广东
（图片来源：摄图网）
8月23日，日本中央社会保险医疗协议会批准了一种名为“LUXTURNA”的基因治疗药物作为公费医疗保险的适用对象。这款药物适用于一种由视网膜异常导致的视物不清的遗传性视网膜营养不良症，由制药巨头诺华制药生产销售，成为日本国内首款眼疾的基因治疗药。
据了解，LUXTURNA的价格为每瓶约4900万日元（约合人民币242万元），并且从本月30日起可使用保险。这是一种针对视网膜营养不良症的基因治疗药物，通过修复患者体内视网膜细胞中的异常基因，恢复其正常的视力功能。该药物的批准对于患有视网膜营养不良症的患者来说，无疑是一项重大的突破和福音。
——2021年全球获得审批的药物达到了9种
根据Alliance for Regenerative Medicine的2021年度报告，全球在2021年获得审批的药物数量达到了9种。其中，蓝鸟生物的Skysona是其中之一，可用于治疗脑肾上腺脑白质营养不良和R/R大B细胞淋巴瘤，并且已经在主要国家获得了批准。
——我国基因治疗的发展历程
中国基因治疗行业起步晚于美国，监管体系的建立相对滞后，但行业监管历史与美国相似，均历经了一段时间的探索期。随着行业成熟度的提高，行业监管逐步向体系化、规范化发展。
——基因治疗行业发展前景
2019年，国家发改委提出了在珠三角、长三角、京津冀等优势区域推动细胞产业等重点生物医药领域集聚发展的计划。2020年，上海市政府发布了推动生物医药产业园区特色化发展的实施方案，重点建设了以张江生物医药创新引领核心区为中心的“1+5+X”生物医药产业空间布局。2021年，上海市政府发布了促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见，支持发展基因治疗、细胞治疗等高端生物制药，并鼓励采用合同研发生产组织等新模式进行研发生产活动。
在监管规范和政策支持的推动下，国内基因治疗行业有望取得快速发展，提升国内生物医药产业的创新能力和影响力。根据弗若斯特沙利文的数据预测，到2025年，我国基因治疗市场规模将达到约179亿元;如果假设在2025-2027年期间，我国基因治疗市场的年均复合增长率与全球保持一致，那么我国基因治疗市场规模将达到约500亿元。这表明了国内基因治疗行业的巨大潜力和发展前景。
LUXTURNA的批准作为公费医疗保险适用对象，标志着基因治疗药物在日本的发展又迈出了重要一步。随着科技的不断进步，基因治疗正逐渐成为解决一些罕见疾病和遗传性疾病的有效手段。相信未来，随着更多基因治疗药物的研发和批准，患有这些疾病的患者将能够获得更好的治疗效果，重获健康和希望。
中国医学科学院血液病医院血液学研究所副所院长张磊表示，基因的概念早在100多年前就被提出，当时认为基因是人类的编码。编码出现问题通常可分为两种，一种是遗传性疾病，另一种是肿瘤疾病。基因治疗的概念是修正错误的编码。从20世纪80年代开始，基因治疗产品逐渐增多，市场规模也越来越大，目前已经达到近千亿市值的治疗市场。
前瞻经济学人APP资讯组
更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《2023-2028年中国细胞与基因治疗（CGT）行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》
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