莫博赛替尼或在我国退市，20ins患者何去何从？3个问题都在这里

作者：疯驴子

10月2日，武田制药宣布，经与美国FDA商议，公司将在美国启动莫博赛替尼的主动退市。近日，业内又传出一份关于本药“合规指导原则”的资料，其中提到，自2023年10月3日起，停止所有推广性会议和拜访活动。换句话说，莫博赛替尼很可能将在我国退市！

消息一经发出，很多患者和家属坐不住了，纷纷询问与爱，这款药为什么会退市？对于使用莫博赛替尼的患者，是否还可以继续治疗？如果真的退市了，还有没有其他的药物替代？本文将就以上问题进行解答。

莫博赛替尼为什么会退市？

莫博赛替尼（Mobocertinib，TAK-788）是一种新型、高选择性的酪氨酸激酶抑制剂，主要用于二线治疗含铂化疗期间或之后进展且携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（ex20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，是全球首款治疗ex20ins NSCLC的口服靶向药物。

2021年，莫博赛替尼通过EXKIVITY 1/2的二线单臂试验，结果显示莫博赛替尼治疗已经接受过铂类化疗且疾病进展的ex20ins NSCLC患者，客观缓解率（ORR）为28.0%，中位缓解持续时间17.5个月，中位无进展生存期（PFS）为7.3个月，中位总生存期（OS）高达24.0个月，研究者评估的ORR达到35%，疾病控制率（DCR）达78%。

凭借优异的试验结果，莫博赛替尼获得FDA加速批准上市，并于2023年在我国上市，结束了我国此类患者20多年无特异性靶向治疗药物可用的困境。

正因如此，莫博赛替尼不甘止步于此，将研究转向了一线治疗，进行了Ⅲ期EXCLAIM-2试验研究，但结局却没有向研究人员期望的方向发展。今年7月武田宣布，在此次研究中，因莫博赛替尼未达到无进展生存期的主要终点而被终止，最终选择主动退市。

对于使用莫博赛替尼的患者，是否还可以继续治疗？

我们不难看出，此次退市是由于研究人员期望莫博赛替尼可以转向一线治疗，进行了上述试验，结果提示用于一线治疗的效果不尽人意所致。

但莫博赛替尼的获批适应证是用于已经接受过铂类化疗且疾病进展的ex20ins NSCLC二线治疗。同时，截止发文日期，并未收到莫博赛替尼退出中国市场的官方消息。因此，正在使用本药的患者，在具有明确用药指征且无耐药性的前提下，可以遵医嘱继续用药治疗。

如果真的退市了，还有没有其他的药物替代？

众所周知，相对于常见的EGFR突变，ex20ins NSCLC患者的生存预后更差，且病情恶性程度更高，5年生存率仅为8%。临床主要依赖化疗，缺乏有效的靶向治疗方案。因此，莫博赛替尼的问世，给了这些患者生的希望。

如果它真的退市，我们无力回天。但对于此类患者，全球目前还有两款药物适用，一是强生的埃万妥单抗（Amivantamab，临床代号JNJ-6372），二是迪哲医药的舒沃替尼（Sunvozertinib，临床代号DZD9008）。

据了解，埃万妥单抗在我国尚未获批，但在2020年9月已被国家药监局纳入突破性治疗品种，目前正在开展多项Ⅲ期临床试验，相信上市指日可待！

2023年8月，舒沃替尼在我国获批上市，成为首款治疗ex20ins晚期NSCLC的国产创新药，主要用于二线治疗。

一项针对含铂化疗进展或不耐受的ex20ins晚期NSCLC患者的单臂、多中心Ⅱ期临床研究结果显示，在接受舒沃替尼治疗的97例疗效分析人群中，对于经治患者、经IRC确认的ORR达60.8%，疾病控制率（DCR）达87.6%，均优于莫博赛替尼，且与潜在的同类药物相比，相关数据也是较优的。

舒沃替尼现国内售价为9040元/盒（150mg*14片），1次/d，2片/次，1个月的用药费用为38742元。而莫博赛替尼的价格为37588元/盒（40mg*112粒），一个月的费用是40273元。舒沃替尼的价格总体低于莫博赛替尼，且已经进入今年11月的医保谈判名单。由此可见，在莫博赛替尼的“让位”之下，舒沃替尼有机会成为首个进入医保目录的ex20ins新药。

舒沃替尼延续了ex20ins晚期NSCLC患者的希望！并且舒沃替尼还有患者援助项目进一步帮助更多患者接受药物治疗，有需要了解的患者朋友请点击阅读《舒沃替尼获批上市！突破EGFR 20号外显子插入突变治疗瓶颈》。

同时，三代靶向药物对于ex20ins有一定的响应率，研究人员本着不放弃任何机会的原则，对伏美替尼展开了相关临床试验。在FAVOUR研究中取得了优秀的试验结果：伏美替尼一线治疗ex20ins晚期NSCLC的ORR为78.6%，中位DOR为15.2个月，且3级及以上治疗相关不良事件发生较少。针对初治和经治的患者均具有抗肿瘤活性及良好的耐受性和安全性。

小爱提醒

莫博赛替尼的“落幕”是意料之外的事情，但也为同类药物的研发提供了宝贵的“财富”。相信未来会有越来越多治疗ex20ins的药物闪亮登场，给患者带来更多的福音！

小爱也整理了目前非小细胞肺癌EGFR突变的相关药物及医保信息供大家参考，有需要了解今年医保药品目录可以在公众号后台回复【2023医保】获取详情。