些严重疾病的患者设计和执行临床试验。 丹纳赫旗下的运营公司将提供仪器、试剂、资源和专业知识，简化临床前和临床开发，并制定新的安全性和有效性标准。其中，IDT将利用其新启用的治疗性寡核苷酸生产设施，在CRISPR核酸酶和向导RNA的合成、修饰、纯化和质量控制方面提供业界领先的能力。Aldevron此前与IGI合作推进基于CRISPR的基因编辑技术在大脑中的应用。Cytiva、贝克曼库尔特生命科学、徕卡生物系统和徕卡显微系统等丹纳赫旗下运营公司将一同在此次合作中发挥关键作用。
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