13亿美元！诺华引入Voyager新型基因治疗

1月2日，Voyager Therapeutics， Inc.宣布与诺华公司的子公司诺华制药公司达成战略合作和衣壳许可协议，Voyager将向诺华公司提供一项目标独家许可，允许诺华公司使用其基于RNA的筛选平台，并推进临床前阶段的基因疗法候选项目，以治疗亨廷顿氏病(Huntington's disease)这种遗传性疾病。

诺华此前行使了许可Voyager的TRACER衣壳发现平台产生的新型衣壳用于针对两个未公开的神经疾病靶点的基因治疗项目的选择权。

根据协议条款，

• 诺华同意提前向Voyager支付1亿美元对价，包括2000万美元购买Voyager新发行的股权。Voyager有资格获得高达12亿美元的临床前、开发、监管和销售里程碑，及包含Voyager TRACER衣壳的产品的全球净销售额的分级特许权使用费，合计13亿美元。
• 在协议期限内，诺华将获得Voyager与SMA相关的TRACER衣壳的目标独家使用权，并将负责所有开发和商业化。诺华还将利用Voyager的TRACER衣壳和专有有效载荷，获得Voyager治疗HD的AAV基因疗法的全球权利。Voyager将负责临床前进展，诺华将负责HD项目的所有临床开发和商业化

受此消息提振，截至发稿，Voyager Therapeutics周二美股盘前涨25%。

Voyager 的 TRACER™（通过细胞类型特异性 RNA 表达对 AAV 进行嗜性重定向）衣壳发现平台是一个广泛适用的基于 RNA 的筛选平台，能够快速发现 AAV 衣壳，在包括非人灵长类动物 （NHP） 在内的多个物种中具有强大的血脑屏障穿透力和增强的中枢神经系统 （CNS） 趋向性。

在临床前研究中，与传统的AAV衣壳相比，TRACER生成的衣壳在中枢神经系统中表现出广泛的基因表达，以及细胞和组织特异性转导，包括传统上难以到达的大脑区域，同时去靶向肝脏和背根神经节。作为其外部合作战略的一部分，Voyager 已签订多项合作协议，提供其下一代 TRACER 衣壳的使用权，以潜在地使其合作伙伴的基因治疗项目能够治疗多种疾病。

Voyager Therapeutics预计，这笔对价将增强其资产负债表，并将其产品管线延长至2026年中期。

关于Voyager Therapeutics， Inc.

Voyager Therapeutics 是一家生物技术公司，致力于利用人类遗传学的力量来改变神经系统疾病的病程并最终治愈。我们的产品线包括针对阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、帕金森病和多种其他中枢神经系统疾病的项目。我们的许多项目都源自我们的 TRACER™ AAV 衣壳发现平台，我们已将其用于生成新型衣壳并鉴定相关受体，以潜在地在静脉给药后实现基因药物的高脑渗透率。我们的一些项目是全资拥有的，一些项目正在与合作伙伴一起推进，包括Alexion、阿斯利康罕见病;;神经分泌生物科学公司;诺华制药股份公司和 Sangamo Therapeutics