攻克癌症、阿尔茨海默病，未来还远吗？多位全球知名医学专家这么说……

▎药明康德内容团队编辑

2023年，药明康德“BOLD：创新引领，勇赴未来”系列活动汇聚了生物医药生态圈超过100位意见领袖和先锋嘉宾，齐话生物医药创新关键议题。其中多位全球医学领袖深入探讨了重大疾病的疗法创新、细胞和基因疗法等全新治疗模式的临床应用前景等。这些探讨收获了广大业内同道的热切关注，我们的微信后台也收到了不少“期待回放”或“重温精彩内容”的呼声。

我们在年末特别分享4场医学相关主题讨论的限时回看。这些专家来自哈佛医学院、斯坦福心血管研究所、MD安德森癌症中心、加州大学旧金山分校神经学系等全球知名医学机构，在阿尔茨海默病、乳腺癌等常见重大疾病治疗和医学研究方面具有丰富的经验和洞察，对未来疗法发展方向具有独到见解。

攻克癌症、心血管疾病、神经系统疾病三座大山！

癌症、心血管疾病、神经系统疾病是对人类健康影响广泛的三大顽疾，亟需更多颠覆性突破来更好满足治疗需求。

在抗肿瘤领域，EGFR抑制剂、RAS抑制剂等靶向疗法的突破，挽救了无数肿瘤患者的生命。但我们仍面临着诸多待解决的问题，如何解决靶向治疗耐药性问题？如何找到更多肿瘤驱动基因且找到合适的药物进行靶向治疗？此外，随着细胞疗法等全新治疗模式以及蛋白质组学、基因组学等疾病检测技术的发展，“治愈”癌症还有多远？MD安德森癌症中心高级副总裁及首席科学官Giulio Draetta将带来他的独到见解，他曾领导了著名的“癌症登月计划”，近30年里，在他的带领下，多款抗肿瘤临床候选药物得以发现。

50年前，面对心脏疾病我们大多束手无策，但如今心脏疾病的治疗已有了多种选择，如支架植入、搭桥手术、植入式器械、RNA疗法等。随着新兴疗法结合新的生物标志物等策略的进步，心脏疾病个体化治疗是否会迎来“质的飞跃”？随着前沿技术的发展，基因编辑也正进入心脏疾病领域，“治愈”心脏病的时代要到来了吗？美国心脏协会（AHA）主席、斯坦福大学心血管研究所主任Joseph Wu对这些问题的思考将为我们带来启发。Joseph Wu是心血管医学研究的领航学者，致力于深入理解心血管疾病机制，推动新药研发以及精准治疗。

痴呆症、帕金森病等神经退行性疾病一直以来都是临床治疗的难点。尽管目前仍无法“治愈”，但从淀粉样蛋白靶向疗法到CRISPR基因疗法的发展，新兴疗法无疑点燃了治疗希望。基因疗法在神经退行性疾病领域有何重磅突破？生物制剂在神经系统疾病领域刚起步，还将改变哪些治疗局面？如何消除炎症对大脑的影响？加州大学旧金山分校神经学系教授，Weill神经科学研究所主任Stephen Hauser深耕神经疾病领域，他将带来独到见解。

如何攻克这三座大山，切实满足治疗需求，造福全球病患？一起来聆听全球知名医学专家们的独到见解。

三大突破引领乳腺癌治疗新时代！免疫研究将“解锁”更有效疗法

乳腺癌是全球范围内发病率和肿瘤相关死亡率均较高的一种恶性肿瘤。过去几年可能是乳腺癌领域最激动人心的时期之一，免疫疗法、抗体偶联药物（ADC）和靶向药物等不断涌现，如CDK4/6抑制剂获批用于治疗ER阳性乳腺癌；HER2靶向抗体偶联药物trastuzumab deruxtecan用于治疗晚期转移性HER2阳性乳腺癌等，都给患者带来了治疗新希望。如何持续提高乳腺癌治疗效果？乳腺癌联合治疗策略潜力如何？不同分子亚型乳腺癌患者的个体化治疗需要关注哪些方面？在处理乳腺癌转移灶时有何策略？肿瘤微环境对治疗效果有哪些影响？

针对这些问题，丹娜-法伯癌症研究所乳腺肿瘤中心主任、哈佛医学院医学教授Sara Tolaney将带来独家见解。她是公认的乳腺癌研究全球领袖，为医学界与产业界的合作搭起桥梁，在靶向药物、ADC、免疫治疗的发展中起到重要推动作用。

阿尔茨海默病治疗获里程碑式突破！未来10年，突破在哪？

阿尔茨海默病对全球数百万人的健康造成了严重影响，寻找有效疗法是一项艰巨任务。今年7月，我们迎来了近20年来美国FDA首次完全批准的一款阿尔茨海默病疗法lecanemab。Leqembi靶向β淀粉样蛋白（Aβ），此次批准距离Aβ斑块被首次表征过去了40年。作为淀粉样蛋白相关基因的发现者之一，哈佛大学神经病学教授、美国麻省总医院神经病学副主席Rudolph Tanzi表示：“淀粉样蛋白之于阿尔茨海默病，如同血脂之于冠心病”。遗传学研究对于阿尔茨海默病治疗策略有哪些启示？展望未来10~20年，那时阿尔茨海默病治疗和预防策略或将迎来哪些突破？

Rudolph Tanzi教授是CNS领域的杰出学者，2015年被《时代》杂志评选为世界上最具影响力的100人之一。他与合作团队发现了多种CNS疾病的致病基因，尤其是对于阿尔茨海默病致病基因的发现具有开拓性贡献，包括淀粉样前体蛋白（APP）基因等。他的团队成功建立了人类3D神经细胞培养模型和大脑类器官模型，被称为“培养皿中的阿尔茨海默病”。他还与产业界密切合作，推动了针对阿尔茨海默病（AD）、“渐冻症”（ALS）等疾病的新药研发。

细胞和基因疗法是否会改写癌症治疗？

基因药物正在开拓治疗的全新边界。两位权威学者探讨了基因药物变革临床治疗范式的广阔前景，以及有助于加速这一突破的技术创新，如类器官模型、分子诊断等。前沿新分子疗法，从类器官到分子诊断，哪些创新将成为临床突破的催化剂？展望未来，细胞疗法和基因疗法是否会改写癌症治疗，甚至在癌前预防阶段就大放异彩？

加州大学圣地亚哥分校医学教授兼癌症研究讲席教授Catriona Jamieson是一名血液肿瘤领域专家，专注于血液学、骨髓移植和干细胞生物学研究。她与加州大学伯克利分校化学与生物分子工程、生物工程、分子与细胞生物学、神经科学教授David Schaffer就上述问题开展深入探讨。David Schaffer教授致力于开发下一代基因疗法，他专注设计靶向和高效的病毒载体以基因治疗，以及调控干细胞的新技术研究。他参与开发的技术已应用到8项临床试验中。

参考资料

[1]Tatjana Rundek et al., Advances in Stroke: Brain Health in 2023. Stroke. doi: 10.1161/STROKEAHA.123.043019

[2]C. Zhou, W. Li, Z. Song, et al. A first-in-human phase I study of a novel KRAS G12D inhibitor HRS-4642 in patients with advanced solid tumors harboring KRAS G12D mutation

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