信达生物宣布耐立克？第二次被国家药品监督管理局纳入突破性治疗药物品种，治疗SDH缺陷型GIST

美国罗克维尔和中国苏州2023年6月2日 /美通社/ -- 信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，今日宣布，信达生物与亚盛医药合作的原创1类新药奥雷巴替尼（曾用名耐克替尼；商品名：耐立克®）已被国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗药物（BTD）品种名单，治疗既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者。

一项在中国进行的临床Ib/II期研究最新数据显示，耐立克®在SDH缺陷型GIST患者中的临床获益率（CBR）高达93.8%[1]，该临床研究也因此连续两年入选美国临床肿瘤学会（ASCO）年会展示。

耐立克®是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物共同负责。2021年11月，NMPA通过优先审评审批程序附条件批准耐立克®上市申请，用于治疗任何TKI耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）或加速期CML（CML-AP）的成人患者。

这是耐立克®第二次获CDE纳入突破性治疗品种。此前于2021年3月，该品种首次获纳入突破性治疗品种，用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者，该适应症的上市申请于2022年7月获NMPA受理并被纳入优先审评程序，将支持耐立克®获得完全批准。

信达生物高级副总裁周辉博士表示："我们很高兴耐立克®获得第二项突破性治疗药物的认定，期待其在血液瘤之外的潜在临床潜力和价值，使得更广阔的实体瘤患者因此获益。信达生物将秉持‘开发出老百姓用得起的高质量生物药'的使命，为更多患者和家庭带去希望。"

突破性治疗药物资格认定是为了加快开发针对严重疾病、且已在初步临床试验中显示疗效或安全性方面显著优于现有治疗手段的新药而设计的。获得突破性治疗药物认定能够使该药在研发过程中与CDE密切交流、获得指导，从而加快新药上市，更早解决中国病患未满足的临床需求。可点击这里查看已纳入突破性治疗品种名单。

关于胃肠道间质瘤（GIST）

GIST是一种起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，大部分的GIST患者伴有KIT或PDGFRA基因突变。TKI的出现，改善了这类GIST患者的预后。然而，在SDH缺陷型GIST这一罕见的亚型GIST治疗领域，却存在巨大的、未被满足的临床需求。据悉，SDH缺陷型GIST患者通常对现有的TKI药物不敏感，虽然早期的局限性患者可通过手术治疗，但大部分患者仍然会复发[2]-[6]。目前尚无针对复发和晚期SDH缺陷型GIST患者的标准治疗方案[2]-[6]，5年无事件生存率（EFS）仅为24%[5]。

关于耐立克®

耐立克®是亚盛医药原创1类新药，为口服第三代BCR-ABL抑制剂，是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，获国家"重大新药创制"专项支持。

2021年11月，NMPA通过优先审评审批程序附条件批准耐立克®上市申请，用于治疗用于任何酪氨酸激酶抑制剂耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I 突变的慢性髓细胞白血病慢性期(CML-CP) 或加速期(CML-AP) 的成年患者；目前，耐立克®的该适应症已被成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》。2022年7月，NMPA受理耐立克®的上市申请并纳入优先审评程序，用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期（CML-CP）患者，将支持耐立克®获得完全批准。

而在海外，该品种于2019年7月获FDA临床试验许可，直接进入Ib期临床研究；其临床试验进展自2018年开始，连续五年入选美国血液学会（ASH）年会口头报告，并荣获2019 ASH年会"最佳研究"的提名。目前，耐立克®共获1项美国食品药品监督管理局（FDA）审评快速通道资格；4项美国FDA孤儿药资格认定，适应症分别为CML，急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）和胃肠道间质瘤（GIST）；还获一项1项欧洲药品管理局（EMA）的欧盟孤儿药资格认定，适应症为CML。

2021年7月，亚盛医药（6855.HK）与信达生物制药集团（1801.HK）达成在中国市场就耐立克®共同开发和共同商业化推广的战略合作。

*注耐立克®为亚盛医药的注册商标

关于信达生物

"始于信，达于行"，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的理想和目标。信达生物成立于2011年，致力于开发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物。2018年10月31日，信达生物制药在香港联合交易所有限公司主板上市，股票代码：01801。

自成立以来，公司凭借创新成果和国际化的运营模式在众多生物制药公司中脱颖而出。建立起了一条包括35个新药品种的产品链，覆盖肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等多个疾病领域，其中7个品种入选国家"重大新药创制"专项。公司已有 8个产品获得批准上市，它们分别是信迪利单抗注射液（达伯舒®），贝伐珠单抗注射液（达攸同®），阿达木单抗注射液（苏立信®），利妥昔单抗注射液（达伯华®），佩米替尼片（达伯坦®），奥雷巴替尼片（耐立克®）， 雷莫西尤单抗注射液（希冉择®），塞普替尼胶囊（睿妥®），3个品种在NMPA审评中，6个新药分子进入III期或关键性临床研究，另外还有18个新药品种已进入临床研究。

信达生物已组建了一支具有国际先进水平的高端生物药开发、产业化人才团队，包括众多海归专家，并与礼来、罗氏、赛诺菲、Adimab、Incyte和MD Anderson 癌症中心等国际合作方达成28项战略合作。

信达生物在不断自研创新药物、谋求自身发展的同时，秉承经济建设以人民为中心的发展思想。多年来，始终心怀科学善念，坚守"以患者为中心"，心系患者并关注患者家庭，积极履行社会责任。公司陆续发起、参与了多项药品公益援助项目，让越来越多的患者能够得益于生命科学的进步，用得上、用得起高质量的生物药。至2023年3月，信达生物患者援助项目已惠及16余万普通患者，药物捐赠总价值数亿元。

信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。

详情请访问公司网站：www.innoventbio.com或公司领英账号。

声明：信达不推荐任何未获批的药品/适应症使用。

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参考文献：

[1]. Qiu H, Zhou Z, Zhou Y, et al. Antitumor activity of olverembatinib (HQP1351) in patients (pts) with tyrosine kinase inhibitor (TKI)–resistant succinate dehydrogenase (SDH)–deficient gastrointestinal stromal tumor (GIST). J Clin Oncol 41, 2023 (suppl 16; abstr 11540)[2]. Mantese G. Gastrointestinal stromal tumor: epidemiology, diagnosis, and treatment. Curr Opin Gastroenterol. 2019; 35(6): 555-559.[3]. Call JW, Wang Y, Rothschild S, et al. Treatment responses in SDH-deficient GIST. LRG Science, (2019, accessed 4 May 2022).[4]. Nannini M, Rizzo A, Indio V, et al. Targeted therapy in SDH-deficient GIST. Ther Adv Med Oncol. 2021; 13: 17588359211023278.[5]. Weldon CB, Madenci AL, Boikos SA, et al. Surgical Management of Wild-Type Gastrointestinal Stromal Tumors: A Report From the National Institutes of Health Pediatric and Wildtype GIST Clinic. J Clin Oncol. 2017; 35(5): 523-528.[6]. Mullassery D, Weldon CB. Pediatric/"Wildtype" gastrointestinal stromal tumors. Semin Pediatr Surg. 2016; 25(5): 305-310.

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