北京
本文来自微信公众号：生物世界（ID：ibioworld），作者：王聪；原标题《用 AAV 递送抗体治疗渐冻症，这家公司获 1.39 亿美元 A 轮融资》
2023 年 11 月 13 日，一家位于荷兰的生物技术公司 VectorY Therapeutics 宣布完成 1.29 亿欧元（1.38 亿美元）的 A 轮融资，此轮融资将用于进一步推进其渐冻症（ALS）、亨廷顿症（HD）等神经退行性疾病的抗体疗法的开发。
渐冻症，即肌萎缩侧索硬化症，是一种快速进展且致命性的神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞。具体而言，脊髓中运动神经元发生选择性退化，导致肌肉萎缩和瘫痪。大多数 ALS 患者在出现症状后 2-5 年内死于呼吸衰竭。
目前还没有治愈 ALS 的方法，FDA 仅批准了 4 款渐冻症治疗药物，Riluzole、Edaravone、Relyvrio，以及近期获批的反义寡核苷酸（ASO）疗法 Qalsody，但这些药物益处非常有限，只能将疾病进展延缓几个月。因此，仍需开发有效的渐冻症治疗药物和方法。
VectorY 旨在开发 AAV 递送的抗体疗法，用于治疗神经系统疾病，该公司表示，其专有技术克服了当前治疗方法的限制，包括递送、持久性和靶向可及性。VectorY 目前的研发管线专注于渐冻症、亨廷顿症和帕金森病，但可以扩展到包括痴呆症在内的其他适应症。
以 VectorY 领先的治疗渐冻症的 VTx-002 疗法为例，该疗法旨在通过解决 TDP-43 病理学来延缓渐冻症的疾病进展，并帮助保持绝大多数患者的生活质量。
TDP-43 是一种 RNA 结合蛋白，通常位于细胞核中，对于细胞健康至关重要。而在几乎所有的渐冻症患者中，TDP-43 发生了错误折叠，并从细胞核中丢失，而在细胞质中聚集。这会带来两个问题——细胞核中的功能性 TDP-43 不足，以及细胞质中 TDP-43 毒性积累。这两个原因叠加，导致了渐冻症患者运动神经元丢失和瘫痪。
因此，去除细胞质中积累的 TDP-43，并增加细胞核中的 TDP-43，是一种有希望的渐冻症治疗策略。
VTx-002 是一种载体化抗体疗法，使用靶向大脑神经元的 AAV 载体递送表达治疗型抗体的 DNA，该抗体能够选择性地结合细胞质中的 TDP-43 毒性聚集物并将其从细胞质中清除，并在随后恢复 TDP-43 在细胞核中的必要功能。VTx-002 目前处于临床前测试阶段。
VectorY 的 CEO、联合创始人为 Sander van Deventer 博士，Sander 拥有 25 年的药物开发经验，他在第一个商业化单克隆抗体 Remicade 以及欧洲第一个上市的基因疗法 Glybera 的开发中发挥了关键作用。他还是著名生命科学风投公司 Forbion 的联合创始人和运营合伙人。早在 1998 年，他联合创办了 Amsterdam Molecular Therapeutics 公司，该公司被 AAV 基因治疗公司 uniQur 收购。在 uniQure 担任兼职 CSO 期间，他将血友病B型和亨廷顿病的 AAV 基因疗法推进到临床开发阶段。
VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士，她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有 20 多年经验。她曾担任 uniQure 的研究副总裁，负责肝脏、肌肉和中枢神经系统多个项目的开发。她为第一个基于 AAV 基因沉默平台的亨廷顿病的疗法的临床开发作出了重要贡献。
参考资料：
1.https://www.vectorytx.com/
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