几乎被科学界「除名」，出狱后的贺建奎仍聚焦人体胚胎编辑研究？

毁灭人类的七种行为：

一、没有原则的政治；二、没有责任的享乐；三、没有是非的知识；四、没有人性的科学；五、没有牺牲的信仰；六、不劳而获的财富；七、没有道德的交易。

——甘地

去年 4 月，因「反道德」研究引发国际热议的贺建奎刑满释放。

5 年前，贺建奎团队对两个胚胎进行了基因编辑，使其被免疫艾滋病病毒（HIV）感染。这一研究曾引起国际社会广泛关注及伦理讨论，由于实验涉及人类胚胎的基因编辑，并将两个患儿的健康安全置于高风险位置，最终贺建奎受到了法律制裁。不过，在历经 3 年有期徒刑与 300 万罚款后，贺建奎做了一件让人意想不到的事情 ……

图源：财新报道

获释后，贺建奎立即在北京成立个人实验室，他的科研热情空前高涨，称将为罕见遗传病开发「国人可以负担得起的基因疗法」，并在个人媒体账号积极同步研究进度，贺建奎的新学术动向究竟是重蹈覆辙还是突破创新？新研究涉及人体试验吗？我们一起来看看。

开发廉价的罕见病治疗手段

贺建奎个人实验室第一个项目就是杜氏肌营养不良（DMD）的基因编辑治疗药物研发。他希望能做出大众负担得起的基因编辑治疗，并在微博高调晒出宣言 ——「我要攻克 DMD」！那么，为什么偏偏是 DMD？

图源：微博

在海量疾病中，贺建奎专挑了一块几千年来未被攻克的「硬骨头」。

DMD 是一种罕见的肌肉萎缩症，多发于儿童，引发全身骨骼肌渐进性无力和萎缩，最终剥夺行动能力，许多患者因心肺功能衰竭而亡。尽管已有一些治疗方法，但仍局限于减轻症状，无法完全治愈。DMD 致病基因位于 X 染色体，因基因突变导致抗肌萎缩蛋白缺失或功能障碍。因此，基因编辑疗法有望治疗这种遗传性疾病。专业对口 —— 这是贺建奎「选中」DMD 的主要原因。

第二个原因就是，CRISPR 基因编辑疗法治疗 DMD 刚刚碰壁，跌落谷底正是适合再次起航的关键时间点。

今年，FDA 批准 CRD-TMH-001 进入临床试验阶段。该 CRISPR 基因编辑疗法通过病毒传递基因变异，通过 DNA 切割或替换，改变的基因直接插入体内，有望修复突变基因，为 DMD 患者带来前所未有的治疗选择。然而，该疗法仍需经过临床试验的进一步验证。近期接受 CRISPR 基因编辑临床治疗的患者 Terry 不幸离世，引发大众对 CRISPR 前景的质疑 [1]，这是贺建奎介入并重整旗鼓的好时机。

最近，贺建奎也在个人媒体账号内，po 出最新进度 —— 已完成迷你蛋白的 AAV 载体 vector 设计。

看来，贺建奎选择 DMD，不论其是否取得突破性成果，都是现阶段返回科学界比较「好走」的一条路。

图源：贺建奎小红书账号

基因治疗阿尔茨海默症（AD），疑似科研噱头？

除了攻克 DMD，贺建奎最近还在推特上发布了他的另一项研究计划，旨在修改人类胚胎基因，以预防阿尔茨海默症。

贺建奎公布的研究计划涉及 AD 相关的 β 淀粉样蛋白。他计划利用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术向小鼠胚胎的 APP 基因导入 A673T 突变，以验证其减少 β 淀粉样蛋白形成的效果，以预防 AD。如果取得进展，他将进一步研究将 APP A673T 突变引入人类三核合子。人类三核合子是一种带有 3 个原核的受精卵细胞，类似正常胚胎但会停止发育。

图源：贺建奎推特

这一目的基因被发现于 2012 年，冰岛大学医学院的研究人员在「Nature」期刊上发表的研究论文。研究人员发现编码突变（A673T）这种基因可以预防 AD 和没有 AD 的老年人的认知能力下降。

图源：Nature

人类三核合子相关研究可能「擦边」人体试验。因此他在推特中强调此计划会经过政府批准和伦理审查。目前，他正在征求学界的反馈，尚未确定具体的研究时间表，但承诺所有实验结果将会公开发布在推特上。

不过，这一计划的「科学性」引发了一些专家的质疑「现有研究表明，AD 与遗传（基因）之间的关系非常不明确。AD 的成因到现在也没有准确答案，而用编辑基因的办法来解决 AD，效果有待商榷 ……」。

究竟是真研究，还是假噱头？相信不久后真相便会浮出水面。

未被除名，依旧活跃在各大学术会议

除了以上研究，他似乎未被科学界交流会「除名」，依旧受邀参与各大国际会议。

今年 2 月 11 日，贺建奎出现在「生物技术治理共同体研讨会 —— 回望未来：CRISPR 与社会价值」学术会议线下会场，声称自己的 DMD 项目将募集 5000 万慈善捐款，并有伦理委员会的详细指导。

同时根据贺建奎社交媒体动向，我们也发现他曾收到牛津大学邀请参与基因编辑会议，但由于种种原因行程临时取消。此外他也收到了 8 月南非 TAFFD 学术会议的邀请。

曾经踩到科学界的底线，被无数科学家谴责的他，似乎还没有被科学界完全除名。

科研道德红线是否模糊？

其实在贺建奎事件以前，相关法律确实有漏洞，没人想到，会有科学家钻到道德底线下，进行人体研究。不过在「基因编辑婴儿」事件后，我国在 2021 年通过刑法修正案，规定：「将基因编辑、克隆的人类胚胎植入人体或者动物体内，或者将基因编辑、克隆的动物胚胎植入人体内，情节严重的，处三年以下有期徒刑或者拘役，并处罚金；情节特别严重的，处三年以上七年以下有期徒刑，并处罚金[2]。」

对于贺建奎的新项目计划，确保符合伦理准则和法律标准至关重要。贺建奎经历了风波，现在是否会洗心革面，尊重科研道德，这是一个值得深思的问题。希望专业机构和相关监管部门，可以做好完善的监督和评估。只有这样，基因编辑技术才能发挥其在治疗无法治愈疾病方面的潜力，成为「利刃」而非「凶器」，为人类带来福祉。

你认为经历了这一切的贺建奎，真的会洗心革面，尊重科研道德吗？

引用来源：

[1] Death in US gene therapy study sparks search for answers, apnews.

[2] 基因编辑婴儿事件，维基百科.